Kas ir Cystadane?
Cystadane ir perorāls pulveris, kas satur bezūdens aktīvo vielu betaīnu.
Kāpēc lieto Cystadane?
Cystadane lieto homocistinūrijas ārstēšanai kā papildinājumu citām terapijām, piemēram, B6 vitamīnu (piridoksīnu), B12 vitamīnu (kobalamīnu), folātu un īpašu diētu.
Homocistinūrija ir iedzimta (ģenētiska) slimība, kurā organisms nespēj pilnībā metabolizēt metionīna aminoskābes. Metionīns dabiski ir uzturvielu proteīnos un parasti tiek pārveidots par homocisteīnu, pēc tam uz cisteīnu. Pacienti ar homocistinūriju nespēj homocisteīnu pārvērst cisteīnā; līdz ar to homocisteīns uzkrājas asinīs un urīnā. Homocistinūrijas tipiskie simptomi ir: tromboze (asins recekļu veidošanās asinsvados), kaulu trauslums, skeleta anomālijas, ectopia lentis (anomālija, kurai kristāliskais lēca tiek pārvietota attiecībā pret normālo stāvokli) un novēlota demontāža. Tā ir nopietna slimība ar augstu mirstības līmeni. Cystadane lieto pacientiem, kas cieš no visiem trim zināmiem homocistinūrijas veidiem, ko izraisa metionīna metabolismam nepieciešamo vielu trūkums ("cistationīna beta-sintāzes" [CBS] vai "5.10-metilentetrahidrofolāta reduktāze" [MTHFR]. ) vai defekti "kobalamīna kofaktora metabolismā" (cbl).
Tā kā pacientu ar homocistinūriju skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2001. gada 9. jūlijā Cystadane tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto retām slimībām).
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Cystadane?
Ārstēšana ar Cystadane jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze homocistinūrijas ārstēšanā.
Cystadane standarta deva pacientiem, kas vecāki par 10 gadiem, ir 6 g dienā, sadalot divās vienādās devās. Bērniem līdz 10 gadu vecumam jālieto 100 mg uz kilogramu ķermeņa masas dienā, sadalot divās vienādās devās. Bērnu devu var pielāgot, ņemot vērā atbildes reakciju uz ārstēšanu (novēro, mērot homocisteīna līmeni asinīs); tomēr biežuma palielināšana divreiz dienā vai deva, kas pārsniedz 150 mg uz kilogramu ķermeņa masas, nepalielina Cystadane ieguvumus. Ārstēšanas mērķis ir uzturēt plazmas homocisteīna līmeni zem 15 μM vai pēc iespējas zemāku. Šo rezultātu parasti sasniedz mēneša laikā.
Kopā ar Cystadane tiek piegādātas 3 mērkarotes, piegādājot 100 mg, 150 mg un 1 g
putekļi. Deva ir pilnībā jāizšķīdina ūdenī, sulā, pienā, zīdaiņu vai pārtikas produktu sastāvā, un tā ir jānorij uzreiz pēc sajaukšanas.
Kā Cystadane darbojas?
Betīns ir dabiska viela, kas iegūta no cukurbietēm. Homocistinūrijā betīns samazina homocisteīna līmeni plazmā, veicinot reakciju organismā, ko sauc par "remetilāciju", tā ka homocisteīns atkal tiek pārveidots par metionīnu. Tādējādi slimības simptomi uzlabojas.
Kādi pētījumi veikti ar Cystadane?
Uzņēmums iesniedza zinātniskās literatūras datus par Cystadane. Tajos bija 202 ziņojumi, kuros aprakstīta Cystadane iedarbība, lietojot dažādās devās, homocisteīna līmenim pacientiem ar dažāda vecuma homocistinūriju. 140 pacientiem tika sniegta informācija par simptomiem, devu un ārstēšanas ilgumu un citām zālēm
vienlaicīgi. Lielākā daļa pacientu arī lietoja vitamīnu B6 vai B12 vai folātu. No šiem pētījumiem iegūtie dati tika salīdzināti ar publicētiem ziņojumiem, kas apraksta rezultātus, kas novēroti neapstrādātiem pacientiem ar tādu pašu slimību.
Kāds ir Cystadane iedarbīgums šajos pētījumos?
Pacientiem, kuri lietoja Cystadane, bija lielāks homocisteīna līmeņa samazinājums nekā ārstētiem pacientiem, kas saistīti ar uzlabotiem sirds un asinsvadu sistēmas simptomiem (sirdi un asinsvadus) un uzlabota nervu sistēma, par ko ziņoja aptuveni trīs ceturtdaļas pacientu. ārstējot ar Cystadane. Šīs zāles bija efektīvas, ārstējot pacientus ar visiem trim homocistinūrijas veidiem.
Kāds pastāv risks, lietojot Cystadane?
Visbiežāk novērotās Cystadane blakusparādības (vairāk nekā 1 pacientam no 10) ir līmeņi
augsts metionīna līmenis plazmā. Pacientiem, kas lieto Cystadane, jānovēro metionīna līmenis, jo šo līmeņu palielināšanās var būt saistīta ar smadzeņu tūsku (smadzeņu pietūkumu). Pacientiem, kuriem ir smadzeņu tūskas simptomi, piemēram, rīta galvassāpes ar vemšanu vai redzes izmaiņām, jāinformē ārsts, jo ārstēšana ar Cystadane var būt jāpārtrauc. Pilns visu Cystadane izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā. Cystadane nedrīkst lietot pacienti ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret betīnu.
Kāpēc Cystadane tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka, neraugoties uz ierobežotajiem sistemātiskajiem Cystadane pētījumiem, zāles ir noderīgas kā papildterapija homocistinūrijas ārstēšanā kā papildinājums vitamīnu saturošām terapijām un kombinācijā ar īpaša diēta. Komiteja atzīmē, ka Cystadane neaizstāj citus ārstēšanas veidus.
CHMP nolēma, ka Cystadane ieguvumi, salīdzinot ar homocistinūriju, ja tie tiek lietoti saskaņā ar produkta indikācijām, ir lielāki par tā radīto risku, un tādēļ ieteica izsniegt reģistrācijas apliecību.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu Cystadane drošu lietošanu?
Uzņēmums, kas ražo Cystadane, izveidos to pacientu reģistru, kuri lieto zāles
uzraudzīt tās drošību. Jo īpaši tas uzraudzīs smadzeņu tūskas gadījumus, kas novēroti nelielam pacientu skaitam zāļu lietošanas laikā.
Plašāka informācija par Cystadane:
Eiropas Komisija 2007. gada 15. februārī izsniedza Orphan Europe SARL Cystadane reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā.
Lai reģistrētu Cystadane nosaukumu par reti sastopamu slimību ārstēšanu, noklikšķiniet šeit.
Pilns Cystadane EPAR teksts ir atrodams šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 01-2007.
