Kas ir Orphacol - Cholic acid, ko izmanto un kādam nolūkam to lieto?
Orfakols ir medikaments, kas satur holīnskābi - vielu, kas ir žults, kas tiek izmantots tauku sagremošanai. Orphacol ir indicēts pieaugušajiem un bērniem no viena mēneša vecuma, kas nespēj ražot žulti ģenētiskas novirzes dēļ. To lieto pacientiem, kuriem nav pietiekama daudzuma divu specifisku aknu enzīmu (3β-hidroksi-A5-C27-steroīdu oksidoreduktāzes vai 3-okso-A4-steroīdu-5β-reduktāzes). Šis deficīts apdraud aknu spēju ražot pietiekamu daudzumu žults galveno sastāvdaļu, tā sauktās primārās žultsskābes, piemēram, holīnskābes. Ja šīs primārās žultsskābes ir nepietiekamas, organisms ražo nenormālas žultsskābes, kas var sabojāt aknas, izraisot smagu aknu mazspēju. Tā kā pacientu skaits ar iedzimtajām primārās žultsskābes sintēzes kļūdām ir zems, slimība tiek uzskatīta par "retu" un Orfakols tika atzīts par "zālēm retu slimību ārstēšanai" (zāles, ko lieto retām slimībām) 2002. gada 18. decembrī.
Kā lieto Orphacol - Cholic acid?
Zāles var iegādāties tikai ar ārsta recepti un ārstēšanu ar Orphacol jāuzsāk un jākontrolē ārsts, kas specializējas aknu slimībās. Orphacol ir pieejams kapsulas veidā, un tas jālieto aptuveni vienā un tajā pašā laikā katru dienu ēdienreizes laikā. Dienas deva ir no 5 līdz 15 mg uz kg ķermeņa masas, kas katram pacientam ir pietiekams, balstoties uz žultsskābes stāvokli, sākot no minimālās dienas devas 50 mg līdz maksimālajai 500 mg devai. Bērniem, kuri nevar norīt kapsulas, to saturu var pievienot pudeles pienam vai augļu sulai. Ārstēšana jāpārtrauc, ja aknu funkcija trīs mēnešu laikā nepalielinās.
Kā darbojas Orphacol - Cholic acid?
Cholic acid ir galvenā primārā žults skābe, ko ražo aknas. Orhakolā esošā holīnskābe aizstāj holīnskābi, kas jāiegūst pacienta ķermenī. Tādā veidā tas palīdz samazināt nenormālu žultsskābju veidošanos un veicina normālu žults darbību gremošanas sistēmā, mazinot stāvokļa simptomus.
Kāds ir Orphacol - Cholic acid ieguvums pētījumos?
Tā kā holīnskābe ir zināma viela un tās izmantošana šajos fermentatīvajos deficītos ir konsolidēta, pieteikuma iesniedzējs iesniedza datus no zinātniskās literatūras. Pieteikuma iesniedzējs iesniedza datus no zinātniskās literatūras, kas savākti par 49 pacientiem ar iedzimtajām primārās žultsskābes sintēzes kļūdām (38 pacientiem ar 3β-hidroksi-A5-C27-steroīdu oksidoreduktāzes deficītu un 11 pacientiem ar 3-okso-A4 deficītu) -steroide-5β-reduktāzes). Pēc tam viņš salīdzināja ietekmi uz 28 pacientiem, kuri tika ārstēti ar holīnskābi, salīdzinot ar ietekmi uz pacientiem, kuri tika ārstēti ar dažādām žultsskābēm vai kuriem nav veikta nekāda aizstājterapija. No zinātniskās literatūras atklājās, ka ārstēšana ar holīnskābi samazina nenormālo žultsskābju daudzumu pacientiem, atjauno normālas aknu funkcijas un palīdz aizkavēt vai novērst aknu transplantācijas nepieciešamību.
Kāds pastāv risks, lietojot Orphacol - Cholic acid?
Orphacol novērotās blakusparādības ir caureja, nieze, paaugstināts transamināžu līmenis (aknu enzīmu) un dažreiz žultsakmeņi, lai gan to biežumu nevar droši novērtēt, pamatojoties uz ierobežotajiem pieejamajiem datiem. Orphacol nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret holīnskābi vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu. To nedrīkst ievadīt pacientiem, kuri lieto fenobarbitālu - zāles, ko lieto epilepsijas ārstēšanai.
Kāpēc Orphacol - Cholic acid tika apstiprinātas?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) atzīmēja, ka holīnskābes lietošana primārās žultsskābes sintēzes iedzimtu kļūdu ārstēšanā ir konsolidēta medicīnas praksē un ir labi dokumentēta zinātniskajā literatūrā, lai gan dokumentēti gadījumi ir zemi stāvokļa retuma dēļ. Tādēļ viņš nolēma, ka Orphacol ieguvumi pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt reģistrācijas apliecību. Orfakols tika atļauts "ārkārtas apstākļos", jo slimības retuma dēļ nevarēja iegūt pilnīgu informāciju par Orphacol. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs jauno pieejamo informāciju un šo kopsavilkumu attiecīgi atjauninās.
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Orphacol - Cholic acid?
Tā kā Orphacol ir atļauts izņēmuma gadījumos, uzņēmums, kas tirgo Orphacol, izveidos datu bāzi par pacientiem, kas ārstēti ar Orphacol, lai uzraudzītu ārstēšanas drošību un efektivitāti, un regulāri un īpašos intervālos sniegs rezultātus CHMP.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Orphacol - Cholic skābes lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Orphacol lieto pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Orphacol zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem. Uzņēmums, kas ražo Orphacol, arī nodrošinās ārstiem visās dalībvalstīs, kuras plāno izrakstīt Orphacol, ar dokumentāciju, kas satur zāļu aprakstu un informāciju par šo slimību pareizu diagnozi, blakusparādību risku un pareizu zāļu lietošanu.
Plašāka informācija par Orphacol - Cholic acid
2013. gada 12. septembrī Eiropas Komisija izsniedza Orphacol reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Lai iegūtu plašāku informāciju par ārstēšanu ar Orphacol, izlasiet lietošanas instrukciju (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu. Orphacol komitejas reti sastopamu slimību ārstēšanai zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums. Pēdējais šīs kopsavilkuma atjauninājums: 09-2013.
