Myozyme - alfa alglukozidāze

Kas ir Myozyme?

Myozyme ir pulvera veidā, lai pagatavotu infūziju šķīdumu (ievadīšanai vēnā). Šīs zāles satur aktīvo vielu alfa alglukozidāzi.

Kāpēc lieto Myozyme?

Myozyme lieto, lai ārstētu pacientus ar Pompes slimību, kas ir reta iedzimta slimība. Pacientiem ar šo slimību tiek novērots fermenta alfa-glikozidāzes trūkums. Šis enzīms parasti pārvērš glikogēnu (ogļhidrātu) par glikozi. Ja šis enzīms nav, dažos audos, īpaši sirdī un muskuļos, ieskaitot diafragmu (galvenos elpošanas muskuļus zem plaušām), uzkrājas glikogēns. Progresīvā glikogēna uzkrāšanās izraisa dažādas pazīmes un simptomus, tostarp sirds paplašināšanos, apgrūtinātu elpošanu un muskuļu vājumu. Šī slimība var rasties dzimšanas brīdī, bet arī vēlāk. Myozyme ieguvumi nav pierādīti šādai vēlu parādīšanās formai.

Tā kā pacientu skaits ar Pompes slimību ir mazs, slimība tiek uzskatīta par "retu", un Myozyme 2001. gada 14. februārī tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai.

Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.

Kā lieto Myozyme?

Šīs zāles jālieto ārsta, kam ir pieredze Pompes slimības vai citu tādu pašu iedzimtu slimību ārstēšanā, uzraudzībā.

Myozyme lieto kā infūziju 20 mg uz kilogramu ķermeņa masas, ievadot reizi divās nedēļās. Sākotnējais infūzijas ātrums ir 1 mg / kg stundā, pakāpeniski palielinoties par 2 mg / kg / stundā ik pēc 30 minūtēm līdz maksimālajam ātrumam - 7 mg / kg / stundā. Myozyme var ievadīt bērniem, pusaudžiem, pieaugušajiem un vecāka gadagājuma cilvēkiem.

Kā Myozyme darbojas?

Myozyme ir fermentu aizstājterapija, kas ir terapija, kuras mērķis ir nodrošināt pacientiem ar trūkstošo fermentu. Myozyme kalpo, lai aizstātu cilvēka enzīmu alfa-glikozidāzi, kas trūkst cilvēkiem ar Pompes slimību. Myozyme aktīvā viela alfa alglukozidāze ir cilvēka enzīma kopija, ko iegūst, izmantojot metodi, ko sauc par "rekombinanto DNS tehnoloģiju": enzīmu ražo šūna, kurā ieviests gēns (DNS), ka padara to spējīgu ražot fermentu. Šis aizvietojošais enzīms veicina glikogēna degradāciju, novēršot tā uzkrāšanos šūnās.

Kādi pētījumi veikti ar Myozyme?

Myozyme ir veikti divi galvenie pētījumi, kuros piedalījās 39 jaundzimušie un bērni ar Pompes slimību. Šie pacienti tika salīdzināti ar "vēsturisku salīdzināšanas grupu" pacientiem ar Pompes slimību, kas nebija ārstēti un nepiedalījās pētījumos. Galvenie efektivitātes rādītāji bija izdzīvojušo pacientu skaits un to pacientu skaits, kuriem nebija nepieciešams respirators.

Citi pētījumi ir analizējuši Myozyme ietekmi 15 pacientiem ar slimības sākumu.

Kāds ir Myozyme iedarbīgums šajos pētījumos?

Pirmajā pamatpētījumā, kas tika veikts bērniem līdz 6 mēnešu vecumam, visi 18 pacienti, kas tika ārstēti ar Myozyme, bija dzīvi 18 mēnešu vecumā, un 15 no tiem nebija nepieciešama ventilācija, bet tikai viens no 42 pacientiem salīdzināšanas grupā vēsturnieks bija dzīvs 18 mēnešu vecumā. Rezultātus apstiprināja otrs pētījums, kas tika veikts bērniem no sešiem mēnešiem līdz trim un pusi gadiem.

Vēlīnās slimības gadījumā Myozyme iedarbība izrādījās mainīga un grūtāk izmērāma. Šāda veida slimības gadījumā pētījumi nav devuši skaidru labumu.

Kāds pastāv risks, lietojot Myozyme?

Pētījumu laikā visbiežāk sastopamās Myozyme blakusparādības (vairāk nekā viens no desmit pacientiem) bija tahikardija (paaugstināts sirdsdarbības ātrums), uzliesmojums (apsārtums), klepus, tahipnija (paaugstināts elpošanas ātrums), vemšana, nātrene ( izsitumi ar niezi), izsitumi, izsitumi (drudzis) un skābekļa piesātinājuma samazināšanās (skābekļa līmeņa pazemināšanās asinīs). Pilns visu Myozyme izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.

Pacientiem, kuri lieto Myozyme, var rasties antivielas (olbaltumvielas, kas rodas, reaģējot uz Myozyme). Šo antivielu ietekme uz Myozyme drošību un efektivitāti vēl nav skaidra.

Myozyme nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret alglukozidāzi alfa vai citām zāļu sastāvdaļām.

Kāpēc Myozyme tika apstiprinātas?

Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Myozyme, ir ilgāks par fermentu aizstājterapiju pacientiem ar apstiprinātu Pompes slimības diagnozi (alfa-glikozidāzes deficītu). Komiteja ieteica izsniegt Myozyme reģistrācijas apliecību.

Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Myozyme?

Uzņēmums turpinās pētīt Myozyme iedarbību pacientiem, kuri cieš no slimības novēlotas formas.

Pasākumi, kas veikti, lai nodrošinātu drošu Myozyme lietošanu

Uzņēmums, kas ražo Myozyme, gatavo plānu, lai nodrošinātu, ka zāles tiek lietotas droši, galvenokārt kontrolējot antivielu veidošanos pacientiem, kuri saņem Myozyme, izveidojot visu Pompes slimības slimnieku reģistru un nodrošinot, ka ārsti ir informēti par iespējamām pacientu reakcijām uz infūziju.