Kas ir Replagal?
Replagal ir infūziju šķīdums, kas satur aktīvo vielu alfa agalsidāzi.
Kāpēc lieto Replagal?
Replagal lieto, lai ārstētu pacientus ar Fabry slimību, kas ir reta iedzimta slimība.
Pacientiem, kas cieš no šīs slimības, ir alfa-galaktozidāzes A deficīts. Šis enzīms parasti sadala lipīdu globotriaosilceramīdu (Gb3). Ja šis enzīms nav, Gb3 nevar sadalīt un uzkrāties šūnās, piemēram, nieru šūnās.
Pacientiem ar Fabry slimību var būt plaši simptomi, tostarp nopietni traucējumi, piemēram, nieru mazspēja, sirdsdarbības traucējumi un insults.
Tā kā pacientu ar Fabry slimību skaits ir zems, šī slimība tiek uzskatīta par "retu", un 2000. Gada 8. Augustā Replagal tika atzīta par "retu slimību ārstēšanai" (zāles retu slimību ārstēšanai).
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Replagal?
Replagal jāievada ārsta uzraudzībā, kas specializējas Fabry slimības vai citu iedzimtu vielmaiņas traucējumu ārstēšanā. To ievada intravenozas infūzijas veidā 0, 2 mg / kg ķermeņa svara 40 minūtes ik pēc 2 nedēļām. Dažos pētījumos tika pētīta Replagal iedarbība bērniem, tāpēc tika ierosināts, ka Replagal var lietot bērniem vecumā no 7 līdz 18 gadiem ar tādu pašu devu. Pacientiem ar smagiem nieru darbības traucējumiem ir neliela atbildes reakcija. Replagal ir paredzēts ilgstošai lietošanai.
Kā Replagal darbojas?
Replagal ir fermentu aizstājterapija, kas ir terapija, kas pacientiem nodrošina trūkstošo fermentu. Replagal ir paredzēts, lai aizstātu cilvēka enzīmu alfa-galaktozidāzi A, kuram trūkst Fabry slimības. Replagal aktīvā viela alfa agalsidāze ir cilvēka enzīma kopija, ko iegūst, izmantojot metodi, ko sauc par "rekombinanto DNS tehnoloģiju": fermentu ražo šūna, kurā ir ieviests gēns (DNS), kas ievada padara to spējīgu ražot fermentu. Šis aizvietojošais enzīms veicina Gb3 sadalīšanos, novēršot tā uzkrāšanos šūnās.
Kādi pētījumi veikti ar Replagal?
Replagal tika pētīts divos klīniskajos pētījumos, kopumā 40 vīriešiem. Replagal salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu); vienā pētījumā tika mērīta tā ietekme uz sāpēm, bet citā pētījumā tika pētīta tā ietekme uz Gb3 izvadīšanu no kreisā kambara (miokarda). Pētījums tika veikts arī ar 15 sievietēm (nesējiem).
Replagal ir pētīts arī 24 bērniem vecumā no sešiem līdz pusi līdz 18 gadiem.
Kāds ir Replagal iedarbīgums šajos pētījumos?
Pēc 6 terapijas mēnešiem Replagal ievērojami mazināja sāpes pacientiem, kuri tika ārstēti, salīdzinot ar tiem, kas saņēma placebo (fiktīvu ārstēšanu). Replagal vidējā kreisā kambara masa samazinājās par 11, 5 g, bet placebo ārstētiem pacientiem palielinājās par 21, 8 g. Šie rezultāti liecina, ka slimības simptomi uzlabojas vai ka slimība saglabājas stabila. Sievietēm ietekme bija salīdzināma ar vīriešiem. Bērniem, kuri saņēma 6 mēnešus ilgu ārstēšanu ar Replagal, netika novērota sirds masas palielināšanās un Gb3 līmenis asinīs samazinājās.
Kāds pastāv risks, lietojot Replagal?
Visbiežāk novērotās blakusparādības (novērotas vairāk nekā vienam pacientam no 10 pētījumiem) izraisa drīzāk infūzija, nevis pati zāles. Tie galvenokārt ir drebuļi, galvassāpes, slikta dūša, pireksija (drudzis), sejas apsārtums un nogurums (nogurums), kas parasti nav nopietni. Citas ļoti bieži sastopamas blakusparādības ir sāpes un diskomforts. Bērniem novērotās blakusparādības ir līdzīgas tām, kas novērotas pieaugušajiem. Pilns visu Replagal izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Pacientiem, kas lieto Replagal, var rasties antivielas (olbaltumvielas, kas rodas kā reakcija uz Replagal, kas var apdraudēt ārstēšanu).
Replagal nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret alfa agalzidāzi vai citām zāļu sastāvdaļām.
Kāpēc Replagal tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir nolēmusi, ka pacientiem ar Fabry slimību ārstēšana ar Replagal var radīt ilgstošu klīnisku ieguvumu. CHMP nolēma, ka Replagal ieguvumi pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt reģistrācijas apliecību.
Replagal tika atļauts "ārkārtas apstākļos", jo, tā kā to lieto retas slimības ārstēšanai, nebija iespējams iegūt sīkāku informāciju par šīm zālēm. Eiropas Zāļu aģentūra (EMEA) pārskata katru gadu pieejamo jauno informāciju, un šo kopsavilkumu vajadzības gadījumā atjauninās.
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Replagal?
Uzņēmums, kas ražo Replagal, veiks papildu pētījumus par šīm zālēm, jo īpaši, lai iegūtu 5 gadu terapijas rezultātus, citas devas, uzturošās devas un pētījumus ar bērniem.
Plašāka informācija par Replagal
2001. gada 3. augustā Eiropas Komisija piešķīra Replagal reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam TKT Europe AB. Tirdzniecības atļauja tika atjaunota 2006. gada 3. augustā. Lai reģistrētu Replagal kā zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, noklikšķiniet šeit.
Pilns Replagal EPAR teksts klikšķiniet šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 02-2007
