Kas ir Orfadin?
Orfadin ir zāles, kas satur aktīvo vielu nitizinonu un ir pieejamas baltās kapsulās (2, 5 un 10 mg).
Kāpēc lieto Orfadin?
Orfadin lieto, lai ārstētu 1. tipa (HT-1) iedzimtu tirozinēmiju. Tā ir reta bērnu slimība, kurā organisms nespēj pilnībā noārdīt aminoskābes tirozīnu. Tā rezultātā organismā veidojas un uzkrājas kaitīgas vielas, kas maziem bērniem izraisa smagas aknu darbības problēmas un aknu vēzi. Orfadīnu ievada ar diētu ar zemu aminoskābju tirozīnu un fenilalanīnu.
Tā kā pacientu ar HT-1 skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par "retu" un Orfadin 2000. Gada 29. Decembrī tika piešķirta "retu slimību ārstēšanai" (zāles, ko lieto retām slimībām).
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Orfadin?
Ārstēšana ar Orfadin jāuzsāk un jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze pacientu ar HT-1 ārstēšanā. Ārstēšana jāsāk pēc iespējas ātrāk, un Orfadin deva ir jāpielāgo atkarībā no pacienta reakcijas un ķermeņa masas.
Ieteicamā sākotnējā deva ir 1 mg uz kilogramu ķermeņa masas, kas sadalīta divās devās. Kapsulas parasti norij veselas, bet tās var atvērt un saturu sajaukt nelielā daudzumā ūdens vai pārtikas, kas nekavējoties jānorij. Orfadin ir indicēts ilgstošai lietošanai. Pacienti jākontrolē vismaz reizi sešos mēnešos.
Kā Orfadin darbojas?
Tirozīnu organismā metabolizē dažādi fermenti. Pacientiem ar HT-1 trūkst viena no šiem fermentiem, tāpēc tirozīns netiek pietiekami izvadīts organismā, bet tiek pārveidots par kaitīgām vielām. Nitisone, kas ir Orfadin aktīvā viela, inhibē fermentu, kas tirozīnu pārvērš par kaitīgām vielām. Tomēr, tā kā tirozīns ārstēšanas laikā ar Orfadin paliek organismā, pacientiem ir jāievēro īpašs uzturs, kas ir slikts tirozīnā. Diēta ir arī slikta fenilalanīnā, jo tā tiek pārveidota par tirozīnu organismā.
Kādi pētījumi veikti ar Orfadin?
Lielākais Orfadin pētījums tika veikts 257 pacientiem 87 slimnīcās 25 valstīs kā daļa no "līdzjūtīgas lietošanas" programmas. Šī ir programma, kurā ārsti var pieprasīt medikamentu pacientam, pirms tas beidzot tiek atļauts. Pētījumā tika aplūkota Orfadin ietekme uz izdzīvošanu un salīdzināta ar ziņojumiem, kas publicēti medicīnas žurnālos, kuros aprakstīta pacientu izdzīvošana ar HT-1 un ārstēta tikai ar modificētu diētu.
Kāds ir Orfadin iedarbīgums šajos pētījumos?
Orfadin galvenais ieguvums ir ievērojami palielināt dzīves ilgumu. Piemēram, bērnam līdz diviem mēnešiem ar HT1 parasti būtu tikai 28% izdzīvošanas iespēju piecus gadus, ievērojot tikai diētu. Pievienojot Orfadin terapijai, dzīvildze sasniedz 82%. Jo ātrāk terapija tiek uzsākta, jo lielāka iespēja izdzīvot.
Kāds pastāv risks, lietojot Orfadin?
Visbiežāk novērotās Orfadin blakusparādības (novērotas no 1 līdz 10 pacientiem no 100) ir trombocitopēnija (zems trombocītu skaits), leikopēnija (zems balto asins šūnu skaits), granulocitopēnija (zems granulocītu līmenis, balto asinsķermenīšu veids). asins), konjunktivīts (membrānas iekaisums, kas aptver plakstiņu), radzenes necaurredzamība (radzenes mākoņošanās, caurspīdīgais slānis skolēna priekšā), keratīts (radzenes iekaisums), fotofobija (paaugstināta acu jutība pret gaismu) un sāpes okulāri. Daudzi no šiem simptomiem var būt saistīti ar augstu tirozīna līmeni, ko izraisa nepietiekams pacientu uzturs. Pilns visu Orfadin izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Orfadin nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret nitizinonu vai citām zāļu sastāvdaļām.
Kāpēc Orfadin tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) konstatēja, ka Orfadin šķiet efektīva ārstēšana ar HT-1, īpaši, ja tā sākta agrāk, pirms pacienta aknas ir pārāk bojātas. Orfadin arī sniedz labākus rezultātus pacientiem, nekā tie, kas iegūti, izmantojot tikai modificēto diētu, par kuru ziņots literatūrā. Tāpēc CHMP nolēma, ka Orfadin ieguvumi ir lielāki par riskiem, ārstējot pacientus ar apstiprinātu HT-1 diagnozi kombinācijā ar diētu ar zemu tirozīna un fenilalanīna diētu. Tādēļ Komiteja ieteica izsniegt Orfadin reģistrācijas apliecību.
Plašāka informācija par Orfadin
Eiropas Komisija 2005. gada 21. februārī izsniedza Orfadin reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā.
Sākotnēji Orfadin tika atļauts "ārkārtas apstākļos", jo, tā kā slimība ir reta, apstiprināšanas laikā bija pieejama maz informācijas. Tā kā uzņēmums sniedza pieprasīto papildu informāciju, 2009. gada 21. septembrī tika atcelts nosacījums par "ārkārtas apstākļiem".
Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma par Orfadin kopsavilkumu noklikšķiniet šeit.
Pilns Orfadin EPAR teksts ir atrodams šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 07-2009.
