Kāpēc lieto Pheburane - nātrija fenilbutirātu?
Pheburane ir zāles, kas satur aktīvo vielu nātrija fenilbutirātu . To lieto, lai ārstētu pacientus, kas cieš no urīnvielas cikla traucējumiem. Šie pacienti nespēj novērst slāpekļa atliekas no organisma, jo viņiem trūkst dažu aknu fermentu. Ķermenī slāpekļa atliekas atrodamas amonjaka formā, kas ir toksiska, kad tā uzkrājas, jo īpaši smadzenēs. Pheburane lieto pacientiem, kuriem trūkst viena vai vairāku šādu enzīmu: karbamilfosfāta sintetāzes, ornitīna transkarbamilāzes vai argininosukcināta sintāzes. To var lietot pacienti ar šādiem slimību veidiem:
- "agrīna slimība" pacientiem, kuriem pirmajos dzīves mēnešos ir viens vai vairāki no šiem fermentiem trūkums;
- slimība, kas iestājusies vēlāk, pacientiem, kuriem pēc viena mēneša vecuma ir daļējs viena vai vairāku šo fermentu trūkums un kuriem ir augsts amonjaka līmenis, kas ir ietekmējis smadzeņu darbību.
Pheburane ir hibrīdmedicīna. Tas nozīmē, ka tas ir līdzīgs "atsauces zālēm", kas satur to pašu aktīvo vielu, bet Pheburāna graudi ir pieejami par mazāku devu un satur dažādas palīgvielas (neaktīvas sastāvdaļas), lai maskētu aktīvās sastāvdaļas nepatīkamo garšu. Pheburane atsauces zāles ir Ammonaps.
Kā tiek lietots Pheburane - nātrija fenilbutirāts?
Pheburāns ir pieejams granulās (483 mg / g). To var iegūt tikai ar recepti; ārstēšanai jāievēro ārsts, kam ir pieredze, ārstējot pacientus ar urīnvielas cikla traucējumiem. Lai samazinātu slāpekļa patēriņu, pheburāns jāapvieno ar zemu proteīnu saturu. Pheburane dienas deva ir individuāli pielāgota katram pacientam un ir atkarīga no pacienta uztura, auguma un svara. Lai noteiktu precīzu dienas devu, ir nepieciešamas regulāras asins analīzes. Pheburane dienas deva jāsadala identiskos daudzumos un jāievada kopā ar katru ēdienu. Granulas var uzklāt uz pārtikas uzreiz pirms norīšanas vai ievietošanas mutē un nekavējoties norīt ar dzērienu. Pheburāns var būt ilgstoša ārstēšana, ja vien pacientam nav veiksmīgas aknu transplantācijas.
Kā darbojas Pheburane - nātrija fenilbutirāts?
Katrs olbaltumvielu satur slāpekli organismā; tad slāpeklis tiek pārveidots amonjakā. Pacienti, kas cieš no urīnvielas cikla traucējumiem, nevar izvadīt amonjaku no organisma, tāpēc tas var sasniegt augstu līmeni, kas var izraisīt nopietnas problēmas, tostarp invaliditāti, smadzeņu traumu un nāvi. Pheburane aktīvā viela, nātrija fenilbutirāts, organismā tiek pārveidota par fenilacetātu. Fenilacetāts apvieno ar aminoskābju glutamīnu, kas satur slāpekli, lai veidotu vielu, ko ar nierēm var izvadīt no organisma. Tas ļauj samazināt slāpekļa līmeni organismā, samazinot saražotā amonjaka līmeni
Kādi pētījumi veikti ar Pheburane - nātrija fenilbutirātu?
Pacientu pētījumi aprobežojās ar testiem, lai pierādītu, ka Pheburane ir bioekvivalents atsauces zālēm Ammonaps. Divas zāles ir bioekvivalentas, ja tās organismā rada tādu pašu aktīvās vielas līmeni.
Kādas ir Pheburane - nātrija fenilbutirāta priekšrocības un riski?
Tā kā Pheburane ir hibrīdmedicīna, kas ir bioekvivalenta atsauces zālēm, tā ieguvumi un riski tiek uzskatīti par tādiem pašiem kā atsauces zāles.
Kāpēc Pheburane - nātrija fenilbutirāts tika apstiprināts?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka ir pierādīts, ka Pheburane ir līdzīga kvalitāte un bioekvivalence pret Ammonaps. Tādēļ CHMP uzskatīja, ka, tāpat kā Ammonaps gadījumā, ieguvumi atsver identificētos riskus un ieteica apstiprināt Pheburane lietošanu ES.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Pheburane - nātrija fenilbutirāta lietošanu?
Drošības informācija ir iekļauta Pheburane zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā, ieskaitot atbilstošus piesardzības pasākumus, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.
Cita informācija par Pheburane - nātrija fenilbutirātu
2013. gada 31. jūlijā Eiropas Komisija izsniedza Pheburane reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Lai iegūtu plašāku informāciju par Pheburane terapiju, izlasiet lietošanas instrukciju (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu. Pēdējais šīs kopsavilkuma atjauninājums: 08-2013.
