Kas ir Aldurazyme?
Aldurazyme ir šķīdums infūzijām (flebocīze), kas satur aktīvo vielu laronidāzi.
Kāpēc lieto Aldurazyme?
Aldurazyme ir indicēts pacientiem ar apstiprinātu mukopolisakaridozes I (MPS-I, α-L-iduronidāzes deficīta) diagnozi, lai ārstētu slimības neiroloģiskās izpausmes (kas nav saistītas ar smadzenēm vai nerviem). MPS I ir reta iedzimta slimība, kurā α-L-iduronidāzes enzīma aktivitāte ir daudz zemāka nekā parasti. Līdz ar to netiek izjauktas dažas vielas (glikozaminoglikāni), kas uzkrājas vairumā ķermeņa orgānu un bojā tos. MPS I neiroloģiskās izpausmes var būt aknu palielināšanās, locītavu stīvums, kas izraisa kustību grūtības, samazināts plaušu tilpums, sirds slimības un acu slimības. Tā kā pacientu ar MPS skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu, un Aldurazyme 2001. gada 14. februārī tika piešķirta reti sastopamu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto retām slimībām). Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti. medicīnas.
Kā lieto Aldurazyme?
Ārstēšana ar Aldurazyme ir jāpārrauga ārstam, kam ir pieredze MPS I vai citu iedzimtu vielmaiņas slimību ārstēšanā. Aldurazyme jāievada slimnīcās vai klīnikās, kur ir pieejama atdzīvināšanas iekārta, un ir iespējams, ka pirms infūzijas jālieto citas zāles, lai novērstu alerģiskas reakcijas. Aldurazyme ievada intravenozas infūzijas veidā vienu reizi nedēļā un ir indicēts ilgstošai terapijai.
Kā Aldurazyme darbojas?
Aldurazyme aktīvā viela laronidāze ir cilvēka enzīma α-L-iduronidāzes kopija. to ražo, izmantojot metodi, kas pazīstama kā "rekombinantā DNS tehnoloģija": fermentu ražo šūna, kurā ieviests gēns (DNS), kas padara to spējīgu ražot laronidāzi, ko izmanto kā "fermentu aizstājterapiju"., ti, tas aizstāj trūkstošo fermentu pacientiem ar MPS I. Tādējādi MPS I simptomi tiek kontrolēti, tādējādi uzlabojot pacientu dzīves kvalitāti.
Kā noritēja Aldurazyme izpēte?
Aldurazyme salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) 45 pacientiem no 5 gadu vecuma un ar apstiprinātu mukopolisakaridozes I (MPS-I) diagnozi. Galvenais efektivitātes rādītājs bija piespiedu dzīvotspēja (CVF, plaušu efektivitātes rādītājs) un attālums, ko pacienti varēja staigāt sešas minūtes. Šīs vērtības tika mērītas pirms un pēc 26 terapijas nedēļām. Pēc tam pētījums turpinājās ne ilgāk kā četrus gadus, un visi pacienti tika ārstēti ar Aldurazyme. Aldurazyme tika pētīts 20 bērniem, kas jaunāki par pieciem gadiem un kuriem Aldurazyme tika ievadīts vienu gadu. Pētījumā galvenā uzmanība tika pievērsta zāļu drošībai, taču tajā tika mērīta arī tā spēja samazināt GAG līmeni urīnā un aknu lielumu.
Kāds ir Aldurazyme iedarbīgums šajos pētījumos?
Pētījums parādīja, ka Aldurazyme uzlaboja gan piespiedu dzīvotspēju (CVF), gan pacienta spēju staigāt pēc 26 nedēļām un ka efekts saglabājās līdz pat četriem gadiem. Bērniem līdz piecu gadu vecumam Aldurazyme samazināja glikozaminoglikāna līmeni urīnā par aptuveni 60%, un pusē no ārstētajiem bērniem pētījuma beigās bija normāla izmēra aknas.
Kāds pastāv risks, lietojot Aldurazyme?
Lielākā daļa blakusparādību, kas novērotas Aldurazyme, ir infūzijas izraisītas reakcijas, nevis pašas zāles. Daži no tiem ir nopietni, bet blakusparādību skaits laika gaitā samazinās. Visbiežāk novērotās Aldurazyme blakusparādības pacientiem, kas vecāki par pieciem gadiem (vairāk nekā vienam no desmit pacientiem) ir galvassāpes, slikta dūša, sāpes vēderā (kuņģa sāpes), izsitumi, artropātija (locītavu deģenerācija), artralģija. (locītavu sāpes), muguras sāpes, ekstremitāšu sāpes (rokas un kājas), pietvīkums, pireksija (drudzis) un infūzijas vietas reakcijas. Pacientiem, kas jaunāki par pieciem gadiem, visbiežāk novērotās blakusparādības ir paaugstināts asinsspiediens, samazināts skābekļa piesātinājums (plaušu darbības efektivitātes rādītājs), tahikardija (paaugstināts sirdsdarbības ātrums), pireksija un drebuļi. Pilns visu Aldurazyme izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā. Pacientiem, kuri saņem Aldurazyme, bieži rodas antivielas (olbaltumvielas, kas ražotas, reaģējot uz zālēm), bet ietekme, ko šīs antivielas var ietekmēt zāļu drošība un efektivitāte, vēl nav pilnībā zināma. Aldurazyme nedrīkst ievadīt pacientiem, kuriem var būt nopietnas alerģiskas reakcijas (piemēram, anafilaktiska reakcija) pret laronidāzi vai citām palīgvielām.
Kāpēc Aldurazyme tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka Aldurazyme efektīvi kontrolē MPS I simptomus. Komiteja nolēma, ka Aldurazyme ieguvumi atsver risku, ko ilgtermiņā lieto enzīmu aizstājterapija pacientiem. Komiteja ieteica izsniegt reģistrācijas apliecību. Aldurazyme ir atļauts "ārkārtas apstākļos", kas nozīmē, ka, tā kā to lieto retas slimības ārstēšanai, sīkāku informāciju par šīm zālēm nevar iegūt. Eiropas Zāļu aģentūra pārskata katru gadu pieejamo jauno informāciju un, ja nepieciešams, atjaunina šo kopsavilkumu.
Kāda informācija joprojām ir pieejama par Aldurazyme?
Uzņēmums, kas ražo Aldurazyme, uzraudzīs pacientus, kas lieto zāles, novērojot infūzijas reakcijas un antivielu veidošanos.
Cita informācija:
Eiropas Komisija 2003. gada 10. jūnijā piešķīra Aldurazyme reģistrācijas apliecību Genzyme Europe BV, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Reģistrācijas apliecību atjaunoja 2008. gada 10. jūnijā. Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma par Aldurazyme kopsavilkumu noklikšķiniet šeit. Pilns Aldurazyme EPAR teksts ir atrodams šeit .
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 06-2009.
