Mozobil - plerixafor

Kas ir Mozobil?

Mozobil ir šķīdums injekcijām, kas satur aktīvo vielu pleriksaforu.

Kāpēc lieto Mozobil?

Mozobil lieto, lai palīdzētu transplantācijai hematopoētiskas cilmes šūnas (šūnas kaulu smadzenēs, kas var mutēt dažāda veida asins šūnās). To lieto pacientiem ar limfomu vai multiplās mielomas (asins šūnu vēža veidiem) autologai transplantācijai (ja transplantācijā tiek izmantotas pacienta pašas šūnas). To lieto tikai pacientiem, kuriem ir grūti iegūt cilmes šūnu savākšanu.

Tā kā pacientu skaits, kuriem nepieciešama mobilizācija un asinsrades cilmes šūnu savākšana, ir zema, šī slimība tiek uzskatīta par "retu", tāpēc Mozobil tika atzīta par "retu slimību ārstēšanai" (zāles, ko lieto retām slimībām) 2004. gada 20. oktobrī.

Kā lieto Mozobil?

Ārstēšanu ar Mozobil jāuzsāk un jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze onkoloģijā vai hematoloģijā. Pēc Mozobil ievadīšanas pacientam ir nepieciešams iegūt pacienta cilmes šūnas no asinīm un uzglabāt pirms transplantācijas. Tāpēc terapija jāveic sadarbībā ar specializētu centru, kam ir pieredze šajā jomā un kurā var pareizi veikt cilmes šūnu monitoringu.

Mozobil lieto kopā ar hormonu, ko sauc par granulocītu koloniju stimulējošo faktoru (G-CSF). G-CSF lieto atsevišķi četras dienas pirms Mozobil pievienošanas. Mozobil

to ievada subkutāni, sešas līdz vienpadsmit stundas pirms katras pacienta asins paraugu ņemšanas sesijas un cilmes šūnu ekstrakcijas. To var lietot līdz pat septiņām dienām.

Kā darbojas Mozobil?

Mozobil lieto, lai palīdzētu pārvietot ("mobilizēt") cilmes šūnas no kaulu smadzenēm, lai tās varētu izdalīties asinīs. Plobiliksafors, aktīvā viela, kas atrodas Mozobil, darbojas, inhibējot proteīna, ko sauc par "CXCR4 chemokīna receptoriem", aktivitāti. Šis proteīns palīdz saglabāt cilmes šūnas kaulu smadzenēs. Bloķējot tā darbību, Mozobil ļauj cilmes šūnas izdalīties asinīs, tāpēc tās var novākt.

Kādi pētījumi veikti ar Mozobil?

Pirms uzsākt pētījumus ar cilvēkiem, Mozobil iedarbību pārbaudīja eksperimentālos modeļos.

Mozobil salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) divos pamatpētījumos, kuros piedalījās 298 pieaugušie ar limfomas veidu, ko dēvē par ne-Hodžkina limfomu, un 302 pieaugušajiem ar multiplo mielomu. Visiem pacientiem tika piešķirts arī G-CSF. Galvenais efektivitātes parametrs bija to pacientu skaits, kuriem bija iespēja savākt noteiktu asins šūnu skaitu 2-4 dienu laikā pēc savākšanas. Turklāt pētījumos tika novērots pacientu skaits ar noteiktu skaitu savākto cilmes šūnu un kurā cilmes šūnas tika veiksmīgi potētas (sāk augt normāli un ražot asins šūnas).

Kāds ir Mozobil iedarbīgums šajos pētījumos?

Mozobil bija efektīvāks par placebo, mobilizējot cilmes šūnas no kaulu smadzenēm asinīs. Pacientiem ar limfomu 60% pacientu, kas saņēma Mozobil, sasniedza cilmes šūnu skaitlisko mērķi 4 dienu laikā pēc savākšanas (89 no 150), salīdzinot ar 20% pacientu, kas saņēma placebo (29 148). Pacientiem ar multiplo mielomu 72% pacientu, kas saņēma Mozobil, sasniedza cilmes šūnu skaitlisko mērķi (106 no 148), salīdzinot ar 34% pacientu, kas saņēma placebo (53 no 154). Abos pētījumos bija vairāk pacientu, kas saņēma Mozobil, kuri sasniedza cilmes šūnu skaitlisko mērķi un kur cilmes šūnas tika veiksmīgi potētas.

Kāds pastāv risks, lietojot Mozobil?

Visbiežāk novērotās Mozobil blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no desmit) ir caureja, slikta dūša un reakcijas injekcijas vietā. Pilns visu Mozobil izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.

Mozobil nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret pleriksaforu vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu.

Kāpēc Mozobil tika apstiprināts?

Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka, lietojot kombinācijā ar G-CSF, Mozobil ieguvumi ir lielāki par tā radīto risku, lai uzlabotu asinsrades cilmes šūnu mobilizāciju perifēriskajā asinīs savākšanai un turpmākai lietošanai. autologa transplantācija pacientiem ar limfomu un multiplo mielomu ar sliktu šūnu mobilizāciju. Komiteja ieteica piešķirt Mozobil reģistrācijas apliecību.