Kas ir Fabrazyme?
Fabrazyme ir šķīdums intravenozai infūzijai (pilienam vēnā), kas satur aktīvo vielu beta agalsidāzi.
Kāpēc lieto Fabrazyme?
Fabrazyme lieto, lai ārstētu pacientus ar Fabry slimību, kas ir reta iedzimta slimība. Pacientiem, kuri cieš no šīs slimības, ir trūkst enzīmu, ko sauc par alfa-galaktozidāzi A. Šis enzīms parasti sadala lipīdu globotriaosilceramīdu (GL-3). Ja šis enzīms ir nepilnīgs, GL-3 nevar sadalīt un uzkrāties organisma šūnās, piemēram, nieru šūnās.
Pacientiem ar šo slimību ir dažādi simptomi, tostarp nopietni traucējumi, piemēram, nieru mazspēja, sirds problēmas un insults.
Ņemot vērā mazo pacientu skaitu, kas cieš no šīs slimības, to uzskatīja par "retu", un 2000. gada 8. augustā Fabrazyme tika aprakstīta kā "retu slimību ārstēšanai" (zāles, ko lieto retām slimībām).
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Fabrazyme?
Fabrazyme drīkst parakstīt tikai ārsts, kam ir pieredze Fabry slimības vai citu iedzimtu vielmaiņas traucējumu ārstēšanā. Fabrazyme deva ir 1 mg uz kilogramu ķermeņa masas, ievadot vienu reizi divās nedēļās intravenozas infūzijas veidā. Sākotnējais infūzijas ātrums nedrīkst pārsniegt 0, 25 mg minūtē (15 mg stundā), lai samazinātu ar infūziju saistītu reakciju risku. Turpmākajās infūzijās infūzijas ātrumu var pakāpeniski palielināt. Vienā pētījumā tika aplūkots Fabrazyme, kad to lietoja bērniem, un secināja, ka šīs zāles var lietot bērniem no astoņu līdz 16 gadu vecuma ar tādu pašu devu. Pacienti ar smagiem nieru bojājumiem var mazāk reaģēt uz ārstēšanu. Fabrazyme ir paredzēts ilgstošai lietošanai.
Kā Fabrazyme darbojas?
Fabrazyme ļauj ieviest fermentu aizstājterapiju. Šāda veida terapija nodrošina pacientiem ar trūkstošo fermentu. Fabrazyme paredzēts aizstāt alfa-galaktozidāzes A fermentu, kuru cilvēkiem trūkst Fabry slimības. Fabrazyme aktīvā viela ir beta agalzidāze, fermenta cilvēka formas kopija, kas iegūta, izmantojot "rekombinantās DNS tehnoloģijas" metodi: fermentu ražo šūna, kurā gēns ir ievadīts (DNS). kas ļauj to ģenerēt. Šis aizvietojošais enzīms veicina GL-3 sadalīšanos un novērš tā uzkrāšanos pacienta šūnās.
Kādi pētījumi veikti ar Fabrazyme?
Tika iesniegti trīs klīniskie pētījumi, kuros piedalījās 73 pieaugušie pacienti. Galvenajā pētījumā Fabrazyme salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) 58 pacientiem, mērot zāļu ietekmi uz GL-3 elimināciju no nieru šūnām.
Fabrazyme efektivitāte tika pētīta arī 16 bērniem vecumā no 8 līdz 16 gadiem, kas cieš no Fabry slimības.
Kāds ir Fabrazyme iedarbīgums šajos pētījumos?
Galvenajā pētījumā Fabrazyme ļoti būtiski un gandrīz 20 nedēļas pēc ārstēšanas izvadīja GL-3 no nieru šūnām. 69% pacientu, kas ārstēti ar Fabrazyme, bija labākais lipīdu eliminācijas līmenis, salīdzinot ar nulles ietekmi, kas tika konstatēta placebo grupā. Tas var izraisīt simptomu uzlabošanos vai slimības stabilizēšanos.
Pat bērniem, kas ārstēti ar Fabrazyme, tika konstatēts GL-3 līmeņa samazinājums asinīs, visiem bērniem sasniedzot normālu līmeni pēc 20 ārstēšanas nedēļām. Turklāt ir uzlabojušies bērnu simptomi un dzīves kvalitāte.
Kāds pastāv risks, lietojot Fabrazyme?
Pētījumu laikā visbiežāk novērotās Fabrazyme blakusparādības (vairāk nekā vienam no 10 pacientiem) izraisa infūzija, nevis pati zāles. Visbiežāk novērotās reakcijas ir drudzis un drebuļi. Citas bieži sastopamas blakusparādības bija galvassāpes, parestēzija (patoloģiskas sajūtas, piemēram, tirpšana un tirpšana), slikta dūša, vemšana, apsārtums un aukstuma sajūta. Bērniem novērotās blakusparādības bija līdzīgas kā pieaugušajiem. Pilns visu Fabrazyme izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Pacientiem, kas lieto Fabrazyme, var rasties antivielas (olbaltumvielas, kas rodas kā reakcija uz Fabrazyme, kas var ietekmēt ārstēšanu).
Fabrazyme nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret beta agalzidāzi vai citām zāļu sastāvdaļām.
Kāpēc Fabrazyme tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) uzskatīja, ka pacientiem ar Fabry slimību ārstēšana ar Fabrazyme var radīt ilgstošu klīnisku ieguvumu. CHMP uzskatīja, ka Fabrazyme ieguvumi atsver risku, ja ilgstoši lieto fermentu aizstājterapiju pacientiem ar apstiprinātu Fabry slimības diagnozi, un tādēļ ieteica izsniegt reģistrācijas apliecību.
Fabrazyme sākotnēji tika atļauts izņēmuma gadījumos, jo, tā kā to lieto retas slimības ārstēšanai, apstiprināšanas laikā pieejamie dati bija ierobežoti.
Tā kā ražotājs sniedza pieprasīto papildu informāciju, 2008. gada 6. februārī tika atcelts nosacījums par "ārkārtas apstākļiem".
Plašāka informācija par Fabrazyme
2001. gada 3. augustā Eiropas Komisija piešķīra Fabrazyme reģistrācijas apliecību Genzyme Europe BV, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. 2006. gada 3. augustā šī atļauja tika atjaunota.
Fabrazyme statusa kā reti sastopamu slimību ārstēšanai reģistrācija ir pieejama šeit.
Jūs varat iepazīties ar pilnu novērtējuma versiju (EPAR), kas pieejama šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 02 - 2008
