Kas ir Ferriprox?
Ferriprox ir zāles, kas satur aktīvo vielu deferipronu. Tās ir pieejamas kā baltas, kapsulas formas tabletes (500 mg) un iekšķīgi lietojama šķīduma veidā (100 mg / ml).
Kāpēc lieto Ferriprox?
Ferriprox ir indicēts dzelzs uzkrāšanās (dzelzs pārpalikums organismā) ārstēšanai pacientiem ar talasēmiju. Tā ir iedzimta slimība, kurā pacienti nespēj saražot pietiekamu daudzumu hemoglobīna - olbaltumvielu, kas atrodas sarkanās asins šūnās, kas organismā ved skābekli. Ferriprox lieto, ja deferoksamīna terapija (standarta terapija dzelzs uzkrāšanai) ir kontrindicēta vai nepietiekama.
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Ferriprox?
Ferriprox terapija jāsāk un jāuztur ārstam, kam ir pieredze talasēmijas pacientu ārstēšanā.
Ferriprox kopējā dienas deva ir 75-100 mg uz kilogramu ķermeņa masas, kas sadalīta trīs atsevišķās devās. Ja tiek lietotas tabletes, tablešu skaits vienā devā jāaprēķina, noapaļojot līdz puse tabletei. Ja lieto šķīdumu iekšķīgai lietošanai, deva jānoapaļo līdz 2, 5 ml. Piemēram, pacientam, kas sver 70 kg, trīs reizes dienā jālieto trīs ar pusi tablešu vai 17, 5 ml iekšķīgi lietojama šķīduma. Devas, kas pārsniedz 100 mg / kg dienā, nav ieteicamas sakarā ar iespējamo palielināto blakusparādību risku.
Pacientiem, kuri lieto Ferriprox vai viņu aprūpētājus, ir jāpievieno memorands, lai atgādinātu pacientam, kā droši lietot zāles.
Kā Ferriprox darbojas?
Pacientiem ar talasēmijas lieliem pacientiem jāveic biežas asins pārliešanas. Ja pacienti saņem atkārtotas transfūzijas, pārliešanas sarkanās asins šūnas ievada dzelzi organismā, taču tam nav dabiska ceļa, lai noņemtu lieko dzelzi, kas tādējādi uzkrājas. Laika gaitā dzelzs daudzums var sabojāt svarīgus orgānus, piemēram, sirdi vai aknas. Ferriprox aktīvā viela deferiprons ir "dzelzs helāts". Tas saistās ar dzelzi, kas atrodas organismā, veidojot savienojumu, ko var izvadīt organismā, galvenokārt caur urīnu, un mazākā mērā ar izkārnījumiem. Tas palīdz novērst dzelzs pārslodzi un novērst pārmērīga dzelzs bojājumus.
Kā noritēja Ferriprox izpēte?
Ferriprox sākotnēji tika pētīts trijos pētījumos, kuros piedalījās 247 pacienti, kas vecāki par 10 gadiem un kuriem bija talasēmija. Galvenajā pētījumā Ferriprox efektivitāte divos gados tika salīdzināta ar deferoksamīna efektivitāti 71 pacientam. Pētījums bija "beztermiņa", kas nozīmē, ka ārsts un pacienti zināja, kādu narkotiku viņi lieto, jo Ferriprox lieto iekšķīgi, bet deferoksamīnu ievada zemādas infūzijas veidā (injekcija tiek veikta ļoti lēni zem ādas) visu nakti. Nākamajā pētījumā alternatīvu Ferriprox un deferoksamīna lietošanu (katru nedēļu Ferriprox ievadīja piecas dienas un deferoksamīnu divām dienām) salīdzināja 60 pacientiem ar nepārtrauktu ārstēšanu ar deferoksamīna monoterapiju (atsevišķi). 12 mēneši.
Visos pētījumos galvenais efektivitātes rādītājs bija feritīna līmeņa izmaiņas asinīs. Ferritīns ir proteīns, kas organismā uzglabā dzelzi. Feritīna līmenis asinīs norāda uz organismā uzkrāto dzelzs daudzumu.
Kāds ir Ferriprox iedarbīgums šajos pētījumos?
Sākotnējā pētījumā, kas salīdzināja Ferriprox ar deferoksamīnu, vidējais feritīna līmenis serumā bija līdzīgs abās ārstētajās grupās. Tomēr vidējā dzelzs koncentrācija pacientiem ar Ferriprox ārstētajiem pacientiem aknās palielinājās vairāk nekā pacientiem, kuri tika ārstēti ar deferoksamīnu.
Alternatīvā ārstēšanas pētījumā dozēšanas režīms, kas divās dienās iekļāva Ferriprox kombināciju ar deferoksamīnu piecas dienas, parādīja tādu pašu feritīna līmeņa samazināšanos asinīs, kas lietoja deferoksamīnu. Tomēr pacientu skaits, kas piedalījās pētījumā, bija pārāk mazs, lai parādītu, vai šis režīms ir tikpat efektīvs kā deferoksamīna terapija, vai ne.
Kāds pastāv risks, lietojot Ferriprox?
Visbiežāk novērotās Ferriprox blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no 10) ir sarkanīgi / brūns urīns (pazīme, ka dzelzs tiek izvadīts), slikta dūša, sāpes vēderā (vēdera sāpes) un vemšana. Retāk, bet nopietna blakusparādība ir agranulocitoze (ļoti zemas granulocītu koncentrācijas, baltā asinsķermenīšu veids).
Ferriprox nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret deferipronu vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu. Ferriprox nedrīkst lietot cilvēki, kam ir atkārtotas neitropēnijas epizodes (samazināts neitrofilo leikocītu skaits, balto asinsķermenīšu veids) vai kuri cietuši no agranulocitozes. Ferriprox nedrīkst lietot arī kopā ar zālēm, kas var izraisīt neitropēniju vai agranulocitozi. Šīs zāles nedrīkst lietot grūtniecības vai zīdīšanas laikā.
Kāpēc Ferriprox tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir noteikusi, ka Ferriprox ieguvumi ir lielāki par risku, ārstējot dzelzs pārslodzi pacientiem, kuriem ir liela talasēmijas terapija, ja deferoksamīna terapija ir kontrindicēta vai nepietiekama, un tādēļ tā ir ieteicama. Ferriprox reģistrācijas apliecību.
Ferriprox sākotnēji tika atļauts lietot "ārkārtas apstākļos", jo retas slimības ārstēšanai apstiprinājuma laikā bija pieejama nepilnīga informācija par šīm zālēm. Tā kā farmācijas uzņēmums sniedza pieprasīto papildu informāciju, 2002. gada 12. aprīlī tika svītrots nosacījums par "ārkārtas apstākļiem".
Cita informācija par Ferriprox:
1999. gada 25. augustā Eiropas Komisija izsniedza Ferriprox reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Tirdzniecības atļauja tika atjaunota 2004. gada 25. augustā un 2009. gada 25. augustā. Reģistrācijas apliecības īpašnieks ir Apotex Europe BV
Pilns Ferriprox EPAR teksts ir atrodams šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 08-2009.
