Kas ir Zalmoxis un ko tas lieto? - Ģenētiski modificēti limfocīti?
Zalmoxis ir zāles, ko lieto kā papildterapiju pieaugušiem pacientiem, kam tiek veikta hematopoētiska cilmes šūnu transplantācija (HSCT, šūnu transplantācija, kas var attīstīties dažāda veida asins šūnās) no daļēji saderīga donora (tā saucamā haploidentiskā transplantāta). Zalmoxis lieto pacientiem, kuriem ir bijusi haploidentiska transplantācija smaga asins vēža dēļ, piemēram, dažu leikēmiju un limfomu. Pirms transplantācijas saņemšanas pacients saņems ārstēšanu, lai noņemtu esošās šūnas no kaulu smadzenēm, ieskaitot vēža šūnas un imūnsistēmas šūnas. Zalmoxis tiek lietots, lai palīdzētu atjaunot pacienta imūnsistēmu pēc transplantācijas.
Zalmoksis ir uzlabotas terapijas zāles, ko sauc par "somatisko šūnu terapijas produktu", kas ir zāles, kas satur manipulētus šūnas vai audus, lai tos varētu izmantot slimības ārstēšanai, diagnosticēšanai vai novēršanai. Zalmoksis satur T limfocītus (balto asinsķermenīšu veidu), kas ir ģenētiski modificēti1. Lai iegūtu Zalmoksis, transplantāta donora T limfocīti tiek atdalīti no pārējām šūnu transplantācijas šūnām. Šie T limfocīti pēc tam ģenētiski modificēti, lai iekļautu "pašnāvības gēnu".
Tā kā pacientiem ar zemu asinsrades cilmes šūnu transplantāciju (HSCT), 2003. gada 20. oktobrī Zalmoxis tika atzīts par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto retām slimībām).
Kā lieto Zalmoxis - ģenētiski modificēti limfocīti?
Zalmoksis var tikt iegūts tikai ar recepti un ārstēšana jāveic ārsta uzraudzībā, kam ir pieredze asins vēža ārstēšanā, izmantojot asinsrades cilmes šūnu transplantāciju (HSCT).
Zalmoxis ir sagatavots lietošanai kā pacientam specifiska medicīna. To ievada pēc 21-49 dienu laika pēc transplantācijas, bet tikai tad, ja transplantācija vēl nav atjaunojusi pacienta imūnsistēmu un ja pacients nav izveidojis transplantācijas slimību pret saimniekorganismu (kas notiek, ja transplantētās šūnas tiek pārnēsātas). uzbrukt ķermenim).
Zalmoksis tiek ievadīts intravenozas infūzijas veidā (pilienu veidā) 20-60 minūtes, katru mēnesi līdz četriem mēnešiem, līdz cirkulējošie T limfocīti sasniedz noteiktu līmeni. Zalmoxis deva ir atkarīga no pacienta ķermeņa masas.
Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā darbojas Zalmoksis - ģenētiski modificētie limfocīti?
Lietojot pēc transplantācijas, Zalmoxis palīdz pacientam veidot imūnsistēmu un tādējādi palīdz aizsargāt to no infekcijas. Tomēr Zalmoksī esošie T limfocīti dažkārt var uzbrukt pacienta ķermenim, izraisot transplantācijas slimību pret uzņēmēju. Z šūnām Zalmoxis ir pašnāvības gēns, kas padara tos uzņēmīgus pret ganciklovira un valganciklovira zālēm. Ja pacientam attīstās transplantācijas slimība pret saimnieku, tiek ievadīts ganciklovirs vai valganciklovirs, kas nogalina T limfocītus, kuriem ir pašnāvības gēns, tādējādi ārstējot slimību un novēršot turpmāku attīstību.
Kāds ir Zalmoxis ieguvums - ģenētiski modificētie limfocīti pētījumu laikā?
Zalmoksis tika pētīts vienā pamatpētījumā, kurā piedalījās 30 pacienti, kuriem smaga asins vēža dēļ tika veikta haploidentiska transplantācija. Zalmoksis šajā pētījumā netika salīdzināts ar citām terapijām. Galvenais efektivitātes rādītājs bija imūnsistēmas atjaunošana, mērot pēc T limfocītu līmeņa asinīs 77% pacientu, kas tika ārstēti ar Zalmoxis (23 no 30), tika atjaunota imūnsistēma. Uzņēmējas transplantācijas slimība radās 10 pacientiem, kuriem pēc tam tika ievadīts vai nu ganciklovirs vai valganciklovirs, atsevišķi vai kombinācijā ar citām zālēm. Visi 10 pacienti atveseļojās no transplantācijas slimības pret uzņēmēju.
Galvenā pētījuma dati tika apvienoti arī ar datiem, kas iegūti otrajā pētījumā, un izdzīvošanas rādītāji 37 pacientiem, kuri tika ārstēti ar Zalmoxis (23 galvenajā pētījumā un 14 šajā pētījumā) tika salīdzināti ar datiem, kas iegūti no datubāze ar 140 pacientiem, kas iepriekš bijuši haploidentiski transplantēti. Pacientiem, kuri saņēma Zalmoxis, pacientu skaits, kas izdzīvoja pēc viena gada, bija 51%, salīdzinot ar 34-40% pacientiem, kuri Zalmoxis nebija saņēmuši.
Kādi ir riski, kas saistīti ar Zalmoxis - ģenētiski modificētiem limfocītiem?
Visbiežāk novērotā Zalmoxis blakusparādība (kas var rasties vairāk nekā 1 no 10 pacientiem) ir akūta transplantācijas slimība pret saimnieku (stāvoklis, kas attīstās aptuveni 100 dienu laikā pēc transplantācijas). Lietojot Zalmoxis, šo stāvokli var ārstēt ar ganciklovīru vai valganciklovīru. Zalmoxis nedrīkst ievadīt pacientiem, kuru imūnsistēma ir atjaunota. Turklāt to nedrīkst lietot pacienti, kuriem jau ir izveidojusies transplantācijas slimība pret ārstējošo saimniecību. Pilns Zalmoxis izraisīto ierobežojumu un blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Zalmoxis - ģenētiski modificēti limfocīti ir apstiprināti?
Ir pierādīts, ka Zalmoxis palīdz atjaunot imūnsistēmu pacientiem, kuriem ir veikta haploidentiska transplantācija smagu asins vēža dēļ; šiem pacientiem ir ierobežotas terapeitiskās iespējas un tām ir slikta prognoze. Zalmoxis drošības profils tiek uzskatīts par pieņemamu. Galvenais risks ir transplantācijas slimība pret saimnieku, tomēr to var veiksmīgi ārstēt ar ganciklovīru vai valganciklovīru, kas nogalina Zalmoksī esošos T limfocītus. Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka, lai gan ir vajadzīgi papildu dati, lai noteiktu tā apmēru, Zalmoxis ieguvumi pārsniedz tās radīto risku un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. . Zalmoksis ir ieguvis "nosacītu apstiprinājumu". Tas nozīmē, ka nākotnē būs pieejama papildu informācija par zālēm, kuras uzņēmumam ir jāsniedz. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs jauno pieejamo informāciju un šo kopsavilkumu attiecīgi atjauninās.
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Zalmoxis?
Tā kā Zalmoxis ir saņēmis "nosacītu apstiprinājumu", uzņēmums, kas tirgo Zalmoxis, sniegs rezultātus, kas iegūti notiekošā pētījumā par pacientiem ar augstu riska akūtu leikēmiju. Pētījumā tiks salīdzināta haploidentiskā transplantācija, kam seko ārstēšana ar Zalmoxis ar haploidentisku T-šūnu transplantāciju, kam seko ārstēšana ar ciklofosfamīdu (zāles, kas novērš transplantācijas slimības sākšanos pret saimniekorganismu) un haploidentisku transplantāciju bez T limfocītiem.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Zalmoxis - ģenētiski modificētu limfocītu lietošanu?
Uzņēmums, kas tirgo Zalmoxis, sniegs veselības aprūpes speciālistiem mācību materiālus ar detalizētu informāciju par riskiem, ieskaitot transplantācijas slimību pret uzņēmēju, un to, kā pareizi lietot zāles. Uzņēmums arī apkopos datus no visiem pacientiem, kas ārstēti ar Zalmoxis, aizpildot reģistru un uzraudzīs progresu pēc ārstēšanas, lai izpētītu zāļu drošumu un efektivitāti ilgtermiņā.
Zāļu kopsavilkumā un lietošanas pamācībā ir iekļauti arī ieteikumi un piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Zalmoxis lietošanu.
Plašāka informācija par Zalmoxis - ģenētiski modificētiem limfocītiem
Pilns Zalmoxis EPAR ir atrodams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / Eiropas publiskie novērtējuma ziņojumi. Plašāka informācija par Zalmoxis terapiju pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu.
Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums saistībā ar Zalmoxis ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums
