Kādam nolūkam tiek izmantots Cerdelga - attiecināms?
Cerdelga ir zāles, kas paredzētas 1. tipa Gošē slimības pieaugušo pacientu ilgstošai ārstēšanai. Gošē slimība ir reta iedzimta slimība, kurā ir deficīts enzīms, ko sauc par glikocerebrosidāzi (saukta arī par beta-glikozidāzes skābi)., kas parasti metabolizē taukus, ko sauc par glikozilceramīdu (vai glikocerebrosīdu). Ja fermenta nav, tauki nogulsnējas organismā, parasti aknās, liesā un kaulos. Tā rezultātā rodas tipiski slimības simptomi: anēmija (zems sarkano asins šūnu skaits), nogurums, tendence uz ekhimozi un asiņošana, liesas un aknu palielināšanās, kaulu sāpes un lūzumi. Cerdelga lieto pacientiem ar 1. tipa Gošē slimību, kas ir forma, kas parasti ietekmē aknas, liesu un kaulus. To lieto indivīdiem, kas to metabolizē normālā ātrumā (ti, tā sauktajos "starpposma metabolizatoros" vai "plaši") vai lēni ("lēni metabolizētāji"). Tā kā Gošē slimības pacientu skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu, un Cerdelga 2007. gada 4. decembrī tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai (Cerdelga).
Kā lieto Cerdelga - derlustatu?
Cerdelga ir pieejams kā kapsulas (84 mg), kas jālieto iekšķīgi. Zāles var iegādāties tikai ar ārsta recepti un ārstēšanu uzsāk un seko ārsts, kam ir pieredze Gošē slimības ārstēšanā. Pirms uzsākt ārstēšanu ar Cerdelga, ir jāveic tests, lai noteiktu zāļu metabolisma ātrumu pacienta organismā (ti, lai noteiktu, vai tas ir jautājums par lēnu, vidēju vai plašu metabolizētāju). Šīs zāles nedrīkst ievadīt pacientiem, kuri to metabolizē ļoti augstā ātrumā (tā sauktie "ultra ātrie metabolizētāji") vai subjektiem, kuru spēja metabolizēt zāles nav zināma vai kuriem metabolisma ātrums nav noteikts ar \ t īpašs tests. Ieteicamā Cerdelga deva ir viena kapsula divas reizes dienā pacientiem ar normālu metabolizējošu aktivitāti (vidēji vai plaši metabolizētāji). Pacientiem, kuru ķermenis metabolizē lēni (lēni metabolizētāji), ieteicamā deva ir viena kapsula reizi dienā. Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā darbojas Cerdelga - derlustat?
Cerdelga aktīvā viela, derlustat, darbojas, bloķējot glikozilceramīda ražošanā iesaistītā fermenta darbību. Tā kā šīs tauku vielas uzkrāšanās tādos orgānos kā liesa, aknas un kauli ir atbildīga par 1. tipa Gošē slimības simptomiem, tās ražošanas samazināšana palīdz ierobežot tās uzkrāšanos šādos orgānos, kas tādējādi darbojas labāk.
Kāds ir Cerdelga-soblustat iedarbīgums šajos pētījumos?
Ir pierādīts, ka Cerdelga ir efektīva Gošē slimības ārstēšanā divos pamatpētījumos. Pirmajā pētījumā piedalījās 40 pacienti ar iepriekš neapstrādātu 1. tipa Gošē slimību, kas galvenokārt pētīja liesas lieluma samazināšanos. Pacientiem, kuri tika ārstēti ar derlustatu, vidējais liesas lieluma samazinājums bija par 28%, salīdzinot ar 2% pieaugumu, kas novērots pacientiem, kuri tika ārstēti ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) deviņus mēnešus pēc ārstēšanas. Pacienti, kas ārstēti ar Cerdelga, arī ir pierādījuši citu slimības pazīmju uzlabošanos, tai skaitā aknu lieluma samazināšanos un hemoglobīna līmeņa paaugstināšanos (olbaltumvielu sarkano asins šūnu organismā, kas organismā ved skābekli). Cerdelga efektivitāte tika pierādīta arī citā pētījumā, kurā piedalījās 160 pacienti ar 1. tipa Gošē slimību, kuri iepriekš tika ārstēti ar trūkstošu fermentu aizstājterapiju un kuriem slimības simptomi bija zemāki. kontroli. Daži pacienti tika ārstēti ar Cerdelga, bet citi tika ārstēti ar fermentu aizstājterapiju. No šī pētījuma tika konstatēts, ka pēc viena gada ārstēšanas slimība saglabājās stabila 85% pacientu, kas tika ārstēti ar Cerdelga, salīdzinot ar 94% pacientu, kas turpināja lietot fermentu aizstājterapiju.
Kāds pastāv risks, lietojot Cerdelga - soblustat?
Visbiežāk novērotā Cerdelga blakusparādība (kas var skart vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir caureja, kas skar apmēram 6 no 100 pacientiem, vairums blakusparādību ir vieglas un pārejošas. Pilns visu Cerdelga izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā. Cerdelga nedrīkst lietot kombinācijā ar dažām zālēm, kas var ietekmēt organisma spēju tās noārdīt, jo tas var ietekmēt Cerdelga līmeni asinīs. Pilnīgu ierobežojumu sarakstu skatīt lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Cerdelga - soblustat tika apstiprināts?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvumi, lietojot Cerdelga, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. Ir pierādīts, ka Cerdelga vairumā iepriekš neārstēto 1. tipa Gošē slimības pacientu ir efektīvs slimības simptomu uzlabošanā, kā arī vairumā pacientu, kas iepriekš ārstēti ar fermentu aizstājterapiju. Tomēr neliela daļa pacientu (aptuveni 15%), kuri pārgāja no fermentu aizstājējterapijas uz Cerdelga, pēc viena gada terapijas nebija optimāli reaģējuši. Šiem pacientiem jāapsver citas ārstēšanas iespējas. Visiem pacientiem, kuri pāriet no fermentu aizstājterapijas uz Cerdelga, periodiski jānovēro slimības progresēšana. Attiecībā uz drošību, lai gan nevēlamās blakusparādības bija galvenokārt vieglas un pārejošas, CHMP ieteica turpināt pētīt zāļu ilgtermiņa drošību.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Cerdelga-soblustat lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Cerdelga tiek izmantota pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, informācija par drošību ir iekļauta Cerdelga zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem. Turklāt uzņēmums, kas pārdod Cerdelga, nodrošinās ārstiem un pacientiem ar informatīviem materiāliem, lai nodrošinātu, ka ar Cerdelga ārstē tikai cilvēkus ar 1. tipa Gošē slimību un ka zāles netiek lietotas kombinācijā ar citām zālēm, kas varētu būtiski mainīt šo vielu. līmeni asinīs. Visi pacienti, kuriem tiks parakstīts Cerdelga, saņems brīdinājuma karti. Uzņēmums arī reģistrēs pacientus, kas ārstēti ar Cerdelga, lai novērtētu zāļu ilgtermiņa drošību. Sīkāka informācija ir pieejama riska pārvaldības plāna kopsavilkumā.
Plašāka informācija par Cerdelga - derlustat
2015. gada 19. janvārī Eiropas Komisija izsniedza Cerdelga reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Lai iegūtu vairāk informācijas par ārstēšanu ar Cerdelga, izlasiet zāļu lietošanas instrukciju (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu. Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komitejas atzinuma kopsavilkums, kas saistīts ar Cerdelga, ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums. Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 01-2015.
