Kas ir Strensiq - Asfotase alfa un kādam nolūkam to lieto?
Strensiq ir zāles, ko lieto ilgstoši ārstējot pacientus ar hipofosfatāziju bērnībā. Hipofosfatāzija ir reta iedzimta kaulu slimība, kas var izraisīt agrīnus zobu zudumus, kaulu malformācijas, bieži sastopamus kaulu lūzumus un elpošanas grūtības. Strensiq satur aktīvo vielu asfotāzes alfa.
Tā kā pacientu ar hipofosfatāziju skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par "retu" un Strensiq tika atzīta par "zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai" (zāles, ko izmanto retām slimībām) 2008. gada 3. decembrī.
Kā lieto Strensiq - alfa-Asfotase?
Strensiq var iegādāties tikai ar ārsta recepti un ārstēšanu uzsāk ārsts, kam ir pieredze vielmaiņas traucējumu vai kaulu slimību ārstēšanā.
Šīs zāles ir pieejamas kā šķīdums injekcijām flakonos ar atšķirīgu devu un tilpumu. To ievada zemādas injekcijas veidā sešas reizes nedēļā (1 mg / kg ķermeņa masas) vai trīs reizes nedēļā (2 mg / kg ķermeņa svara). Tā kā ievadāmo zāļu daudzums ir atkarīgs no pacienta ķermeņa masas, ārstam ir jāpielāgo deva, mainot svaru, īpaši augošiem bērniem. Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā Strensiq - Asfotase alfa darbojas?
Hipofosfatāziju izraisa gēna atbildība par fermenta ražošanu, ko sauc par "nespecifisku sārmainu fosfatāzi" (ALP), kam ir būtiska nozīme veselīgu kaulu veidošanā un uzturēšanā, kā arī kalcija un kalcija pārvaldībā. fosfātu organismā. Indivīdiem ar hipofosfatāziju trūkst pietiekami daudz funkcionējošu ALP fermentu, un tāpēc tiem ir vāja kaulu struktūra. Alfa alfa, kas ir Strensiq aktīvā viela, ir cilvēka ALP enzīma modificēta kopija un to izmanto, lai aizstātu deficītu fermentu, lai palielinātu funkcionālo ALP koncentrāciju.
Kāds ir Strensiq - Asfotase alfa iedarbīgums šajos pētījumos?
Strensiq tika pētīts pamatpētījumā, kurā piedalījās 13 bērni vecumā no 6 līdz 12 gadiem. Strensiq tika ievadīts devā 2 mg / kg vai 3 mg / kg ķermeņa masas trīs reizes nedēļā 24 nedēļas. Galvenais zāļu efektivitātes rādītājs bija plaukstas locītavu un ceļa locītavu izskatu uzlabošanās pacientiem, kas novēroti rentgenoloģiski pirms un pēc ārstēšanas ar Strensiq. Ar Strensiq ārstētiem bērniem tika salīdzināti arī radioloģiskie izmeklējumi, salīdzinot ar līdzīgiem rentgenogrammiem, kas veikti 16 gadus veciem zēniem, kuri netika ārstēti ar Strensiq ("vēsturiskās pārbaudes"). Pētījums, kas arī uzskatīja citus efektivitātes parametrus, tostarp augšanu un augstumu, parādīja, ka bērniem, kas ārstēti ar Strensiq, locītavu struktūra ir uzlabojusies, kā to pierāda rentgenogrammas, un ka vairums pacientu izrādījās auguši. . Vēsturiskajās kontrolēs vairumam pacientu netika konstatēti līdzīgi uzlabojumi artikulā vai augstuma pieauguma ziņā salīdzināmā laika posmā.
Strensiq efektivitāti kopumā apstiprināja arī citi nelieli pētījumi, no kuriem dažos gadījumos tika pārbaudīta arī Strensiq 1 mg / kg deva, kas ievadīta sešas reizes nedēļā.
Kāds pastāv risks, lietojot Strensiq - Asfotase alfa?
Visbiežāk novērotās Strensiq blakusparādības (kas var skart vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir galvassāpes, eritēma (ādas apsārtums), sāpes rokās un kājās, drudzis, uzbudināmība, reakcijas injekcijas vietā (sāpes, izsitumi). nieze) un zilumi (zilumi). Pilns ierobežojums un blakusparādības, par kurām ziņots, lietojot Strensiq, ir atrodamas lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Strensiq - Asfotase alfa tika apstiprināts?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvumi, lietojot Strensiq, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. Komiteja atzīmēja, ka hipofosfatāzija ir nopietna un dzīvībai bīstama slimība, kurai nav atļautas terapijas. Lai gan galvenais pētījums tika veikts nelielā mērogā un bez Strensiq tiešas salīdzināšanas ar citu ārstēšanu vai ar neārstētiem pacientiem, CHMP uzskatīja, ka novērotais kaulu un redzamā augšanas uzlabojums ir nozīmīgs ieguvums. Tā kā hipofosfatāzija ir ļoti reta slimība, dati par šo populāciju, visticamāk, būs ierobežoti. Attiecībā uz drošību, reakcijas injekcijas vietā un citas blakusparādības tika uzskatītas par vadāmām ar pašreizējiem ieteikumiem.
Strensiq tika atļauts "ārkārtas apstākļos", jo slimības retuma dēļ nebija iespējams iegūt pilnīgu informāciju par šīm zālēm. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs jauno pieejamo informāciju un šo kopsavilkumu attiecīgi atjauninās
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Strensiq - Asfotase alfa?
Tā kā Strensiq ir apstiprināts ārkārtas apstākļos, uzņēmums, kas tirgojas, izveidos pacientu ar hipofosfatāziju reģistru, lai ilgtermiņā apkopotu informāciju par šo slimību un par Strensiq drošību un efektivitāti.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Strensiq - Asfotase alfa lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Strensiq tiek izmantots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Strensiq zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.
Turklāt uzņēmums nodrošinās pacientu un aprūpētāju informatīvo materiālu, lai nodrošinātu, ka Strensiq tiek lietots pareizi un lai samazinātu medicīnisko kļūdu risku. Materiālā būs iekļauta pacienta pašinjekcijas rokasgrāmata, kā arī norādījumi par to, kā injicēt vecākiem vai bērnu aprūpētājiem ar slimību.
Uzņēmums veiks arī pētījumu, lai apkopotu datus par pieaugušo pacientu reakciju, kas ārstēti ar bērniem lietojamo Strensiq devu. Turpmākie pētījumi arī turpmāk turpinās pētīt Strensiq ieguvumu pusaudžiem vecumā no 13 līdz 18 gadiem.
Plašāka informācija par Strensiq - Asphotase alfa
EPAR pilno versiju un Strensiq riska pārvaldības plāna kopsavilkumu skatiet Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / Eiropas publiskie novērtējuma ziņojumi. Plašāka informācija par Strensiq terapiju pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar ārstu vai farmaceitu.
