Kas ir Siklos?
Siklos ir zāles, kas satur aktīvo vielu hidroksikarbamīdu un ir pieejamas kā tabletes (1000 mg).
Kāpēc lieto Siklos?
Siklos ir indicēts pieaugušiem pacientiem un bērniem ar sirpjveida šūnu slimību vai sirpjveida šūnu slimību (ģenētiska slimība, kurā sarkanās asins šūnas nomaina formu un kļūst ļoti stingras, kad tās nesatur skābekli). Zāles lieto, lai novērstu sāpīgus vazokokulārus krampjus, kas ir atkārtoti. Ir asinsvadu oklūzijas krīze, kad asinsvadus kavē patoloģisku sarkano asins šūnu klātbūtne, kas tādējādi ierobežo asins plūsmu uz orgānu. Starp šīm epizodēm ir arī akūta krūšu kurvja sindroms, dzīvībai bīstams stāvoklis, ko raksturo pēkšņa sāpes krūtīs, drudzis, apgrūtināta elpošana vai šķidruma pēdas plaušās uz rentgenstaru.
Tā kā pacientu ar sirpjveida šūnu slimību skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par reti sastopamu, un 2003. gada 9. jūlijā Siklos tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto retām slimībām).
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Siklos?
Ārstēšanu ar Siklos drīkst uzsākt ārsts, kam ir pieredze sirpjveida šūnu slimības ārstēšanā.
Siklos jālieto vienu reizi dienā, vēlams no rīta pirms brokastīm. Sākotnējā deva parasti ir 15 mg uz kilogramu ķermeņa masas, noapaļojot līdz tuvākajam 250 mg (ceturtdaļas tablete). Tabletes virsmai ir iegriezumi, kas ļauj to viegli sadalīt četrās vienādās daļās. Deva tiek pielāgota atbilstoši pacienta reakcijai uz ārstēšanu; parasti deva ir no 15 līdz 30 mg uz kilogramu ķermeņa masas dienā. Izņēmuma gadījumos var lietot devas līdz 35 mg uz kilogramu ķermeņa masas dienā, ja tiek novērota pacienta asinīs, lai noteiktu iespējamo nevēlamo blakusparādību parādīšanos. Pacientiem, kuri nereaģē uz šo devu vai kuriem rodas blakusparādības, var būt nepieciešams pārtraukt vai pārtraukt ārstēšanu. Pacientiem ar viegliem vai vidēji smagiem nieru darbības traucējumiem Siklos deva ir jāsamazina; zāles nedrīkst lietot pacienti ar smagiem aknu vai nieru darbības traucējumiem. Siklos lietošana nav ieteicama bērniem līdz 2 gadu vecumam. Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā Siklos darbojas?
Siklos aktīvā viela, hidroksikarbamīds, kavē noteiktu šūnu, piemēram, asins šūnu, augšanu un vairošanos. Kaut arī šī slimība nav precīza iedarbības mehānisms, hidroksikarbamīds var samazināt asinīs cirkulējošo šūnu skaitu, un pacientiem, kas slimo ar sirpjveida šūnu slimībām, novērš sarkano asins šūnu uzņemšanos citā formā. Tas samazina asinsvadu aizsprostošanās risku.
Hidroksikarbamīds, agrāk pazīstams kā hidroksiurīnviela, Eiropas Savienībā (ES) jau vairākus gadu desmitus ir pieejams citu slimību, tostarp dažu vēža veidu ārstēšanai.
Kādi pētījumi veikti Siklos?
Tā kā hidroksikarbamīds ir plaši pazīstama viela, ko jau lieto citās zālēs, uzņēmums iesniedza datus no zinātniskās literatūras, kas atbalsta Siklos lietošanu pieaugušajiem un bērniem, kuri cieš no sirpjveida šūnu slimībām. Jo īpaši tā sniedza pierādījumus par Siklos efektivitāti, kas iegūta no 11 publicētiem pētījumiem, kuros piedalījās 378 bērni, un no trim valsts informācijas reģistriem par 155 bērniem, kurus ārstēja ar Siklos maksimāli uz 7 gadiem. Ražotājs iesniedza arī zinātniskos pierādījumus, kas iegūti pētījumā par 299 pieaugušajiem, kuros Silkos iedarbība tika salīdzināta ar placebo (fiktīvu ārstēšanu), kā arī citu pētījumu rezultāti, kuros piedalījās 430 pieaugušie un dati no no valsts reģistra par 123 pieaugušajiem, kas ārstēti ar Siklos. Pētījumos salīdzināja asinsvadu okluzīvu krampju skaitu pirms un pēc ārstēšanas ar Siklos, kas tika definēts kā sāpīga epizode, kas saistīta ar rokām, kājām, vēderu, muguru vai krūtīm.
Kāds ir Siklos iedarbīgums šajos pētījumos?
Pacienti, kas ārstēti ar Siklos, ziņoja, ka pēc ārstēšanas ar Siklos bija mazāk vazoklūzisku krampju nekā pirms ārstēšanas, biežums samazinājās no 66% līdz 80% gan bērniem, gan pieaugušajiem. Akūtā krūšu sindroma gadījumu biežums arī ir samazinājies (25-33%). Visbeidzot, tika samazināts slimnīcu uzņemšanas skaits, kā arī dienas, kas pavadītas slimnīcā. Šie efekti tika saglabāti līdz 7 gadiem. Pētījumā, kas salīdzināja Siklos ar placebo pieaugušajiem, pacientiem, kuri lietoja zāles (2, 5 krampji gadā), bija mazāk vaso-okluzīvu krampju nekā placebo ārstētiem pacientiem (4, 5 krampji gadā).
Kāds pastāv risks, lietojot Siklos?
Visbiežāk novērotās Siklos blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no 10) ir kaulu smadzeņu nomākums, kas izraisa neitropēniju (samazināts neitrofilu līmenis, balto asinsķermenīšu veids), retikulocitopēnija (retikulocītu līmeņa samazināšanās, veids sarkano asins šūnu prekursora) un makrocitozes (sarkano asins šūnu palielināšanās). Pacientiem, kas lieto Siklos, pirms un regulāri jāpārbauda asins analīzes, lai pārbaudītu sarkano asins šūnu skaitu un arī uzraudzītu nieru un aknu stāvokli. Asins šūnu skaits parasti atgriežas normālā līmenī divu nedēļu laikā pēc Siklos terapijas pārtraukšanas. Pilns visu Siklos izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Siklos nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret hidroksikarbamīdu vai kādu citu vielu. Turklāt to nedrīkst lietot cilvēki ar smagiem aknu vai nieru darbības traucējumiem vai bīstami zemu asins šūnu skaitu. Lietojot Siklos, zīdīšana jāpārtrauc.
Kāpēc Siklos tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka Siklos ieguvumi ir lielāki par riskiem, lai novērstu sāpīgus recidivējošus vazokklūziskos krampjus, tostarp akūtu krūšu sindromu bērniem un pieaugušajiem ar simptomātisku sirpjveida šūnu slimību. Tādēļ Komiteja ieteica izsniegt Siklos reģistrācijas apliecību.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu Siklos lietošanu?
Uzņēmums, kas ražo Siklos, sniegs informācijas paketes ārstiem un pacientiem, kas satur informāciju par zāļu drošumu.
Vairāk informācijas par Siklos
Eiropas Komisija 2007. gada 29. jūnijā izsniedza tirdzniecības atļauju Siklos Addmedica, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā.
Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Siklos ir pieejams šeit.
Pilns Siklos EPAR teksts ir atrodams šeit.
