Kas tas ir un ko tas lieto? Ravicti - glicerīna fenilbutirātam?
Ravicti ir zāles, ko lieto ilgstošai urīnvielas cikla traucējumu ārstēšanai pieaugušajiem un bērniem no 2 mēnešu vecuma, kad slimību nevar ārstēt tikai ar uztura izmaiņām. Pacientiem ar urīnvielas cikla traucējumiem dažu aknu enzīmu trūkuma dēļ netiek novērsts slāpekļa daudzums no organisma. Ķermeņa atkritumi slāpekli pārvērš amonjakā, kas ir kaitīga, ja tā uzkrājas. Ravicti lieto pacientiem ar viena vai vairāku šādu enzīmu deficītu: karbamoilfosfāta sintetāze I, ornitīna karbamiltransferāze, argininosukcināta sintetāze, argininosukcināta liāze, argināzes I un ornitīna translokāze.
Ravicti satur aktīvo vielu glicerīna fenilbutirātu.
Tā kā pacientu ar urīnvielas cikla traucējumiem skaits ir zems, šīs slimības tiek uzskatītas par retām, un Ravicti 2010. gada 10. jūnijā tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai.
Kā tiek lietots Ravicti - glicerīna fenilbutirāts?
Ravicti ir pieejams kā šķidrums (1, 1 g / ml), kas jālieto perorāli vai caur cauruli, kas iet caur degunu un sasniedz vēderu vai iet caur vēderu uz vēderu. To var iegūt tikai ar recepti, un to paraksta ārsts, kam ir pieredze urīnvielas cikla traucējumu ārstēšanā.
Olbaltumvielas ir slāpekļa avots, tādēļ Ravicti jālieto kombinācijā ar īpašu diētu ar zemu olbaltumvielu saturu, lai samazinātu slāpekļa patēriņu un dažos gadījumos arī uztura bagātinātājus (balstoties uz ikdienas proteīna patēriņu, kas nepieciešams, lai izaugsme un attīstība).
Ravicti deva ir atkarīga no pacienta uztura, auguma un svara. Ārstēšanas laikā regulāri jāveic asins analīzes, lai pielāgotu dienas devu. Ravicti dienas deva jāsadala vienādos daudzumos un jāievada kopā ar katru ēdienu. Plašāku informāciju skatiet zāļu aprakstā (kas arī ir daļa no EPAR).
Ārstēšana ar Ravicti var būt nepieciešama dzīvībai, izņemot gadījumus, kad pacients saņem veiksmīgu aknu transplantāciju
Kā darbojas Ravicti - glicerīna fenilbutirāts?
Ravicti aktīvā viela, glicerīna fenilbutirāts, tiek pārveidota par fenilacetātu organismā. Fenilacetāts apvienojas ar aminoskābju glutamīnu, kas atrodas olbaltumvielās, kas satur slāpekli, lai veidotu vielu, ko ar nierēm var izvadīt no organisma. Tas samazina slāpekļa līmeni organismā, samazinot saražotā amonjaka daudzumu.
Kāds ir Ravicti - glicerīna fenilbutirāta ieguvums pētījumos?
Pētījumā par 88 pieaugušajiem ar urīnvielas cikla traucējumiem Ravicti salīdzināja ar nātrija fenilbutirātu (citu medikamentu, ko lietoja urīnvielas cikla traucējumu ārstēšanai). Galvenais efektivitātes rādītājs bija amonjaka līmeņa izmaiņas asinīs pēc 4 ārstēšanas nedēļām. Pētījums atklāja, ka Ravicti ir vismaz tikpat efektīvs kā salīdzinošais līdzeklis, kontrolējot amonjaku asinīs: aprēķinātais vidējais amonjaka līmenis bija apmēram 866 mikromoli litrā pacientiem, kuri tika ārstēti ar Ravicti un 977 mikromoliem litrā pacientiem, kuri tika ārstēti ar nātriju. fenilbutirāts. Papildu dati no atbalsta pētījumiem liecināja, ka Ravicti iedarbība ir līdzīga bērniem, kas vecāki par 2 mēnešiem.
Kāds pastāv risks, lietojot Ravicti - glicerīna fenilbutirātu?
Visbiežāk sastopamās Ravicti blakusparādības (kas var skart vairāk nekā 5 cilvēkus no 100) ir caureja, meteorisms (gāzu caurbraukšana), apetītes samazināšanās, vemšana, nogurums, slikta dūša un neparasta ādas smaka.
Ravicti nedrīkst lietot akūtas hiperammonēmijas (pēkšņas amonjaka līmeņa paaugstināšanās asinīs) ārstēšanai. Pilns visu Ravicti izraisīto blakusparādību un ierobežojumu saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Ravicti - glicerīna fenilbutirāts tika apstiprināts?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka Ravicti ieguvumi pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES.
Ir pierādīts, ka Ravicti efektīvi samazina amonjaka līmeni asinīs pacientiem ar urīnvielas cikla traucējumiem. Ravicti ir ilgstošas darbības zāles, kas nozīmē, ka aktīvā viela dienas laikā tiek pastāvīgi atbrīvota. Tāpēc pat slāpekļa izvadīšana notiek pastāvīgi, un tas rada labāku amonjaka līmeņa kontroli asinīs visas dienas garumā. Šī paša iemesla dēļ Ravicti nedrīkst lietot, lai ārstētu akūtu hiperammonēmiju, kurai nepieciešama ātrāka ārstēšana.
Turklāt, kā tas ir pieejams šķidrā formā, Komiteja uzskatīja, ka Ravicti var būt pieņemamāka, jo īpaši attiecībā uz bērniem, nekā citas granulētas zāles, kas jāpievieno pārtikai; arī šķidrais preparāts atvieglo tās ievadīšanu caurulīti pacientiem, kuri neiroloģiski traucē norīt.
Ravicti nevēlamās blakusparādības galvenokārt bija zarnās un tika uzskatītas par vadāmām. Tomēr sagaidāmi papildu dati par Ravicti ilgtermiņa drošību.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Ravicti - glicerīna fenilbutirāta lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Ravicti tiek izmantots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Ravicti zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.
Turklāt uzņēmums, kas tirgo Ravicti, izveidos pacientu reģistru, lai iegūtu vairāk informācijas par zāļu ieguvumiem un ilgtermiņa drošību.
Cita informācija par Ravicti - glicerīna fenilbutirātu
Lai iegūtu plašāku informāciju par ārstēšanu ar Ravicti, izlasiet lietošanas instrukciju (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu.
