Kāpēc lieto Galafold - Migalastat?
Galafold ir zāles, ko lieto, lai ārstētu pacientus vecumā no 16 gadu vecuma ar Fabry slimību. Tā ir reta iedzimta slimība, kurā pacientiem ir dažādas gēna mutācijas (variācijas), kas ir atbildīgas par fermenta alfa-galaktozidāzes A ražošanu, kas parasti sadala tauku vielu, ko sauc par globotriaosilceramīdu (GL-3). Pacientiem ar Fabry slimību šis enzīms nedarbojas pareizi. Rezultātā GL-3 nevar sadalīt un uzkrāties dažādās ķermeņa šūnās, ieskaitot sirds un nieru šūnas.
Tā kā Fabry slimības pacientu skaits ir mazs, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2006. gada 22. maijā Galafold tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai.
Galafold satur aktīvo vielu migalastātu.
Kā lieto Galafold - Migalastat?
Galafold var iegādāties tikai ar recepti un ārstēšanu jāsāk un jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze Fabry slimības diagnosticēšanā un ārstēšanā.
Galafold ir pieejams kā kapsulas (123 mg). Ieteicamā Galafold deva ir viena kapsula katru otro dienu, iekšķīgi vismaz 2 stundas pirms vai pēc pārtikas patēriņa.
Galafold drīkst lietot tikai pacientiem, kuriem ir noteiktas alfa-galaktozidāzes A gēna mutācijas, plašāku informāciju skatīt zāļu aprakstā (kas arī ir daļa no EPAR).
Kā Galafold - Migalastat darbojas?
Galafold satur aktīvo vielu migalastātu, kas saistās ar dažām nestabilām alfagalaktosidāzes A formām, stabilizējot fermentu. Tas ļauj fermentu transportēt uz šūnu apgabaliem, kur tas var sadalīt GL-3.
Kāds ir Galafold - Migalastat iedarbīgums šajos pētījumos?
Galafold tika analizēts divos pamatpētījumos, kuros piedalījās 127 pacienti ar Fabry slimību.
Pirmais pētījums, kurā 67 pacienti salīdzināja Galafold ar placebo (fiktīvu ārstēšanu), novērtēja pacientu skaitu, kuri reaģēja uz ārstēšanu (definēts kā vismaz 50% GL-3 nogulšņu samazinājums nierēs). . Kopumā Galafold nebija efektīvāks par placebo GL-3 nogulšņu samazināšanā; tomēr citas analīzes, kurās bija iekļauti tikai tie pacienti, kuriem bija gēnu mutācijas, kuras var ārstēt ar Galafold, parādīja, ka pēc 6 mēnešiem pacienti labāk reaģēja uz Galafold nekā placebo.
Otrajā pētījumā, kurā bija 60 pacienti, Galafold salīdzināja ar alfa agalzidāzes un agalsidāzes beta vielām, divas trūkstošā enzīma aizstājējterapijas. Galvenais efektivitātes rādītājs bija pacientu nieru funkcijas izmaiņas pēc 18 ārstēšanas mēnešiem. Šajā pētījumā Galafold bija tikpat efektīvs kā fermentu aizstājterapija pacientu nieru funkcijas stabilizēšanā.
Kāds pastāv risks, lietojot Galafold - Migalastat?
Visbiežāk novērotā Galafold blakusparādība (kas var skart apmēram 1 no 10 cilvēkiem) ir galvassāpes.
Pilns ierobežojums un blakusparādības, par kurām ziņots saistībā ar Galafold, ir atrodamas lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Galafold - Migalastat tika apstiprinātas?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvumi, lietojot Galafold, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. Komiteja atzīmēja, ka Galafold ir pētīts ierobežotā skaitā pacientu, tomēr pieejamie pierādījumi tiek uzskatīti par pietiekamiem šādai retai slimībai. CHMP arī uzskatīja, ka Galafold lieto iekšķīgi, un tas varētu būt priekšrocība salīdzinājumā ar citiem atļautiem ārstēšanas veidiem, piemēram, fermentu aizstājterapiju, ko ievada vēnā ar infūziju (pilienu). Attiecībā uz drošību, Galafold bija labi panesams.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Galafold - Migalastat lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Galafold tiek izmantots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Galafold zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.
Plašāka informācija par Galafold - Migalastat
Pilns Galafold EPAL ir atrodams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / Eiropas publiskie novērtējuma ziņojumi. Lai iegūtu plašāku informāciju par terapiju ar Galafold, izlasiet lietošanas instrukciju (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu.
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komitejas atzinuma kopsavilkums, kas saistīts ar Galafold, ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums.
