Opgenra - heptotermīns

Kas ir Opgenra?

Opgenra ir zāles, kas satur alfa eptotermīnu aktīvo vielu divos flakonos, no kuriem viens satur eptotermīnu alfa un otrs satur vielu, ko sauc par karmelozi. Abus pulverus izmanto, lai pagatavotu "suspensiju" (šķidrumu, kas satur cietas daļiņas) ar pastveida konsistenci, ko implantē ķermenī.

Kāpēc lieto Opgenra?

Opgenra lieto pieaugušajiem ar spondilolizesu, slimība, kurā jostas skriemeļa (viens no mugurkaula apakšējās daļas kauliem) ir paslīdējusi uz priekšu un vairs nav saskaņota ar mugurkaulu. Šis stāvoklis var izraisīt sāpes, nestabilitāti un problēmas, ko izraisa spiediens uz nerviem, tostarp tirpšana, nejutīgums, vājums un grūtības kontrolēt dažus muskuļus. Spondilolistēzi var ārstēt ķirurģiski, lai izkausētu (savienotu) virsējo skriemeļu un to, kas atrodas zem slīdes punkta.

Opgenra lieto tikai pacientiem, kam iepriekš veikta nesekmīga autologa transplantācija (kaulu transplantāts, kas ņemts no cita tā paša pacienta kaula, parasti gūžas locītavas), vai pacientiem, kuri nevar veikt šo operāciju.

Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.

Kā lieto Opgenra?

Opgenra drīkst lietot tikai kvalificēts ķirurgs. Operācijas laikā ķirurgs Opgenra piemēro tieši abu skriemeļu abās pusēs, lai veicinātu jaunu kaulu veidošanos un nodrošinātu mugurkaula saplūšanu.

Kā Opgenra darbojas?

Opgenra aktīvā viela eptotermīns alfa iedarbojas uz kaulu. Tas ir osteogēnā proteīna 1 kopija, ko sauc arī par kaulu morfogēno proteīnu 7 (BMP-7), proteīnu, ko dabiski rada organisms un kas veicina jaunu kaulu audu veidošanos. Pēc implantēšanas alfa heptotermīns stimulē jauna kaula veidošanos, palīdzot abiem skriemeļiem spondilolizēzi darbojošos pacientos.

Eptotermīns alfa tiek ražots ar tā saukto „rekombinantās DNS tehnoloģiju”, tas ir, ievietojot šūnās gēnu (DNS), kas tādējādi spēj radīt eptotermīnu alfa. Aizvietojošais eptotermīns alfa darbojas tāpat kā dabiski ražots BMP-7.

Eptotermīns alfa ir apstiprināts Eiropas Savienībā (ES) kopš 2001. gada maija Osigraft zālē, ko lieto, lai atjaunotu stilba kaula lūzumus.

Kā noritēja Opgenra izpēte?

Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Opgenra iedarbību vispirms pārbaudīja eksperimentālos modeļos. Uzņēmums izmantoja arī dažus tajā laikā izmantotos datus, lai iegūtu Osigraft atļauju.

Opgenra bija galvenais pētījums, kurā piedalījās 336 pacienti, kuriem bija jāveic muguras kodolsintēzes spondilolistēzes operācija. Visi pacienti bija tiesīgi saņemt autologu potēšanu. Pētījumā salīdzināja ar Opgenra veikto iejaukšanos ar iejaukšanos ar autologu transplantātu. Galvenais efektivitātes rādītājs bija to pacientu skaits, kuru ārstēšana bija veiksmīga pēc diviem gadiem. Ārstēšana tika uzskatīta par "veiksmīgu", ja starp diviem skartajiem mugurkauliem ir redzams kaulu audi, un ja pacientam ir uzlabojusies invaliditāte, bez nepieciešamības turpināt mugurkaula ārstēšanu, bez nopietnām blakusparādībām un simptomu pasliktināšanās, ko izraisīja spiediens uz nerviem.

Uzņēmums iesniedza arī pierādījumus, kas iekļauti zinātniskajā literatūrā, kas publicēta pacientiem, kuri ārstēti Amerikas Savienotajās Valstīs (ASV), kur zāles kopš 2004. gada ir apstiprinātas mugurkaulā.

Kāds ir Opgenra iedarbīgums šajos pētījumos?

Galvenajā pētījumā Opgenra nebija tik efektīva kā autologa potēšana pacientiem, kuri bija tiesīgi saņemt šo pēdējo ārstēšanu. Pēc diviem gadiem ārstēšana ar Opgenra bija veiksmīga 39% pacientu, salīdzinot ar 49% pacientu ar autologu potēšanu.

Neskatoties uz zemāku efektivitāti, no pētījuma un publicētās literatūras ieguva pietiekamus pierādījumus par Opgenra lietošanu pacientiem, kuriem autologais transplantāts nebija veiksmīgs, vai pacientiem, kas nav piemēroti šai intervencei. Turklāt Opgenra ir dažas priekšrocības salīdzinājumā ar autologo potēšanu, ieskaitot īsākus operatīvos laikus, mazāku asins zudumu un mazāk sāpju.

Kāds pastāv risks, lietojot Opgenra?

Visbiežāk sastopamās Opgenra blakusparādības (novēroja no 1 līdz 10 pacientiem no 100) ir heterotopiska kaulu veidošanās (kaulu veidošanās ārpus kodolsintēzes zonas) un pseidoartroze (muguras fūzijas trūkums). Ir arī nevēlamas blakusparādības, kas novērotas 1-10 pacientiem no 100 pēc mugurkaula operācijas, kas ietver infekciju pēc operācijas, brūces atrašanas (atvēršanas), oozēšanas un eritēmas (ādas apsārtums). Pilns visu Opgenra izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.

Opgenra nedrīkst lietot pacienti, kam var būt paaugstināta jutība pret alfa heptotermīnu vai kādu citu sastāvdaļu. To nedrīkst izmantot arī šādās grupās:

pacientiem ar autoimūnu slimību (slimība, ko izraisa organisma imūnsistēma, kas uzbrūk normāliem audiem);
pacientiem ar aktīvu infekciju operētajā vietā vai atkārtotām infekcijām;
pacientiem ar nepietiekamu ādas pārklājumu vai asins piegādi operācijas vietā;
pacientiem, kas iepriekš ārstēti ar BMP saturošām zālēm;
pacientiem ar vēzi vai vēža ārstēšanu;
pacienti ar kaulu, kas vēl tiek apmācīti, piemēram, bērni un pusaudži.

Kāpēc Opgenra tika apstiprinātas?

Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka Opgenra ieguvumi ir lielāki par riskiem, kas saistīti ar posterolaterālo mugurkaula mugurkaula saplūšanu pieaugušiem pacientiem ar spondylolisthesis, ja autologa transplantāta mazspēja ir iepriekšēja vai kontrindicēta šādai ārstēšanai. Komiteja ieteica izsniegt Opgenra reģistrācijas apliecību.

Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu Opgenra lietošanu?

Uzņēmums, kas ražo Opgenra, ir apņēmies nodrošināt ķirurgiem informācijas komplektu un pašmācības DVD, tostarp informāciju par Opgenra drošību un atgādinājumu par zāļu sagatavošanu un lietošanu operācijas laikā. Uzņēmums arī apņēmās iesniegt CHMP projektus ilgtermiņa pētījumiem, kas novērtēs zāļu drošumu un efektivitāti un veidu, kā to lieto reālos apstākļos.