Kas ir Holoclar un kādam nolūkam to lieto?
Holoclar ir ārstēšana ar cilmes šūnām, ko izmanto, lai aizvietotu bojātās šūnas radzenes virsmas (epitēlijā), caurspīdīgās membrānas, kas aptver varavīksnenes (acs krāsainā daļa). Tās lieto pieaugušiem pacientiem ar vidēji smagiem vai smagiem limbālu cilmes šūnu trūkumiem, ko izraisa acu apdegumi (ieskaitot ķīmiskus apdegumus). Pacientiem ar šo stāvokli nav pietiekama limbālo cilmes šūnu skaita, kas parasti iejaucas radzenes reģenerācijas procesā, aizstājot bojātās un vecuma radzenes šūnas. Holoclar ir uzlabotas terapijas zāles, ko sauc par "audu inženierijas produktu" - zāles, kas satur šūnas, kas ņemtas no pacienta limbo (radzenes stūros) un pēc tam audzētas laboratorijā, lai tās varētu izmantot virsmas labošanai. bojāta radzene. Tā kā pacientu ar limbālu cilmes šūnu deficītu skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2008. gada 7. novembrī Holoclar tika atzīts par zālēm retu slimību ārstēšanai.
Kā lieto Holoclar?
Holoclar drīkst lietot tikai slimnīcu vidē, atbilstoši apmācītam un kvalificētam oftalmoloģijas ķirurgam, un to drīkst lietot tikai tiem pacientiem, kuru limbālās šūnas ir izmantotas zāļu ražošanai. Pirmajā ārstēšanas fāzē no pacienta tiek ņemts neliels veselas limbānu audu gabals (apmēram 1 × 2 mm2) slimnīcā, kas tajā pašā dienā tiek nosūtīts zāļu ražotājam. Pēc tam audu šūnas tiek audzētas laboratorijā un sasaldētas līdz operācijas datumam. Atkausētās šūnas tiek izmantotas, lai ražotu Holoclar, audzējot tās uz membrānas, kas sastāv no proteīna, ko sauc par fibrīnu. Holoclar, kas sastāv no abām šūnām un membrānām, pēc tam tiek nosūtīts atpakaļ uz slimnīcu, kur operācijas laikā tas tiek nekavējoties implantēts pacienta acīs. Pēc limbānu audu izņemšanas pacienti jāārstē ar antibiotikām, lai novērstu acu infekciju. Pēc operācijas pacients jāārstē ar antibiotikām un atbilstošu pretiekaisuma līdzekli. Holoclar ir paredzēts tikai vienai ārstēšanai. Ārstēšanu var atkārtot, ja ārstējošais ārsts to uzskata par nepieciešamu. Plašāku informāciju skatiet zāļu aprakstā (kas arī ir daļa no EPAR).
Kā darbojas Holoclar?
Holoclar aktīvā viela ir pacienta limbālās šūnas, kas ietver šūnas, kas ņemtas no radzenes un limbālo cilmes šūnu virsmas, kas audzētas laboratorijā. Pirms Holoclar lietošanas bojātie audi jānoņem no skartās acs radzenes virsmas. Kad implantēta acī, Holoclar radzenes šūnas veicina radzenes virsmas nomaiņu, bet limbālās cilmes šūnas darbojas kā jaunu šūnu rezervuārs, kas nepārtraukti atjauno radzeni
Kāds ir Holoclar iedarbīgums šajos pētījumos?
Kā daļu no retrospektīva pētījuma, kas tika veikts ar iepriekšējiem klīniskajiem datiem, ir pierādīts, ka Holoclar ir efektīvs, lai atjaunotu stabilu radzenes virsmu cilvēkiem ar vidēji smagiem vai smagiem limbālu cilmes šūnu trūkumiem, ko izraisa apdegumi. Vienu gadu pēc implantācijas ar Holoclar implantu uzskatīja par veiksmīgu 75 no 104 pētītajiem pacientiem (72%), pamatojoties uz stabilu radzenes virsmu bez virsmas defektiem un ar ierobežotu invāziju vai ar to. jauniem asinsvadiem (tipiska limbālo cilmes šūnu deficīta pazīme). Ir novēroti arī pacientu simptomu, tostarp sāpju un iekaisuma, samazināšanās, kā arī redzes uzlabojumi.
Kāds pastāv risks, lietojot Holoclar?
Visbiežāk novērotā Holoclar blakusparādība (kas var skart vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir blefarīts (plakstiņu iekaisums). Pilnu blakusparādību un ierobežojumu sarakstu skatīt lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Holoclar tika apstiprinātas?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) uzskatīja, ka ārstēšana ar Holoclar bija efektīva, lai atjaunotu veselīgas radzenes virsmas pacientiem ar vidēji smagiem vai smagiem limbālu cilmes šūnu trūkumiem, ko izraisījuši apdegumi, kā arī uzlabojot simptomus un \ t skatā. Komiteja uzskata, ka mērenas vai smagas cilmes šūnu deficīta formas ir nopietni apstākļi, kas, ja tos neārstē, var izraisīt nopietnu samazinājumu vai pilnīgu redzes zudumu. Tā kā Holoclar terapijas blakusparādības parasti ir vadāmas, CHMP nolēma, ka ieguvumi, lietojot Holoclar, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. Secinājums par Holoclar riska / ieguvuma attiecību ir balstīts uz divu retrospektīvu pētījumu rezultātiem (veikti, izmantojot iepriekšējos klīniskos datus). Uzņēmums sniegs papildu datus no prospektīva pētījuma (kas ieraksta rezultātus pētījuma laikā). Tādēļ Holoclar ir ieguvis "nosacītu apstiprinājumu". Tas nozīmē, ka nākotnē būs pieejama papildu informācija par zālēm, kuras uzņēmumam ir jāsniedz. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs jauno pieejamo informāciju un šo kopsavilkumu attiecīgi atjauninās.
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Holoclar?
Tā kā Holoclar ir izsniegts nosacīts apstiprinājums, uzņēmums, kas tirgo Holoclar, sniegs papildu datus par šo zāļu lietošanu. Konkrēti, uzņēmums sniegs datus par Holoclar riskiem un ieguvumiem no prospektīvā klīniskā pētījuma.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Holoclar lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Holoclar tiek izmantots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Holoclar zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem. Turklāt uzņēmums, kas ražo Holoclar, sniegs veselības aprūpes speciālistiem informāciju par zāļu drošu lietošanu, tostarp informāciju par pacientu izvēli un uzraudzību pētījuma beigās, kā arī par blakusparādību ziņošanu. Informatīvie materiāli tiks sniegti arī pacientiem, kas ir ārstēšanas kandidāti. Sīkāka informācija ir pieejama riska pārvaldības plāna kopsavilkumā
Plašāka informācija par Holoclar
2015. gada 17. februārī Eiropas Komisija izsniedza Holoclar reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Plašāka informācija par Holoclar terapiju pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu. Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komitejas atzinuma kopsavilkums, kas saistīts ar Holoclar, ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums. Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 02-2015.
