Kas ir Raxone un Idebenone un kādam nolūkam to lieto?
Raxone ir zāles, kas paredzētas redzes traucējumu ārstēšanai pieaugušajiem un pusaudžiem no 12 gadu vecuma ar Leber iedzimtu optisko neiropātiju (LHON), kas ir iedzimts traucējums, ko raksturo progresīvs redzes zudums. Raxone satur aktīvo vielu idebenonu.
Tā kā pacientu skaits ar Lebera iedzimto optisko neiropātiju ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu un 2007. gada 15. februārī Raxone tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai.
Raxone ir "hibrīda" zāles. Tas nozīmē, ka Raxone ir līdzīgs "atsauces zālēm", kas satur to pašu aktīvo vielu, bet ar citu formulu. Atsauces zāles Raxone ir Mnesis (45 mg tabletes).
Kā lieto Raxone - Idebenone?
Raxone var iegādāties tikai ar recepti. Ārstēšanu uzsāk un uzrauga ārsts, kam ir pieredze LHON. Šīs zāles ir pieejamas kā 150 mg tabletes, un ieteicamā deva ir divas tabletes trīs reizes dienā, lietojot kopā ar uzturu.
Kā Raxone - Idebenone darbojas?
Raxone aktīvā viela idebenons ir antioksidants līdzeklis, kas iedarbojas uz mitohondrijām (šūnu struktūrām, kas rada enerģiju, kas nepieciešama šūnu darbībai). Mitohondriju ģenētiskā materiāla mutācijas (defekti) tiek novērotas pacientiem ar Leber iedzimtu optisko neiropātiju. Tas nozīmē, ka mitohondriji nedarbojas pareizi un, nevis ģenerē enerģiju, rada toksiskas skābekļa formas (brīvie radikāļi), kas bojā acs nervu šūnas, kas ir atbildīgas par redzējumu. Domājams, ka Idebenons palīdz uzlabot enerģijas ražošanu, atjaunojot mitohondriju funkciju, lai novērstu šūnu bojājumus un redzes zudumu, kas novērots LHON.
Kāds ir Raxone - Idebenone iedarbīgums šajos pētījumos?
Raxone tika pētīts vienā pamatpētījumā, kurā piedalījās 85 pacienti ar Lebera iedzimto optisko neiropātiju, kurā Raxone salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) 24 nedēļu laikā. Galvenais efektivitātes rādītājs bija redzes uzlabošanās, kas lielākoties tika fiksēta ar burtu skaitu, ko pacienti varēja izlasīt, pārbaudot standarta oktotipa skatu. Pētījuma beigās pacienti, kas ārstēti ar Raxone, varēja lasīt vidēji 3 - 6 vairāk burtu nekā placebo. Turklāt daži pacienti, kuri pētījuma sākumā nespēja izlasīt optisko tabulu (klasificēti kā "off chart"), ārstēšanas beigās varēja lasīt vismaz vienu rindiņu, un tas bija vēl viens klīniski nozīmīgs rezultāts. Turklāt 30% pacientu, kas tika ārstēti ar Raxone (16 no 53), vismaz vienā acī novēroja klīniski nozīmīgu redzes atjaunošanos, salīdzinot ar 10% pacientu (3 no 29) placebo grupā.
Papildu dati, kas pamato Raxone ieguvumus, tika iegūti no paplašinātas piekļuves programmas, kurā Raxone tika darīts pieejams atsevišķiem pacientiem, kuri nepiedalījās klīniskajā pētījumā, kā arī pētījuma gadījuma apsekojums, kurā bija iekļauti dati. pacientiem ar LHON, kuriem nav veikta nekāda terapija.
Visu šo datu analīzē parādījās saskaņots modelis, ka kopumā lielāka daļa pacientu, kas ārstēti ar Raxone, uzlaboja savu redzējumu salīdzinājumā ar pacientiem, kuri netika ārstēti vai ārstēti ar placebo.
Kāds pastāv risks, lietojot Raxone - Idebenone?
Visbiežāk novērotās Raxone blakusparādības (kas var skart vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir nazofaringīts un klepus; bieži novēro arī vieglu vai vidēji smagu caureju un muguras sāpes (kas var skart līdz 1 no 10 cilvēkiem).
Pilns visu Raxone izraisīto blakusparādību un tā ierobežojumu saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Raxone - Idebenone tika apstiprinātas?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvumi, lietojot Raxone, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES.
Komiteja atzīmēja, ka nav terapiju redzes traucējumu profilaksei vai ārstēšanai pacientiem ar LHON. Galvenā pētījuma rezultāti parādīja labāku redzējumu pacientiem, kuri tika ārstēti ar Raxone, un šī tendence uz pozitīvu efektu tika apstiprināta ar papildu datiem no paplašinātas piekļuves programmas un gadījumu izpētes apsekojuma.
Attiecībā uz Raxone drošību, blakusparādības, kas novērotas, lietojot zāles, galvenokārt bija vieglas vai vidēji smagas.
Raxone tika atļauts "ārkārtas apstākļos", jo slimības retuma dēļ nevarēja iegūt pilnīgu informāciju par Raxone. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs jauno pieejamo informāciju un šo kopsavilkumu attiecīgi atjauninās.
Kāda informācija vēl tiek gaidīta par Raxone - Idebenone?
Tā kā Raxone ir atļauts izņēmuma gadījumos, uzņēmums, kas tirgo Raxone, veiks turpmākus pētījumus par zāļu ilgtermiņa ietekmi un drošību, kā arī izveidos un uzturēs reģistru par pacientiem ar LHON, kas tiek ārstēti ar šīm zālēm.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Raxone - Idebenone lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Raxone tiek izmantots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Raxone zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.
Vairāk informācijas par Raxone - Idebenone
Plašāka informācija par ārstēšanu ar Raxone pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar ārstu vai farmaceitu.
Raxone reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums.
