Kas ir Ammonaps?
Ammonaps ir zāles, kas kā aktīvo sastāvdaļu satur nātrija fenilbutirātu
baltas ovālas tabletes (500 mg) vai granulas (940 mg / g).
Kāpēc lieto Ammonaps?
Ammonaps lieto, lai ārstētu pacientus ar urīnvielas cikla traucējumiem. Šiem pacientiem organisms nespēj izvadīt slāpekļa atliekas, jo tam nav noteiktu fermentu, kas parasti ir aknās. Ķermenī slāpekļa atliekas ir amonjaka formā, kas ir viela, kas ir īpaši toksiska smadzenēm. Ammonaps ir indicēts pacientiem ar viena vai vairāku šādu enzīmu deficītu: karbamilfosfāta sintetāze, ornitīna transkarbamilāze vai arginozīnskābes sintetāze.
Šīs zāles var ievadīt pacientiem, kuriem traucējumi ir šādi:
• agrīna jaundzimušo dzemdību rašanās (viena vai vairāku iepriekš minēto fermentu trūkums, kas notiek pirmajā dzīves mēnesī);
• vēlu sākums (daļējs enzīmu deficīts, kas rodas pēc pirmā dzīves mēneša) pacientiem, kam ir smadzeņu bojājums, ko izraisījis liels amonjaka līmenis.
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Ammonaps?
Ārstēšana ar Ammonaps jāievēro ārstam, kam ir pieredze urīnvielas cikla traucējumu ārstēšanā.
Ammonaps tiek izmantots papildus citām zālēm, kā arī īpašs uztura režīms ar zemu olbaltumvielu saturu, lai samazinātu slāpekļa patēriņu. Ammonaps dienas deva ir atkarīga no pacienta un pēc uztura, ķermeņa svara un augstuma. Tāpēc, lai noteiktu precīzu dienas devu, ir nepieciešama regulāra asins analīze. Ammonaps dienas devai jābūt vienmērīgi sadalītai starp ēdienreizēm. Tabletes ir paredzētas pieaugušajiem un bērniem, bet granulas ir paredzētas jaundzimušajiem un pacientiem, kuri nespēj norīt tabletes. Granulas sajauc ar pārtiku vai dzērienu tieši pirms uzņemšanas vai izšķīdina ūdenī, pirms to ievada ar zondi no vēdera vai no deguna uz kuņģi.
Ammonaps ir ilgstoša ārstēšana, līdz pacients veiksmīgi iziet aknu transplantācijas operāciju.
Kā Ammonaps darbojas?
Slāpekli ievada organismā caur pārtikas produktos esošajiem proteīniem, pēc tam pārveido par amonjaku. Pacientiem ar urīnvielas cikla traucējumiem organisms nespēj novērst amonjaku, kas atrodas organismā, kas tad uzkrājas tajā. Šī uzkrāšanās rada nopietnas sekas, piemēram, invaliditāti, smadzeņu bojājumus un nāvi. Ammonaps aktīvā viela, nātrija fenilbutirāts, organismā tiek pārveidota par fenilacetātu. Fenilacetāts apvieno ar glutamīnu, aminoskābi, kas satur slāpekli, lai veidotu vielu, ko ar nierēm var izvadīt no organisma. Tas samazina slāpekļa uzkrāšanos, tādējādi samazinot organisma radīto amonjaka daudzumu.
Kā tika pētīts Ammonaps?
Šīs zāles tika pētītas 82 pacientiem, kuri cieš no urīnvielas cikla traucējumiem, kuri tika ārstēti ar Ammonaps un kuri iepriekš nebija saņēmuši citas zāles minētajam traucējumam. Ammonaps netika salīdzināts ar citu ārstēšanu. Galvenais efektivitātes indekss bija izdzīvošana, lai gan pētījumā tika ņemts vērā arī hiperammonēmijas epizožu skaits (intervāli, ko raksturo ļoti augsts amonjaka līmenis asinīs), kognitīvā attīstība (ti, spēja domāt, mācīties). un atcerēties), amonjaka un glutamīna koncentrāciju asinīs.
Kāds ir Ammonaps iedarbīgums šajos pētījumos?
Kopējais izdzīvošanas rādītājs bija aptuveni 80% jaundzimušajiem, kuri tika ārstēti ar Ammonaps. No otras puses, neapstrādātie zīdaiņi parasti mirst pirmajā dzīves gadā. Pacientiem, kuriem slimība attīstījās vēlāk, reģistrētā dzīvildze bija augstāka. Lai samazinātu invaliditātes risku, ir svarīga agrīna diagnostika un tūlītēja ārstēšana.
Kāds pastāv risks, lietojot Ammonaps?
Visbiežāk novērotās Ammonaps blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no 10) ir amenoreja (menstruālā cikla neesamība) vai neregulāri menstruālie cikli, lai gan tas attiecas tikai uz sievietēm reproduktīvā vecumā. Citas bieži sastopamas blakusparādības ir nieru darbības traucējumi un asins šūnu skaita novirzes (sarkanās asins šūnas, baltās asins šūnas un trombocīti). Pilns visu Ammonaps izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Ammonaps nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret nātrija fenilbutirātu vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu. Šīs zāles nedrīkst lietot grūtniecības vai zīdīšanas laikā.
Kāpēc Ammonaps tika apstiprināts?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) konstatēja, ka urīnvielas cikla traucējumi ir nopietna slimība, kuras ārstēšanai ir samazināts skaits.
Ir pierādīts, ka Ammonaps novērš pārmērīgu amonjaka uzkrāšanos asinīs. Neskatoties uz pieejamo ierobežoto informāciju, CHMP nolēma, ka ieguvumi, ko rada Ammonaps, ir svarīgāki par papildterapiju urīnvielas cikla traucējumu ārstēšanā, un tādēļ ieteica izsniegt reģistrācijas apliecību.
Ammonaps tika apstiprināts "ārkārtas apstākļos", jo retas slimības ārstēšanas laikā bija pieejama ierobežota informācija. Tā kā uzņēmums sniedza pieprasīto papildu informāciju, "ārkārtas apstākļu" ierobežojums tika atcelts 2004. gada 6. jūlijā.
Vairāk informācijas par Ammonaps:
1999. gada 8. decembrī Eiropas Komisija izsniedza tirdzniecības atļauju Ammonaps, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Tirdzniecības atļauja tika atjaunota 2004. gada 8. decembrī un 2009. gada 8. decembrī. Tirdzniecības atļaujas turētājs ir Zviedrijas Orphan International AB. Pilns Ammonaps EPAR teksts ir atrodams šeit.
Šī kopsavilkuma pēdējā atjaunināšana: 12-2009
