Kas ir Naglazyme?
Naglazyme ir šķīdums infūzijām (pilienam ievadīšanai vēnā). Tā satur aktīvo vielu galsulfāzi.
Kāpēc lieto Naglazyme?
Naglazyme lieto, lai ārstētu pacientus ar VI mukopolisaccharidozi (MPS VI vai Maroteau-Lamy sindroms). Šo slimību izraisa fermenta arilsulfatāzes B trūkums, kas nepieciešams vielu sadalīšanai organismā, ko sauc par glikozaminoglikāniem (GAG). Ja fermenta nav, GAG nevar sadalīt un uzkrāties šūnās. Tādējādi parādās slimības pazīmes, no kurām acīmredzamākais ir īss augums, liela galva un grūtības staigāt. Slimību parasti diagnosticē bērni vecumā no viena līdz pieciem gadiem.
Tā kā pacientu ar MPS VI skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par "retu"; 2001. gada 14. februārī Naglazyme tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto retām slimībām).
Kā lieto Naglazyme?
Ārstēšana ar Naglazyme jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze MPS VI vai līdzīgu slimību ārstēšanā. Tas ir jāievada, ja medicīniskās ārkārtas situācijā ir pieejams atdzīvināšanas aprīkojums.
Naglazyme ievada četru stundu ilgas infūzijas veidā reizi nedēļā. Pirms katras infūzijas pacientiem jālieto antihistamīns, lai samazinātu alerģisku reakciju risku, un var saņemt arī zāles, lai novērstu drudzi. Lai gan pacienti, kas jaunāki par pieciem gadiem, nebija iekļauti galvenajā Naglazyme pētījumā, ir svarīgi, lai tie tiktu ārstēti tā, it kā viņiem būtu smaga MPS VI forma.
Kā Naglazyme darbojas?
Naglazyme ir fermentu aizstājterapija. Enzīmu aizstājterapija nodrošina pacientiem ar trūkstošo fermentu. Naglazyme aktīvā viela galsufāze ir cilvēka enzīma arilsulfatāzes B. kopija. Naglazyme palīdz noārdīt GAG un bloķēt to uzkrāšanos šūnās. Tas var uzlabot MPS VI simptomus, tostarp attālumu, ko cilvēki var staigāt. Galsulfāzi ražo ar metodi, kas pazīstama kā "rekombinantā DNS tehnoloģija": tā sastāv no šūnas, kurā ieviests gēns (DNS), kas padara to spējīgu ražot fermentu.
Kā noritēja Naglazyme izpēte?
Naglazyme salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) vienā pamatpētījumā ar 39 MPS VI pacientiem vecumā no pieciem līdz 29 gadiem. Galvenais efektivitātes rādītājs bija attālums, ko pacienti varēja staigāt pēc 24 ārstēšanas nedēļām.
Kāds ir Naglazyme iedarbīgums šajos pētījumos?
Naglazyme bija efektīvāks par placebo. Pēc 24 ārstēšanas nedēļām vidējais attālums
Pacientiem, kuri tika ārstēti ar Naglazyme, un par 18 metriem placebo ārstētiem pacientiem palielinājās par 109 metriem.
Kāds pastāv risks, lietojot Naglazyme?
Pētījumos visbiežāk novērotās Naglazyme blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no 10) bija: ausu sāpes, aizdusa (apgrūtināta elpošana), vispārējas sāpes un infūzijas reakcijas (piemēram, drudzis, drebuļi, \ t izsitumi un nātrene). Pilns visu Naglazyme izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Naglazyme nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret galsulfāzi vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu.
Kāpēc Naglazyme tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir pierādījusi, ka, salīdzinot ar pacientiem, kas ārstēti ar placebo, ārstēšana ar Naglazyme pacientiem ar MPS VI dod labumu, piemēram, uzlabojot mobilitāti. Naglazyme tikai nedaudz uzlabo MPS VI simptomus; tā kā šī ir nopietna slimība un tā kā vairumam pacientu ar šo slimību nav alternatīvu ārstēšanas metožu, CHMP uzskatīja, ka Naglazyme ieguvumi ir lielāki par tā risku attiecībā uz ilgstošu enzīmu aizstājterapiju diagnosticētiem pacientiem. apstiprina MPS VI. Komiteja ieteica izsniegt Naglazyme reģistrācijas apliecību. Naglazyme tika atļauts lietot "ārkārtas apstākļos". Tas nozīmē, ka, tā kā slimība ir reta, nav iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Naglazyme. Eiropas Zāļu aģentūra katru gadu pārskatīs visu jauno informāciju, kas būs pieejama par šīm zālēm, un, ja nepieciešams, šo kopsavilkumu atjauninās.
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Naglazyme?
Uzņēmums, kas ražo Naglazyme, veic pētījumus, lai pārbaudītu Naglazyme ilgtermiņa iedarbību un drošību grūtniecēm un sievietēm zīdīšanas periodā, kā arī bērniem, kas jaunāki par pieciem gadiem, lai noskaidrotu, vai viņiem attīstās antivielas (olbaltumvielas, kas tiek ražotas organismā). atbildes reakcija uz ārstēšanu) un pārbauda zāļu blakusparādības. Turklāt ražošanas uzņēmums veic pētījumus, lai noteiktu optimālu devu, kas ilgstoši tiek sniegta pacientiem.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai samazinātu risku, kas saistīts ar Naglazyme?
Uzņēmums, kas ražo Naglazyme, ir pieņēmis plānu, lai uzraudzītu zāļu drošumu un ilgtermiņa efektivitāti, apkopojot visus nepieciešamos datus no ārstētajiem pacientiem.
Plašāka informācija par Naglazyme:
Eiropas Komisija 2006. gada 24. janvārī izsniedza Naglazyme reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam BioMarin Europe Limited.
Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums, noklikšķiniet šeit.
Noklikšķiniet šeit, lai iegūtu pilnu Naglazyme EPAR versiju.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 05-2009.
