Kas ir Cerezyme?
Cerezyme ir pulveris, ko izmanto infūzijas šķīduma pagatavošanai (pilienam ievadīšanai vēnā). Tā satur aktīvo vielu imiglicerāzi.
Kāpēc lieto Cerezyme?
Cerezyme lieto, lai ilgstoši ārstētu pacientus ar Gošē slimību. Gošē slimība ir reta iedzimta slimība, ko raksturo fermenta, ko sauc par glikocerebrosidāzi, trūkums, kas parasti sadala lipīdu produktu atkritumus, ko sauc par glikocerebrosīdu. Bez šī fermenta lipīdu glikocerebrosīds uzkrājas organismā, parasti aknās, liesā un kaulu smadzenēs, izraisot slimības simptomus: anēmiju (zemu sarkano asins šūnu līmeni), nogurumu, tendenci uz ekhimozi un asiņošanu, palielināšanos liesa un aknas, kaulu sāpes un lūzumi.
Cerezyme ir indicēts pacientiem ar 1. tipa Gošē slimību, kas neietekmē nervu šūnas, vai 3. tips, kas ilgstoši ietekmē nervu šūnas. Pacientiem jābūt tādiem simptomiem, kas neietekmē nervu sistēmu, ieskaitot vienu vai vairākus no šādiem nosacījumiem:
- anēmija;
- trombocitopēnija (zems trombocītu skaits);
- kaulu problēmas;
- aknu vai liesas palielināšanās.
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Cerezyme?
Pacienti, kas slimo ar Gošē slimību, jāārstē ārstiem, kuriem ir pieredze šīs slimības ārstēšanā. Cerezyme parasti ievada infūzijas veidā ik pēc divām nedēļām. Infūziju deva un biežums jāpielāgo katram pacientam, pamatojoties uz simptomiem un reakciju uz ārstēšanu. Pirmās infūzijas jāievada lēni un pēc tam ārsta vai medicīnas māsas uzraudzībā infūzijas ātrumu var palielināt. Cerezyme ir indicēts ilgstošai lietošanai.
Kā Cerezyme darbojas?
Agrāk Gošē slimība tika ārstēta ar fermentu, ko sauc par alglucerāzi, kas tika pagatavota no cilvēka placentas. Imaglucerase, Cerezyme aktīvā viela, ir šī enzīma kopija, ko ražo, izmantojot metodi, kas pazīstama kā "rekombinantā DNS tehnoloģija": fermentu ražo šūna, kurā ir ievietots gēns (DNS). kas padara to spējīgu ražot fermentu. Imiglicerāze aizstāj fermentu, kas trūkst Gauche slimībā, un veicina glikocerebrosīda sadalīšanos, novēršot tā uzkrāšanos organismā.
Kādi pētījumi veikti ar Cerezyme?
1. tipa Gošē slimības gadījumā Cerezyme tika pētīts trijos pētījumos, kuros kopumā piedalījās 40 pacienti, pieņemams skaits, ņemot vērā, ka slimība ir ļoti reta. Šie pētījumi salīdzināja Cerezyme un alglucerāzes spēju kontrolēt Gošē slimības simptomus, novērtējot sarkano asins šūnu un trombocītu skaita pieaugumu asinīs un aknu un liesas tilpuma samazināšanos. 3. tipa Gaucher slimības gadījumā, kas ir ārkārtīgi reta, uzņēmums iesniedza datus no publicētajiem rakstiem un īpašu reģistru pacientiem ar Gošē slimību.
Kāds ir Cerezyme iedarbīgums šajos pētījumos?
Pētījumi liecina, ka Cerezyme ir tikpat droša un efektīva kā alglucerāze, kontrolējot Gošē slimības simptomus. Ir arī pierādīts, ka pacienti var droši pāriet no ārstēšanas ar alglucerāzi līdz ārstēšanai ar Cerezyme.
Kāds pastāv risks, lietojot Cerezyme?
Visbiežāk novērotās Cerezyme blakusparādības (novērotas no 1 līdz 10 pacientiem no 100) ir elpošanas simptomi (apgrūtināta elpošana), nātrene (izsitumi) vai angioneirotiskā tūska (subkutāna pietūkums), nieze un ādas izsitumi. Pacienti var attīstīties antivielas (olbaltumvielas, ko organisms ražo kā reakciju uz Cerezyme, kas var apdraudēt ārstēšanu) un jāpārbauda pirmajā terapijas gadā, lai noteiktu jebkādas alerģisku reakciju pazīmes Cerezyme.
Cerezyme jālieto piesardzīgi pacientiem, kam var būt paaugstināta jutība (alerģija) pret imiglicerāzi vai jebkuru no palīgvielām.
Kāpēc Cerezyme tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka Cerezyme efektīvi kontrolē 1. un 3. tipa Gošē slimības simptomus, un komiteja nolēma, ka Cerezyme ieguvumi atsver riskus, piemēram, ilgstoša enzīmu aizstājterapija pacientiem ar apstiprinātu neiropātiskas Gošē slimības (1. tipa) vai hroniskas neiropātiskas (3. tipa) diagnozi, kas arī liecina par būtiskām slimības neiroloģiskām klīniskām izpausmēm. Komiteja ieteica izsniegt Cerezyme reģistrācijas apliecību.
Vairāk informācijas par Cerezyme:
1997. gada 17. novembrī Eiropas Komisija piešķīra Cenzyme Europe BV Cerezyme reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Tirdzniecības atļauja tika atjaunota 2002. gada 17. novembrī un 2007. gada 17. novembrī.
Pilns Cerezyme EPAR teksts ir atrodams šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 06-2009
