Kas ir un ko lieto Coagadex - cilvēka X-koagulācijas faktors X?
Coagadex ir zāles, ko lieto, lai ārstētu un novērstu asiņošanu (pat operācijas laikā vai pēc operācijas) pacientiem ar iedzimtu X faktora deficītu.Faktoru X deficīts ir asiņošanas traucējumi, ko izraisa faktora X trūkums, kas ir vajadzīgs proteīns normālai asins recēšanai.
Tā kā pacientu ar X faktora deficītu skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2007. gada 14. septembrī Coagadex tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai.
Coagadex satur aktīvo vielu, ko sauc par cilvēka koagulācijas faktoru X.
Kā lieto Coagadex - cilvēka koagulācijas faktors X?
Coagadex ir pieejams pulvera un šķīdinātāja veidā, ko izmanto intravenoza injekciju šķīduma pagatavošanai. Injekciju deva un biežums ir atkarīgs no X faktora deficīta smaguma, asiņošanas apjoma un atrašanās vietas, kā arī pacienta veselības un ķermeņa svara.
Coagadex var iegūt tikai ar ārsta recepti un ārstēšana jāsāk ārsta uzraudzībā, kam ir pieredze retu asiņošanas traucējumu ārstēšanā. Pēc atbilstošu instrukciju saņemšanas pacienti var izmantot Coagadex pašinjekciju mājās. Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā Coagadex - cilvēka koagulācijas faktors?
Pacientiem, kas cieš no iedzimta X faktora deficīta, ir raksturīgs X faktora trūkums - olbaltumvielas, kas nepieciešamas garozas (asins recekļu) veidošanai, kas aptur asiņošanu no brūces. Šiem pacientiem asins recekļi nav pareizi veidoti, un tas izraisa ilgstošu asiņošanu un sliktu brūču dzīšanu. Asinis var iefiltrēties apkārtējos audos un izraisīt lokālu sāpes un pietūkumu. Asiņošana var notikt arī uz iekšējiem orgāniem. Coagadex aktīvā viela ir cilvēka faktors X, kas izolēts no asins donoru plazmas. Aizstāj trūkstošo X faktoru, veicinot asins koagulāciju un ļaujot veikt pagaidu asiņošanas kontroli.
Kāds ir Coagadex - cilvēka koagulācijas faktora X ieguvums pētījumos?
Coagadex tika pētīts vienā pamatpētījumā, iesaistot 16 pacientus ar X faktora deficītu, vecumā no 12 līdz 42 gadiem. Pacienti, kas piedalījās pētījumā, saņēma Coagadex kā terapiju spontānai asiņošanai, kas radās ārstēšanas laikā vai novērst asiņošanu operācijas laikā. Galvenais efektivitātes rādītājs bija balstīts uz ārsta un pacienta novērtējumu par ārstēšanas efektivitāti asiņošanas epizožu profilaksei un ārstēšanai.
Attiecībā uz asiņošanas ārstēšanu tika reģistrētas un pārbaudītas 187 epizodes un ārstēšana ar Coagadex tika vērtēta kā "lieliska" vai "laba" 98, 4% asiņošanas epizodes. Trīs nelielās ķirurģiskās operācijās, kas tika veiktas pētījuma laikā, Coagadex terapija tika uzskatīta par "teicamu" asiņošanas epizožu novēršanā.
Kāds ir risks, kas saistīts ar Coagadex - cilvēka koagulācijas X faktoru?
Visbiežāk novērotās Coagadex blakusparādības (kas var skart līdz 1 no 10 cilvēkiem) ir sāpes vai apsārtums injekcijas vietā, nogurums un muguras sāpes.
Pacientiem, kas ārstēti ar asiņošanas traucējumiem, retos gadījumos (līdz 1 no 1000 pacientiem) novērotas paaugstinātas jutības (alerģiskas) reakcijas, un tās var būt: angioneirotiskā tūska (subkutānu audu pietūkums), degšanas un dedzināšanas injekcijas vietā, drebuļi, apsārtums, niezoši izsitumi uz visu ķermeni, galvassāpes, nātrene, hipotensija (zems asinsspiediens), letarģija, slikta dūša, nemiers, tahikardija (strauja sirdsdarbība), saspringums krūtīs, tirpšana, vemšana un elpošanas sēkšana. Šīs reakcijas netika konstatētas klīniskajos pētījumos, kas veikti ar Coagadex.
Pilns Coagadex izraisīto ierobežojumu un blakusparādību saraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Kāpēc Coagadex - Cilvēka recēšanas faktors X ir apstiprināts?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvumi, lietojot Coagadex, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. CHMP, ņemot vērā to, ka trūkst specifiskas terapijas X faktora deficīta ārstēšanai, uzskatīja, ka Coagadex ir pierādīts, ka tas ir efektīvs asiņošanas epizožu ārstēšanā un profilaksē pacientiem, kas vecāki par 12 gadiem. Sākotnējie dati par bērniem līdz 12 gadu vecumam atbilst tiem, kas iegūti pusaudžiem līdz 17 gadu vecumam. Coagadex drošības profils tika atzīts par apmierinošu, pamatojoties uz pieejamiem datiem, ar vieglām vai vidēji smagām blakusparādībām, kuras varēja pārvaldīt. Tomēr slimības ārkārtas retuma dēļ drošības datu bāze ir ierobežota, un nav plānots reģistrēt retus gadījumus klīnisko pētījumu laikā.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Coagadex - cilvēka koagulācijas faktora X lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Coagadex tiek izmantots pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Coagadex zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.
Cita informācija par Coagadex - cilvēka koagulācijas X faktors
Pilns Coagadex EPAR teksts ir atrodams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / Eiropas publiskie novērtējuma ziņojumi. Plašāka informācija par terapiju ar Coagadex pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar ārstu vai farmaceitu.
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komitejas atzinuma kopsavilkums, kas saistīts ar Coagadex, ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums.
