Kādam nolūkam izmanto Spinraza un Nusinersen?
Spinraza ir zāles, ko lieto muguras muskuļu atrofijas (SMA) 5q, ģenētiskas slimības, kas izraisa vājumu un muskuļu atrofiju, pat plaušu muskuļos, ārstēšanai. Slimība saistīta ar 5q hromosomas defektu un simptomi parasti sākas neilgi pēc dzimšanas.
Tā kā pacientu ar SMA skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2012. gada 2. aprīlī Spinraza tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto retām slimībām).
Spinraza satur aktīvo sastāvdaļu nusinersen.
Kā lieto Spinraza - Nusinersen?
Spinraza var iegādāties tikai ar recepti un ārstēšanu uzsāk ārsts, kam ir pieredze SMA vadībā.
Šīs zāles ir pieejamas kā injekciju šķīdums 12 mg flakonos. To ievada intratekāli (jostas daļā tieši mugurkaulā) ārsts vai medicīnas māsa, kam ir pieredze šīs procedūras veikšanā. Pirms Spinraza ievadīšanas var būt nepieciešams nomierināt pacientu (ievadīt zāles, lai nomierinātu viņu).
Ieteicamā deva ir 12 mg (viens flakons), kas jāievada pēc iespējas ātrāk pēc tam, kad pacientam ir diagnosticēts SMA. Pirmajai devai seko vēl 3 devas, pēc 2, 4 un 9 nedēļām, pēc tam - ar devu ik pēc 4 nedēļām. Ārstēšana jāturpina līdz pacienta ieguvumiem. Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā darbojas Spinraza - Nusinersen?
Pacientiem ar SMA trūkst proteīna, ko sauc par "motoro neironu izdzīvošanas faktoru" (SMN), kas ir būtisks motoro neironu (muguras smadzeņu nervu šūnu, kas kontrolē muskuļu kustības) izdzīvošanai un normālai darbībai. SMN proteīnu ražo divi gēni - SMN1 un SMN2. Pacientiem ar SMA nav SMN1 gēna, bet tiem ir SMN2 gēns, kas lielākoties rada īsu SMN proteīnu, kas nedarbojas, kā arī pilna garuma proteīnu.
Spinraza ir sintētisks antisenss oligonukleotīds (ģenētiskā materiāla veids), kas ļauj SMN2 gēnam ražot pilna garuma proteīnu, kas var funkcionēt normāli. Tas aizstāj trūkstošo proteīnu, tādējādi mazinot slimības simptomus.
Kāds ir Spinraza - Nusinersen iedarbīgums šajos pētījumos?
Galvenais pētījums, kurā bija iesaistīti 121 jaundzimušie (vidējais vecums 7 mēneši) ar SMA, parādīja, ka Spinraza ir efektīvs uzlabojums, salīdzinot ar placebo (fiktīvu injekciju).
Pēc gadu ilgas ārstēšanas 51% jaundzimušo, kuriem tika dota Spinraza (37 no 73), tika panākts progress galvas kontroles, ritošā, sēžamās, rāpojošās, stāvošās un staigāšanas laikā. Līdzīgi panākumi netika novēroti arī jaundzimušajiem, kuri saņēma placebo, turklāt lielākā daļa no Spinraza ārstētajiem jaundzimušajiem izdzīvoja ilgāk un vēlāk bija nepieciešami asistējoši elpošana, nekā tie, kuri saņēma placebo.
Tiek veikts vēl viens pētījums, lai novērtētu Spinraza efektivitāti bērniem ar mazāk smagu SMA un diagnosticētu vēlāk (vidējais vecums 3 gadi). Starpposma analīze parādīja rezultātus, kas atbilst tiem jaundzimušajiem, kuriem slimība bija agrāk.
Kāds pastāv risks, lietojot Spinraza - Nusinersen?
Visbiežāk novērotās Spinraza blakusparādības (kas var skart vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir galvassāpes un muguras sāpes; tomēr jaundzimušajiem šīs blakusparādības nevarēja novērtēt, jo tās nespēja tās paziņot. Tiek uzskatīts, ka šīs blakusparādības izraisa injicēšana mugurkaulā, lai ievadītu zāles.
Pilns visu Spinraza izraisīto blakusparādību un ierobežojumu saraksts ir atrodams zāļu lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Spinraza - Nusinersen tika apstiprinātas?
Novērtējumā Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) atzina slimības nopietnību un steidzamu vajadzību pēc efektīvas ārstēšanas.
Pierādīts, ka Spinraza ir klīniski nozīmīgi uzlabojušies maziem bērniem ar dažādu smaguma pakāpi. Lai gan zāles nav pārbaudītas pacientiem ar smagākajām un vieglākajām SMA formām, ir sagaidāms, ka tas nodrošinās līdzīgus ieguvumus šiem pacientiem.
Blakusparādības tika uzskatītas par pārvaldāmām, jo vairums no tām ir saistītas ar zāļu ievadīšanas ceļu.
Tādēļ CHMP nolēma, ka ieguvumi, lietojot Spinraza, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Spinraza - Nusinersen izmantošanu?
Uzņēmums, kas tirgo Spinraza, pabeigs pētījumus par zāļu ilgtermiņa drošību un efektivitāti pacientiem, kuriem ir SMA simptomi, un pacientiem, kuriem vēl nav simptomu.
Ieteikumi un piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Spinraza lietošanu, ir iekļauti zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā.
Vairāk informācijas par Spinraza - Nusinersen
Pilns Spinraza EPAR variants ir atrodams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / Eiropas publiskie novērtējuma ziņojumi. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Spinraza pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu.
Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums saistībā ar Spinraza ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums.
