Kāpēc lieto Brineura - Cerliponase Alfa un kādam nolūkam to lieto?
Brineura ir zāles 2. tipa neironu lipofuscinosis ceroīda (CLN2) ārstēšanai, kas ir iedzimts traucējums bērniem, kas izraisa progresējošu smadzeņu bojājumu.
Tā kā CLN2 pacientu skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2013. gada 13. martā Brineura tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai.
Brineura satur aktīvo sastāvdaļu, kas ir alfa alfabonāts.
Kā lieto Brineura - Cerliponase Alfa?
Brineura tiek ievadīta tieši smadzenēs. Pirms sākotnējās infūzijas pacientam būs jāveic ķirurģija, lai implantētu ierīci, kas iet no galvaskausa ārpuses caur šķidruma dobumu uz smadzenēm, kur zāles tiek atbrīvotas.
Infūzijas veic reizi divās nedēļās veselības aprūpes speciālists, kam ir pieredze zāļu ievadīšanā smadzenēs. Lai samazinātu infūzijas reakciju risku, pirms Brineura terapijas vai tās laikā pacientiem var ievadīt citas zāles vai infūziju var palēnināt. Ārstēšana var turpināties līdz pacienta ieguvumiem.
Brineura var iegādāties tikai ar recepti. Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā darbojas Brineura - Cerliponase Alfa?
Pacientiem ar CLN2 nav fermenta, kas nepieciešams normālai smadzeņu attīstībai, ko sauc par tripeptidil-peptidāzi 1 (TPP1). Brineura aktīvā viela, alfa kerliponāze, ir TPP1 kopija un to izmanto, lai aizstātu trūkstošo fermentu.
Šīs zāles tiek ievadītas tieši smadzenēs, lai apietu asins un smadzeņu barjeru, aizsargājošu barjeru, kas atdala asins plūsmu no smadzenēm un novērš tādu vielu kā zāles iekļūšanu smadzeņu audos.
Kāds ir Brineura - Cerliponase Alfa iedarbīgums šajos pētījumos?
Pirmajos pētījumos tika uzsvērts, ka Brineura samazina ātrumu, ar kādu slimība progresē, mērot saskaņā ar standarta novērtējuma skalu.
Pētījumā ar 23 bērniem (vidējais vecums 4 gadi), kas tika ārstēti ar Brineura gandrīz gadu, 20 no tiem (87%) neuzrādīja 2 punktu motoru zaudējumus un valodu spējas, kas vēsturiski novērotas pacientiem, kuri nesaņem ārstēšanu.
Novērtējumu veica ārsti, kuri pacientus saņēma atsevišķus rādītājus par mehānisko un valodas prasmi (kur 0 nozīmē smagāku un 3 ir normāli). Pacienta gala rezultāts atbilstu abu punktu skaitam.
Turpmākajos pētījumos Brineura ieguvumi ilga vēl vienu gadu; rezultāti parādīja, ka slimība vairumā pacientu var palēnināties. Šis pētījums vēl turpinās.
Kāds pastāv risks, lietojot Brineura - Cerliponase Alfa?
Visbiežāk novērotās Brineura blakusparādības (kas var skart vairāk nekā 1 no 5 cilvēkiem) ir drudzis, zems CSF proteīna līmenis (smadzeņu šķidrums un muguras smadzenes), EKG novirzes (sirdsdarbības pārbaude)., vemšana, augšējo elpceļu infekcijas (deguna un rīkles infekcijas) un paaugstinātas jutības (alerģiskas) reakcijas. Pilns visu Brineura izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Brineura nedrīkst lietot pacienti, kuriem ir bijušas dzīvībai bīstamas (alerģiskas) paaugstinātas jutības reakcijas ar Brineura un kuru simptomi atkārtojas, kad zāles tiek ievadītas atkārtoti. Turklāt to nedrīkst ievadīt pacientiem, kuri ir implantēti ar šuntu, lai izvadītu lieko šķidrumu no smadzenēm. Visbeidzot, Brineura nedrīkst ievadīt pacientiem, ja ir problēmas, kas saistītas ar ierīci, piemēram, noplūde vai infekcija.
Kāpēc Brineura - Cerliponase Alfa tika apstiprinātas?
Pieejamie dati liecina, ka Brineura palīdz palēnināt motorisko un valodu prasmju zudumu pacientiem ar CLN2 - slimību, kurai nav citu ārstēšanas metožu.
Attiecībā uz drošību dati neizraisa nepieņemamas problēmas. Tādēļ Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka Brineura ieguvumi ir lielāki par tā radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES.
Brineura tika atļauta "ārkārtas apstākļos", jo slimības retuma dēļ nebija iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Brineura. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs jauno pieejamo informāciju un šo kopsavilkumu attiecīgi atjauninās.
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Brineuru?
Tā kā Brineura ir atļauts izņēmuma gadījumos, uzņēmums, kas to tirgo, sniegs papildu datus no pētījumiem par zāļu drošumu, tostarp par alerģisku reakciju risku, ja to lietos ilgtermiņā, un uz tā ilgtermiņa iedarbību, palēninot vai apturot bojāšanos. un valodas prasmes. Pētījumos piedalīsies bērni līdz divu gadu vecumam, par kuriem pašlaik nav datu.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Brineura - Cerliponase Alfa lietošanu?
Uzņēmums, kas tirgo Brineura, nodrošinās, ka visiem veselības aprūpes speciālistiem, kuri lieto šīs zāles, tiek nodrošināts mācību materiāls par to, kā to lietot un kā novērst ar ierīci saistītas problēmas, piemēram, infekciju vai traucējumus.
Zāļu kopsavilkumā un lietošanas pamācībā ir iekļauti arī ieteikumi un piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Brineura lietošanu.
Vairāk informācijas par Brineura - Cerliponase Alfa
Pilns Brineura EPAR ir atrodams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / Eiropas publiskie novērtējuma ziņojumi. Lai iegūtu plašāku informāciju par terapiju ar Brineura, izlasiet lietošanas instrukciju (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu.
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai komitejas atzinuma kopsavilkums, kas saistīts ar Brineura, ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums.
