Kas ir Carbaglu?
Carbaglu ir zāles, kas satur aktīvo vielu, ko sauc par karglumīnskābi. Tās ir pieejamas kā disperģējamas tabletes. "Disperģējams" nozīmē, ka tabletes var izkliedēt (sajaukt) ūdenī.
Kāpēc lieto Carbaglu?
Carbaglu lieto hiperammonēmijas (augsts amonjaka līmenis asinīs) ārstēšanai pacientiem, kam nav N-acetilglutamāta sintāzes (NAGS). Šis enzīms parasti palīdz amonjaku metabolizēt. Ja fermenta nav, amonjaku nevar sadalīt un uzkrāties asinīs. Tā ir ļoti reta slimība. Pacienti ar smagiem NAGS deficītiem strauji attīstās augstas amonjaka koncentrācijas asinīs neilgi pēc dzimšanas. Pacientiem ar daļēju NAGS deficītu (vieglāku slimības formu) var rasties slimības simptomi jebkurā dzīves laikā, pēc stresa notikuma, piemēram, infekcijas vai vīrusu slimības.
Ņemot vērā mazo pacientu skaitu ar NAGS deficītu, 2000. gada 18. oktobrī Carbaglu saņēma par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto reto slimību ārstēšanai).
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Carbaglu?
Ārstēšana ar Carbaglu jāsāk ārsta uzraudzībā, kam ir pieredze vielmaiņas traucējumu ārstēšanā. Ārstēšana var sākties jau pirmajā dzīves dienā. Sākotnējai dienas devai jābūt 100 mg uz kilogramu ķermeņa masas, bet, ja nepieciešams, to var lietot līdz 250 mg / kg. Pēc tam devu jāpielāgo, lai uzturētu normālu amonjaka līmeni asinīs; dienas devas parasti ir no 10 mg / kg līdz 100 mg / kg. Pirms ievadīšanas pacientam tabletes jāšķīdina (sajauc) nelielā ūdens devā. Tos var viegli sadalīt divās vienādās daļās. Šīs zāles jāievada visā pacienta dzīves laikā.
Kā Carbaglu darbojas?
Cilvēki ar NAGS deficītu nespēj sadalīties un likvidēt amonjaku. Kad tas notiek, amonjaka uzkrājas asinīs, kas ir toksiska ķermenim un jo īpaši smadzenēm. Carbaglu struktūra ir ļoti līdzīga N-acetilglutamātam, kas aktivizē fermentu, kas spēj sadalīt amonjaku. Tāpēc Carbaglu veicina amonjaka sadalīšanos, samazinot amonjaka koncentrāciju asinīs un tā toksisko iedarbību.
Kā noritēja Carbaglu izpēte?
Carbaglu pētīja 20 pacientiem, no kuriem 12 cieš no NAGS deficīta un vidēji ārstēti apmēram trīs gadus. Pārējie astoņi pacienti tika ārstēti ar hiperammonēmiju citu iemeslu dēļ. Uzņēmums iesniedza arī informāciju no publikācijām par četriem citiem pacientiem, kas tika ārstēti ar Carbaglu aktīvo vielu.
Kāds ir Carbaglu iedarbīgums šajos pētījumos?
Lielākajā daļā pacientu ārstēšana ar Carbaglu izraisīja amonjaka līmeņa normalizēšanos. Pacienti, kas ārstēti ar Carbaglu, palika nemainīgi, neprasot uztura ierobežojumus vai citas zāles.
Kāds pastāv risks, lietojot Carbaglu?
Visbiežāk novērotā Carbaglu blakusparādība (novēroja no 1 līdz 10 pacientiem no 100) ir pastiprināta svīšana. Pilns visu Carbaglu izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Carbaglu nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret karglumīnskābi vai jebkuru no palīgvielām.
Kāpēc Carbaglu tika apstiprinātas?
NAGS deficīts ir nopietna reta slimība, kurai ir potenciāli postošas sekas un kam nav citu līdzīgu ārstēšanas metožu. Pamatojoties uz ierobežoto informāciju par zāļu efektivitāti un drošumu, Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka Carbaglu ir efektīvs, lai normalizētu amonjaka līmeni asinīs. Komiteja nolēma, ka ieguvumi, lietojot Carbaglu, ir lielāki par risku, ārstējot NAGS deficīta izraisītu hiperammonēmiju, un tādēļ ieteica izsniegt Carbaglu reģistrācijas apliecību.
Sākotnēji Carbaglu tika atļauts lietot "ārkārtas apstākļos", jo, tā kā tas bija paredzēts pacientiem, kuri slimo ar retu slimību, nebija iespējams iegūt pilnīgu informāciju par šīm zālēm. Tā kā uzņēmums sniedza pieprasīto papildu informāciju, ierobežojums "ārkārtas apstākļos" samazinājās 2006. gada 26. jūnijā.
Plašāka informācija par Carbaglu
2003. gada 24. janvārī Eiropas Komisija piešķīra Carphanlu reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā Orphan Europe. Tirdzniecības atļauja tika atjaunota 2008. gada 24. janvārī.
Lai reģistrētu Carbaglu reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu kvalifikāciju, klikšķiniet šeit.
Pilns Carbaglu EPAR teksts ir atrodams šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 04-2008.
