Kas ir Evoltra?
Evoltra ir koncentrāts, lai pagatavotu šķīdumu, kas jāievada infūzijas veidā (pilienveida vēnā). Šīs zāles satur aktīvo vielu, ko sauc par klofarabīnu.
Kāpēc lieto Evoltra?
Evoltra lieto, lai ārstētu bērnus ar akūtu limfoblastisku leikēmiju (ALL), limfocītu vēža veidu (balto asinsķermenīšu veidu). To lieto, ja slimība nav reaģējusi vai kad tā ir atgriezusies (recidīvs) pēc vismaz divām citām farmaceitiskām zālēm, un nav sagaidāms, ka citas ārstēšanas rezultāti radītu rezultātus. Evoltra tika pētīts pacientiem līdz 21 gadu vecumam, kuri pirmo reizi ir noslēguši ALL.
Tā kā pacientu skaits, kas slimo ar zemu ALL, slimība tiek uzskatīta par retu un Evoltra 2002. gada 5. februārī tika kvalificēta kā "zālēm retu slimību ārstēšanai" (zāles, ko lieto retās slimībās).
Zāles var izņemt tikai ar recepti.
Kā lieto Evoltra?
Ārstēšana ar Evoltra jāuzsāk un jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze akūtu leikēmijas ārstēšanā. Ieteicamā deva ir 52 mg uz ķermeņa virsmas laukuma kvadrātmetru (aprēķināta, izmantojot bērna augstumu un svaru). Šīs zāles ievada infūzijas veidā divas stundas dienā piecas dienas. Ārstēšana jāatkārto ik pēc divām līdz sešām nedēļām. Lielākā daļa pacientu, kas reaģē uz ārstēšanu, to dara pēc viena vai diviem ārstēšanas cikliem.
Kā Evoltra darbojas?
Evoltra aktīvā viela klofarabīns ir citotoksisks (zāles, kas nogalina atdalošās šūnas, piemēram, vēža šūnas). Tas pieder pie pretvēža zāļu grupas, ko sauc par "antimetabolītiem". Klofarabīns ir adenīna "analogs", kas ir daļa no šūnu fundamentālā ģenētiskā materiāla (DNS un RNS). Tas nozīmē, ka klofarabīns ieņem adenīna vietu organismā un traucē fermentus, kas iesaistīti ģenētiskā materiāla, ko sauc par DNS polimerāzi un RNS reduktāzi, ražošanā. Tas neļauj šūnām ražot jaunu DNS un RNS un palēnina vēža šūnu augšanu.
Kā noritēja Evoltra izpēte?
Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Evoltra iedarbību vispirms pārbaudīja eksperimentālos modeļos. Evoltra tika pētīts pētījumā ar 61 pacientu, kas jaunāki par 21 gadu, ar ALL. Visi pacienti jau bija ārstēti ar vismaz divu veidu terapijām un nevarēja lietot citu ārstēšanu. Ārstējamo pacientu vidējais vecums bija 12 gadi.
Galvenais efektivitātes indekss bija to pacientu skaits, kuriem bija remisija (leikēmijas izvadīšana no kaulu smadzenēm, kā arī pilnīga vai daļēja asins šūnu skaita normalizēšanās). Pētījumā Evoltra nav salīdzināta ar citu ārstēšanu.
Kāds ir Evoltra iedarbīgums šajos pētījumos?
Galvenajā pētījumā 20% pacientu sasniedza remisiju (12 no 61). Kopumā pacienti, kas piedalījās pētījumā, saglabājās vidēji 66 nedēļas.
Pēc ārstēšanas ar Evoltra 10 pacientiem varēja veikt cilmes šūnu transplantāciju. Tā ir kompleksa operācija, kurā pacienta kaulu smadzenes, ieskaitot leikēmijas šūnas, tiek iznīcinātas un aizvietotas ar šūnām, kas to "pārveido". Cilmes šūnas ir ļoti jaunas šūnas, kas parasti tiek ražotas kaulu smadzenēs un var attīstīties visos dažādajos asins šūnu veidos.
Kāds pastāv risks, lietojot Evoltra?
Klīniskajos pētījumos visbiežāk novērotās Evoltra blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no 10) bija neitropēnija (zems balto asinsķermenīšu līmenis kopā ar drudzi), trauksme, galvassāpes, sejas pietvīkums, vemšana, caureja, slikta dūša (nieze), nieze, dermatīts (ādas iekaisums), pireksija (drudzis), gļotādas iekaisums (mitrās membrānas iekaisums, kas aptver orgānus, piemēram, mutes iekšienē) un nogurums (nogurums).
Pilns visu Evoltra izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā. Evoltra nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret klofarabīnu vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu. Evoltra nedrīkst lietot pacienti ar smagu nieru vai aknu slimību. Tā kā Evoltra ir citotoksisks līdzeklis, to nedrīkst lietot grūtniecības laikā, ja vien tas nav absolūti nepieciešams; Zīdīšanas periods jāizvairās pirms ārstēšanas, tās laikā un pēc tās.
Kāpēc Evoltra tika apstiprinātas?
Pacientiem ar ALL, kuriem nav bijusi atbildes reakcija vai kuri pēc recidīva saņēmuši vismaz divas ārstēšanas, ir ļoti maz izdzīvošanas iespēju. Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka ārstēšana ar Evoltra var būt veids, kā panākt remisiju un atvieglot cilmes šūnu transplantāciju. Komiteja nolēma, ka Evoltra ieguvumi atsver riskus ALL ārstēšanā bērniem, kuriem ir recidīvs vai kuri nav reaģējuši vismaz uz divām iepriekšējām terapijām, un nav citas ārstēšanas iespējas, par kuru sagaidāms ilgstošs rezultāts . Tādēļ komiteja ieteica atbrīvot Evoltra reģistrācijas apliecību.
Evoltra ir apstiprināts "ārkārtas apstākļos". Tas nozīmē, ka, tā kā slimība ir reta, nav iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Evoltra. Eiropas Zāļu aģentūra (EMEA) pārskata katru gadu pieejamo jauno informāciju un vajadzības gadījumā atjauninās šo kopsavilkumu.
Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Evoltra?
Uzņēmums, kas ražo Evoltra, veiks pētījumu, lai uzraudzītu Evoltra lietošanu pacientiem, kuri slimo ar nieru slimību, un izveidos reģistru, lai uzraudzītu zāļu blakusparādības.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu Evoltra drošu lietošanu?
Uzņēmums, kas ražo Evotra, pārliecinās, ka ārsti zina, kā vislabāk izmantot Evoltra, un mudināt viņus izmantot reģistru, lai uzraudzītu zāļu blakusparādības.
Vairāk informācijas par Evoltra
2006. gada 29. maijā Eiropas Komisija izdeva Evoltra reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Reģistrācijas apliecības īpašnieks ir Genzyme Europe BV
Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanas komitejas atzinuma kopsavilkums par Evoltra noklikšķiniet šeit.
Lai iegūtu pilnu Evoltra novērtējuma versiju (EPAR), klikšķiniet šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 01-2009.
