Kas ir Exjade?
Exjade ir medicīnas ierīce, kas kā aktīvo vielu satur deferaziroksu. Šīs zāles ir pieejamas baltas disperģējamas apaļas tabletes, kas izšķīdinātas šķidrumā, piemēram, ūdenī, veido suspensiju, ko pacients var dzert. Katra tablete satur 125 mg, 250 mg vai 500 mg deferaziroksa.
Kāpēc lieto Exjade?
Exjade ir indicēts stāvokļa, kas pazīstams kā hroniska dzelzs pārslodze (pārmērīgs dzelzs daudzums organismā), ārstēšanai biežu asins pārliešanas dēļ.
- Exjade lieto, lai samazinātu dzelzs daudzumu, kas atrodas organismā (vecākiem par sešiem gadiem), kuri cieš no iedzimtas slimības, ko sauc par beta talasēmiju, un kuru ārstēšanai viņiem bieži jāveic asins pārliešana. Pacienti ar beta talasēmiju nespēj saražot pietiekamu hemoglobīna daudzumu (olbaltumvielu, kas atrodama sarkano asinsķermenīšu organismā, kas satur skābekli organismā), un tādēļ tiem ir nepieciešama bieža asins pārliešana. "Bieži pārliešanas" ir vismaz 7 ml koncentrētu sarkano asins šūnu uz kilogramu ķermeņa masas mēnesī.
- Exjade ir indicēts arī tad, ja terapija ar deferoksamīnu (citu medikamentu, ko lieto hroniskas dzelzs pārslodzes ārstēšanai) ir kontrindicēta vai nepietiekama pacientiem, kas cieš no cita veida anēmijas, bērniem vecumā no diviem līdz pieciem gadiem un pacientiem ar beta talasēmiju lieliem uzņēmumiem, kuri saņem retus pārliešanas gadījumus.
Tā kā pacientu skaits, kas slimo ar hronisku dzelzs pārslodzi, ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu. 2002. gada 13. martā Exjade tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto retām slimībām).
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Exjade?
Ārstēšana ar Exjade jāuzsāk un jāturpina ārstiem, kam ir pieredze hroniskas dzelzs pārslodzes ārstēšanā biežu asins pārliešanas dēļ. Ar Exjade var ārstēt tikai pacientus, kuriem nav nieru darbības traucējumu. Ārstēšana sākas pēc transfūzijas pacientam ar aptuveni 100 ml koncentrētu sarkano asins šūnu katram ķermeņa masas kilogramam vai ja ir pazīmes dzelzs pārslodzes gadījumā (ti, ja feritīna līmenis ir
serums, kas satur dzelzi, pārsniedz 1 mg litrā). Ārstēšana parasti sākas ar devu 20 mg uz kilogramu ķermeņa masas. Atkarībā no pacienta pārliešanas var izmantot arī sākotnējās devas 10 mg vai 30 mg / kg. Pēc tam šīs devas pēc vajadzības pielāgo ik pēc trim līdz sešiem mēnešiem atkarībā no pacienta reakcijas.
Exjade jālieto katru dienu, vēlams tajā pašā laikā, tukšā dūšā (vismaz 30 minūtes pirms ēšanas). Katras koncentrācijas tablešu skaits, kas veido devu, tiek aprēķināts, pamatojoties uz pacienta ķermeņa masu. Tabletes izšķīdina, sajaucot tās glāzē ūdens vai augļu sulas, lai iegūtu suspensiju, ko pacients var dzert.
Kā Exjade darbojas?
Ja pacienti saņem atkārtotu asins pārliešanu anēmijas ārstēšanai, asins pārliešanas sarkanās asinsķermenīši ievada dzelzi organismā. Tomēr ķermenim nav dabiska ceļa, lai noņemtu lieko dzelzi, kas tādējādi uzkrājas, un laika gaitā var sabojāt svarīgus orgānus, piemēram, sirdi vai aknas. Exjade aktīvā viela deferazirokss ir "dzelzs helāts". Tas saistās ar dzelzi, kas atrodas organismā, veidojot savienojumu, ko sauc par "helātu", ko var izvadīt organisms, galvenokārt ar izkārnījumiem. Tas palīdz novērst dzelzs pārslodzi un novērst pārmērīga dzelzs bojājumus.
Kādi pētījumi veikti ar Exjade?
Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Exjade iedarbība ir pārbaudīta eksperimentālos modeļos. Galvenais efektivitātes pētījums salīdzināja Exjade ar deferoksamīnu 591 pacientam ar beta talasēmiju (no kuriem aptuveni puse bija jaunāki par 16 un 56 gadiem bija jaunāki par sešiem gadiem). Pētījumā gan ārsts, gan pacients zināja par lietoto medikamentu. Tas ir tāpēc, ka, kamēr Exjade ievada perorāli, deferoksamīnu ievada zemādas infūzijas veidā (injekcija tiek veikta ļoti lēni zem ādas) visu nakti. Efektivitāte tika mērīta, apskatot dzelzs līmeni aknās pirms un pēc ārstēšanas ar zālēm gadu.
Papildu pētījumā tika pētīta Exjade efektivitāte 184 pacientiem, kurus nevarēja ārstēt ar deferoksamīnu, tostarp pacientiem ar beta talasēmiju un citiem anēmijas veidiem.
Kāds ir Exjade iedarbīgums šajos pētījumos?
Pamata pētījuma beigās 53% pacientu, kas saņēma Exjade, bija pietiekama reakcija uz ārstēšanu, salīdzinot ar 66% pacientu, kas tika ārstēti ar deferoksamīnu. Tas nozīmē, ka Exjade var nebūt bijis tikpat efektīvs kā salīdzinošās zāles. Tomēr, ņemot vērā 381 pacientu, kuriem pētījuma sākumā bija īpaši liels dzelzs līmenis aknās un kuri saņēma salīdzināmu daudzumu Exjade vai deferoksamīna, abas zāles bija efektīvas. Šajā pētījumā pacientiem līdz sešiem gadiem bija pārāk maz, lai pierādītu Exjade drošību un efektivitāti šajā vecuma grupā.
Papildu pētījumā vairāk nekā puse pacientu, kurus nevarēja ārstēt ar deferoksamīnu, reaģēja uz ārstēšanu ar Exjade pēc viena gada, ieskaitot pacientus vecumā no diviem līdz pieciem gadiem.
Kāds pastāv risks, lietojot Exjade?
Visbiežāk novērotā Exjade blakusparādība (vairāk nekā vienam pacientam no 10) ir kreatinīna līmeņa paaugstināšanās asinīs (nieru darbības traucējumu marķieris ). Pilns visu Exjade izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Exjade ir kontrindicēts cilvēkiem, kam ir paaugstināta jutība (alerģija) pret deferaziroksu vai kādu citu palīgvielu, kā arī cilvēkiem ar kreatinīna klīrensu (nieru spēju izspiest kreatinīna līmeni asinīs) mazāk par 60 ml minūtē. To nedrīkst lietot kopā ar citiem dzelzs helātiem.
Ir ļoti svarīgi, lai pacientu nieru un aknu funkcijas pārbaudītu ar asins analīzēm pirms ārstēšanas uzsākšanas ar Exjade un regulāri, ārstēšanas laikā ar zālēm. Deva ir risotto vai ārstēšana jāpārtrauc, ja pacientam attīstās nieru vai aknu slimība. Exjade ir kontrindicēts cilvēkiem ar smagu aknu slimību, jo tas nav pētīts ar šādiem pacientiem.
Kāpēc Exjade tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka Exjade ieguvumi atsver risku, ārstējot hronisku dzelzs pārslodzi biežas asins pārliešanas dēļ pacientiem ar beta talasēmiju. Pacientiem, kas saņem retāk pārliešanu, Exjade ir alternatīva deferoksamīnam, ja to nevar lietot vai tas nav pietiekams. Tādēļ Komiteja ieteica izsniegt šīs zāles reģistrācijas apliecību.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu Exjade lietošanu?
Uzņēmumam, kas ir atbildīgs par Exjade piegādi, ir jāsagatavo dokumentācija ārstiem, kas jāizplata tirdzniecības laikā, lai nodrošinātu, ka zāļu izrakstīšanas laikā viņi apzinās nepieciešamību uzraudzīt pacienta veselību, jo īpaši: kā nieru darbība. Uzņēmums sagatavos līdzīgu failu pacientiem.
Vairāk informācijas par Exjade
Eiropas Komisija 2006. gada 28. augustā izsniedza Exjade reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā, uzņēmumam Novartis Europharm Limited.
Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums par Exjade ir pieejams šeit.
Pilnā Exjade novērtējuma versijā (EPAR) noklikšķiniet šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 08-2008.
