Kanuma - alfa Sebelipase

Kādam nolūkam izmanto Kanuma - Sebelipase alfa?

Kanuma ir zāles, ko lieto visu vecumu pacientu ārstēšanai ar lizosomu skābes lipāzes deficītu, kas ir iedzimts traucējums, ko izraisa enzīma, ko sauc par lizosomu skābes lipāzi, trūkums, kas nepieciešams, lai metabolizētu taukus šūnās. Ja šis enzīms nav sastopams vai ir sastopams tikai ļoti mazos daudzumos, tauki uzkrājas organisma šūnās, izraisot tādus simptomus kā augšanas deficīts un aknu bojājumi.

Tā kā pacientu ar lizosomu skābes lipāzes deficītu skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu un 2010. gada 17. decembrī Kanuma tika nosaukta par zālēm retu slimību ārstēšanai.

Kanuma satur aktīvo vielu sebelipāzi alfa.

Kā tiek lietots Kanuma - alfa Sebelipase?

Ārstēšana ar Kanuma jāievēro ārstam, kam ir pieredze lizosomu skābes lipāzes deficīta, citu vielmaiņas traucējumu vai aknu slimību ārstēšanā. Ārstēšanu drīkst veikt atbilstoši apmācīts veselības aprūpes speciālists, kas var ārstēt ārkārtas situācijas (ieskaitot smagu alerģiju). Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.

Kanuma ir pieejams kā koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai (pilienam ievadīšanai vēnā). Ieteicamā deva ir 1 mg uz kilogramu ķermeņa masas, kas jāievada reizi divās nedēļās. Infūzijai jālieto apmēram 1-2 stundas.

Pacientiem, kas jaunāki par sešiem mēnešiem un kuriem ir strauji progresējoša slimība, 1 mg / kg ķermeņa svara devu ievada reizi nedēļā, nevis ik pēc divām nedēļām; šajos indivīdos devu var palielināt līdz 3 mg / kg ķermeņa masas reizi nedēļā atkarībā no atbildes reakcijas uz ārstēšanu.

Ārstēšana ar Kanuma jāuzsāk pēc iespējas ātrāk pēc diagnosticēšanas un jāturpina ilgtermiņā.

Kā darbojas Kanuma - Sebelipase alfa?

Kanuma aktīvā viela alfa sebelipāze ir tā enzīma kopija, kas trūkst pacientiem ar lizosomu skābes lipāzes deficītu. Alfa Sebelipase aizstāj trūkstošo fermentu, veicinot tauku metabolismu un apturot tā uzkrāšanos organisma šūnās.

Kāds ir Kanuma - Sebelipase alfa iedarbīgums šajos pētījumos?

Kanuma tika pētīts divos pamatpētījumos, kuros piedalījās pacienti ar lizosomu skābes lipāzes deficītu. Pirmajā pētījumā bija iesaistīti deviņi mazi bērni ar augšanas traucējumiem vai citas straujas slimības progresēšanas pazīmes pirmajos sešos dzīves mēnešos. Pētījums parādīja, ka seši no deviņiem Kanuma ārstētajiem bērniem sasniedza viena vecuma vecumu. Izaugsmes uzlabojumi ir novēroti arī visiem sešiem pārdzīvojušajiem bērniem.

Otrais pētījums, kurā piedalījās 66 pacienti (bērni un pieaugušie), salīdzināja Kanuma ar placebo (fiktīvu ārstēšanu). Galvenais efektivitātes rādītājs bija to pacientu procentuālais daudzums, kuriem pēc pieciem ārstēšanas mēnešiem novēroja normālu aknu enzīmu līmeni ALAT. Paaugstināts ALT fermentu līmenis ir aknu bojājuma pazīme. Šajā pētījumā normālos ALT fermentu līmeņus konstatēja 31% pacientu (11 no 36 pacientiem), kas tika ārstēti ar Kanuma, salīdzinot ar 7% (2 no 30) pacientiem, kas saņēma placebo.

Kāds pastāv risks, lietojot Kanuma - Sebelipase alfa?

Visbiežāk novērotās Kanuma blakusparādības (kas var skart apmēram 3 no 100 pacientiem) ir smagu alerģisku reakciju pazīmes un simptomi, tostarp sasprindzinājums krūtīs, sarkanas acis, plakstiņu pietūkums, apgrūtināta elpošana, nātrene, pietvīkums, pietvīkums karstums, deguna izdalīšanās, tahikardija un elpošanas traucējumi. Ir ziņots arī par antivielu attīstību pret zālēm, īpaši maziem bērniem. Šajā gadījumā Kanuma var nedarboties efektīvi. Pilns visu Kanuma izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.

Kanuma nedrīkst lietot pacienti, kuriem ir bijusi dzīvībai bīstama alerģiska reakcija pret aktīvo vielu, kas pēc terapijas pārtraukšanas atkārtojas. To nedrīkst ievadīt arī pacientiem ar iespējamu letālu alerģiju pret olām vai kādu no Kanuma sastāvdaļām.

Kāpēc Kanuma - Sebelipase alfa tika apstiprinātas?

Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka pacienta ieguvums, lietojot Kanuma, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. Komiteja ņēma vērā efektīvas terapijas trūkumu lizosomu skābes lipāzes deficītam un augsto mirstības līmeni maziem bērniem ar strauji progresējošu slimību. CHMP uzskatīja, ka Kanuma izraisīja būtiskus izdzīvošanas uzlabojumus maziem bērniem un izrādījās efektīvs slimības simptomu mazināšanai visu vecumu cilvēkiem. Attiecībā uz drošību nekādas būtiskas problēmas netika konstatētas, bet nopietnas blakusparādības bija reti vai viegli pārvaldāmas. Tomēr ir nepieciešami papildu dati par zāļu ilgtermiņa ieguvumiem un drošību.

Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Kanuma - Sebelipase alfa lietošanu?

Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Kanuma tiek izmantota pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Kanuma zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem.

Turklāt uzņēmums, kas tirgo Kanuma, veic pētījumu ar maziem bērniem ar strauji progresējošu slimību un izveidos visu vecumu pacientu reģistru, lai uzzinātu vairāk par Kanuma ieguvumiem un drošību ilgtermiņā, īpaši ņemot vērā risku. alerģiskas reakcijas un antivielu veidošanos pret zālēm. Uzņēmums nodrošinās informatīvo materiālu visiem ārstiem, kas varētu parakstīt Kanuma, aicinot viņus reģistrēt pacientus reģistrā un norādīt, kā uzraudzīt pacientus antivielu attīstībai un kā ārstēt pacientus ar smagām alerģiskām reakcijām.