Kas ir Elaprase?
Elaprase ir koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai, kas satur aktīvo vielu idursulfāzi.
Kāpēc lieto Elaprase?
Elaprase lieto, lai ārstētu pacientus ar Hunter sindromu un ir paredzēts ilgstošai lietošanai.
Huntera sindroms, kas pazīstams arī kā mukopolisakaridoze II, ir reta iedzimta slimība, kas galvenokārt skar vīriešus. Pacienti, kas cieš no šīs slimības, nerada fermentu iduronātu-2-sulfātāzi, kas kalpo, lai noārdītu vielas organismā, ko sauc par glikozaminoglikāniem (GAG). Tā rezultātā GAG pakāpeniski uzkrājas lielākajā daļā šo pacientu orgānu, kaitējot tiem. Tas izraisa plašu simptomu klāstu, īpaši apgrūtinātu elpošanu un grūtības staigāt. Ja nav ārstēšanas, šie simptomi laika gaitā kļūst arvien smagāki.
Tā kā Huntera sindroma pacientu skaits ir mazs, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2001. gada 11. decembrī Elaprase tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai (zāles, ko lieto reto slimību ārstēšanai).
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Elaprase?
Elaprase ievada katru nedēļu kā intravenozu infūziju (pilienu ievadīšana vēnā). Deva pieaugušajiem, bērniem un pusaudžiem ir 0, 5 mg / kg ķermeņa masas. Pirms infūzijas atbilstoša Elaprase deva ir jāatšķaida sāls šķīdumā.
Infūzijai jālieto 3 stundas, ko var pakāpeniski samazināt līdz 1 stundai, ja pacients neparādās reakcijas uz infūzijām (izsitumi, nieze, drudzis, galvassāpes, hipertensija vai apsārtums).
Kā Elaprase darbojas?
Elaprase aktīvā viela idursulfāze ir cilvēka enzīma iduronāta-2-sulfātāzes kopija. tas ir
ražo ar metodi, kas pazīstama kā "rekombinantā DNS tehnoloģija": fermentu ražo cilvēka šūna, kurā ieviests gēns (DNS), kas padara to spējīgu radīt fermentu. Idursulfāze aizstāj trūkstošo vai nepietiekamo fermentu pacientiem ar Hunter sindromu. Nodrošinot fermentu, jūs varat uzlabot vai kontrolēt slimības simptomus.
Kādi pētījumi veikti ar Elaprase?
Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Elaprase iedarbību vispirms pārbaudīja eksperimentālos modeļos.
Elaprase pamatpētījums tika veikts 96 vīriešiem no 5 līdz 31 gadu vecumam, un zāļu efektivitāti salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu). Galvenie efektivitātes rādītāji bija plaušu funkcija ("piespiedu dzīvotspēja", maksimālais gaisa daudzums, ko pacients spēj izstarot, elpojot), un attālums, ko pacienti var staigāt 6 minūšu laikā, kas nosaka iedarbību. slimības locītava uz sirds, plaušām, locītavām un citiem orgāniem. Šie pasākumi tika veikti pirms ārstēšanas un pēc 52 ārstēšanas nedēļām.
Kāds ir Elaprase iedarbīgums šajos pētījumos?
Pētījums parādīja, ka Elaprase uzlabo gan plaušu funkciju, gan pacientu spēju staigāt. Pēc 52 nedēļām pacienti, kas ārstēti ar Elaprase, varēja pārvietoties 43, 3 m 6 minūtēs, bet tikai ar placebo ārstētiem - tikai 8, 2 m. Šīs zāles izraisīja arī plaušu funkcijas uzlabošanos, bet neliels bojājums tika novērots pacientiem, kuri tika ārstēti ar placebo.
Kāds pastāv risks, lietojot Elaprase?
Visbiežāk novērotās Elaprase blakusparādības (vairāk nekā vienam pacientam no 10) ir ar infūziju saistītas reakcijas, piemēram, ādas reakcijas (izsitumi vai nieze), pireksija (drudzis), galvassāpes, hipertensija (augsts asinsspiediens) un pietūkums. infūzijas vietā. Citas ļoti bieži sastopamas blakusparādības bija dispepsija (grēmas) un sāpes krūtīs. Pilns visu Elaprase izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Elaprase nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret idursulfāzi vai jebkuru no palīgvielām.
Kāpēc Elaprase tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka pētījumā konstatētie uzlabojumi, lai gan pieticīgi, ir klīnisks ieguvums ārstējot zāles.
Hunter nolēma, ka ilgstošas ārstēšanas laikā ar Hunter sindromu Elaprase ieguvumi pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica izsniegt Elaprase reģistrācijas apliecību.
Elaprase ir atļauts "ārkārtas apstākļos", jo, tā kā Huntera sindroms ir reta slimība, sīkāku informāciju par šīm zālēm nevar iegūt. Eiropas Zāļu aģentūra (EMEA) katru gadu pārskatīs visu pieejamo jauno informāciju, un šo kopsavilkumu vajadzības gadījumā atjauninās.
Kāda informācija joprojām ir pieejama par Elaprase?
Uzņēmums, kas ražo Elaprase, pārbaudīs zāļu ilgtermiņa iedarbību un izpētīs, vai tas stimulē organismu ražot antivielas (īpašas olbaltumvielas) pret zālēm. Uzņēmums arī pārbaudīs zāļu efektivitāti pacientiem, kas jaunāki par 5 gadiem, un izpētīs, vai ir kāda ietekme uz plaušām, sirdi vai asinsvadiem.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu Elaprase drošu lietošanu?
Uzņēmums, kas ražo Elaprase, pārbaudīs zāļu drošumu, ilgtermiņā pētot Hunter sindromu, kas ietver zāļu ietekmes analīzi sievietēm un pētījumu, lai noteiktu, vai to var lietot veidā droša pacientu mājās.
Plašāka informācija par Elaprase:
Eiropas Komisija 2007. gada 8. janvārī izsniedza Shire Human Genetic Therapies AB reģistrācijas apliecību Elaprase, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā.
Lai reģistrētu Elaprase kā zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, noklikšķiniet šeit.
Pilns Elaprase EPAR teksts klikšķiniet šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 11-2006.
