Kas ir Ruconest?
Ruconest ir pulveris injekciju šķīduma pagatavošanai. Tā sastāvā esošā aktīvā viela ir alfa konestāts.
Kāpēc lieto Ruconest?
Ruconest lieto, lai ārstētu iedzimtas angioedēmas uzbrukumus pieaugušajiem (sākot no 18 gadu vecuma). Pacientiem ar angioneirotisko tūsku ir pietūkuma epizodes, kas var rasties jebkurā ķermeņa daļā, piemēram, sejā vai ekstremitātēs, vai ap zarnu, izraisot diskomfortu un sāpes. Ruconest lieto pacientiem ar iedzimtu angioneirotisko tūsku, kas saistīts ar dabiski zemu cilvēka C1 esterāzes inhibitora, proteīna līmeni.
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Ruconest?
Ārstēšana ar Ruconest jāsāk ārsta uzraudzībā, kam ir pieredze iedzimtas angioneirotiskās tūskas diagnostikā un ārstēšanā. Zāles drīkst ievadīt tikai veselības aprūpes speciālists. Pacienti, kuri iepriekš nav ārstēti ar Ruconest, jāpārbauda, lai izslēgtu antivielu klātbūtni pret trušu epitēlija materiālu (desquamation un hair) asinīs; tādēļ pārbaudēm jābūt negatīvām, lai ievadītu zāles.
Ruconest ievada lēnas injekcijas veidā vēnā apmēram 5 minūšu laikā. Deva ir atkarīga no pacienta ķermeņa masas. Parasti viena injekcija ir pietiekama, lai ārstētu uzbrukumu; tomēr otrā injekcija ir iespējama, ja pacients nespēj apmierinoši reaģēt uz pirmo. Tomēr 24 stundu laikā nedrīkst ievadīt vairāk par divām injekcijām.
Kā darbojas Ruconest?
C1 esterāzes inhibitoru proteīns ir galvenais "komplementa" un "kontakta" sistēmu, ti, asins proteīnu sistēmu, kas novērš infekcijas un izraisa iekaisumu, regulators. Pacientiem ar zemu šī proteīna līmeni šīm divām sistēmām ir pārmērīga aktivitāte, kā rezultātā rodas angioneirotiskās tūskas simptomi. Ruconest aktīvā viela alfa konestāts ir C1 esterāzes inhibitora proteīna kopija, un tā darbojas līdzīgi organismā esošajam proteīnam. Angioedēmas lēkmes laikā alfa konestāts aptur šo pārmērīgo aktivitāti un palīdz uzlabot simptomus.
Alfa konestātu iegūst, izmantojot "rekombinanto DNS tehnoloģiju", kas nozīmē, ka to iegūst no trušu piena, kurā ir ievietots gēns un tādējādi spēj piena cilvēka proteīnu ražot.
Kā noritēja Ruconest izpēte?
Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Ruconest iedarbību vispirms pārbaudīja eksperimentālos modeļos.
Ruconest tika pētīts divos pamatpētījumos, kuros piedalījās 73 pacienti ar iedzimtu angioneirotisko tūsku, ko izraisīja zems C1esterāzes inhibitoru proteīna līmenis. Pacienti galvenokārt bija pieaugušie. Uzbrukuma gadījumā pacientiem tika ievadīta viena no divām Ruconest devām (50 vai 100 vienības / kg) vai placebo (fiktīva ārstēšana). Pacientiem, kuri saņēma mazāku Ruconest devu, bija iespēja veikt otru devu 4 stundu laikā pēc pirmās. Galvenais efektivitātes rādītājs bija tas, cik ilgi bija nepieciešams simptomu uzlabošanās. Pacientam uzlabojumu noteica ar rezultātu no 0 līdz 100, kas atbilst simptomu smagumam.
Kāds ir Ruconest iedarbīgums šajos pētījumos?
Ruconest bija efektīvāks par placebo, uzlabojot angioneirotiskās tūskas simptomu simptomus. Pacientiem, kuri tika ārstēti ar 50 un 100 vienībām / kg Ruconest, pirmie uzlabojumi tika veikti pēc vienas un divām stundām. Pacienti, kas tika ārstēti ar placebo, sāka uzlaboties pēc 4 stundām vienā pētījumā un pēc vairāk nekā 8 stundām otrajā.
Lielākajai daļai pacientu jau bija ieguvums ar 50 vienību / kg devu, bet tikai 10% pacientu vajadzēja otru devu. Šī deva bija veiksmīga, salīdzinot ar lielāko Ruconest devu.
Kādi ir riski, kas saistīti ar Ruconest?
Visbiežāk novērotā blakusparādība, kas saistīta ar Ruconest (novērota no 1 līdz 10 pacientiem no 100), ir galvassāpes. Pilns visu Ruconest izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Ruconest nedrīkst lietot pacienti, kuriem var būt paaugstināta jutība (alerģija) pret alfa konestātu vai kādu citu šo zāļu sastāvdaļu. To nevar lietot pacientiem ar zināmu vai iespējamu alerģiju pret trušiem.
Kāpēc Ruconest tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) uzskatīja, ka ieguvumi, lietojot Ruconest, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un tādēļ ieteica izsniegt reģistrācijas apliecību.
Plašāka informācija par Ruconest
2010. gada 28. oktobrī Eiropas Komisija izsniedza Pharming Group NV reģistrācijas apliecību Ruconest, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Tirdzniecības atļauja ir derīga piecus gadus, pēc tam to var atjaunot.
Plašāka informācija par ārstēšanu ar Ruconest pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar ārstu vai farmaceitu.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 07-2010.
