Kas ir Busilvex?
Busilvex ir koncentrāts infūziju šķīduma pagatavošanai (pilienam vēnā), kas satur aktīvo vielu busulfānu.
Kāpēc lieto Busilvex?
Busilvex ir indicēts ārstēšanai (sagatavošanai) pirms asinsrades cilmes šūnu (šūnu, kas rada asins šūnas) transplantācijas pieaugušajiem un bērniem. Šis transplantācijas veids tiek veikts pacientiem, kas cieš no asins izmaiņām (piemēram, retas anēmijas formas) vai asins vēzi, tādēļ ir nepieciešams nomainīt asinsrades šūnas. Ārstēšanu ar Busilvex seko ārstēšana ar citu narkotiku (ciklofosfamīds pieaugušajiem un ciklofosfamīds vai melfalāns bērniem).
Tā kā Eiropas Savienībā (ES) pacientu skaits, kam tiek veikta šāda veida kondicionēšana un transplantācija, ir zems, 2000. gada 29. decembrī busulfāns tika atzīts par zālēm retu slimību ārstēšanai.
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Busilvex?
Busilvex jāievada ārsta uzraudzībā, kam ir pieredze pirms transplantācijas. Ieteicamā Busilvex deva pieaugušajiem ir 0, 8 mg uz kilogramu ķermeņa masas. Bērniem un pusaudžiem (līdz 17 gadu vecumam) ieteicamā Busilvex deva ir atkarīga no pacienta ķermeņa masas un svārstās no 0, 8 līdz 1, 2 mg / kg. Busilvex ievada intravenozas infūzijas veidā centrālā vēnā krūtīs. Katra infūzija ilgst divas stundas un tiek ievadīta pacientam ik pēc sešām stundām četras secīgas dienas pirms ārstēšanas ar ciklofosfamīdu vai melfalānu un transplantāciju. Pirms Busilvex saņemšanas pacienti jāārstē ar pretkrampju līdzekļiem (lai novērstu krampjus) un pretvemšanas līdzekļiem (lai novērstu vemšanu).
Kā Busilvex darbojas?
Busilvex aktīvā viela busulfāns pieder pie zāļu grupas, ko sauc par "alkilējošiem līdzekļiem". Šīs vielas ir "citotoksiskas", ti, tās nogalina šūnas, īpaši tās, kas attīstās ātri, piemēram, audzēja vai cilmes šūnas (vai "cilmes šūnas") (ti, šūnas, kas ražo cita veida šūnas). Busulfānu lieto pirms transplantācijas, lai neitralizētu patoloģiskas šūnas un asinsrades cilmes šūnas pacientam. Šo procesu sauc par "myeloablation". Pēc tam ārstēšanu ar ciklofosfamīdu vai melfalānu lieto, lai nomāktu imūnsistēmu, lai samazinātu organisma dabiskās aizsargspējas. Tas veicina transplantēto šūnu "potēšanu" (tas ir, šūnas sāk augt un ražot normālas asins šūnas).
Kā noritēja Busilvex izpēte?
Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Busilvex iedarbību pārbaudīja eksperimentālos modeļos. Farmācijas uzņēmums iesniedza datus no eksperimentālā modeļa, kas iegūti no zinātniskās literatūras.
Busilvex tika pētīts pacientiem, kuri galvenokārt cieš no asins vēža un kuriem bija nepieciešama transplantācija ar asinsrades cilmes šūnām. Tika veikti divi galvenie pētījumi, kuros piedalījās 103 pieaugušie, un viens pētījums, kurā piedalījās 55 bērni. Galvenais efektivitātes rādītājs bija balstīts uz pacientu skaitu ar mieloablāciju (ti, samazinātu balto asinsķermenīšu un trombocītu skaitu) un "transplantātu" (laiku, kas nepieciešams, lai balto asinsķermenīšu koncentrācija atgrieztos augstākā līmenī).
Kāds ir Busilvex iedarbīgums šajos pētījumos?
Myeloablācija novērota visiem pacientiem, pieaugušajiem un bērniem. Transplantāts tika iegūts vidēji pēc desmit dienām (pieaugušajiem) vai 11 dienām (bērniem) autologās transplantācijas gadījumā (ti, pacienta pašu šūnu transplantācija, savākta un uzglabāta pirms transplantācijas). Transplantāts tika sasniegts pēc 13 dienām (pieaugušajiem) un 21 dienas (bērniem) "allogēnos transplantātos" (donoru šūnu transplantācija).
Kāds pastāv risks, lietojot Busilvex?
Līdztekus cirkulējošo asins šūnu skaita samazināšanai, kas ir zāļu, infekcijas, aknu darbības traucējumu, tostarp aknu vēnu obstrukcijas, mērķis ir transplantēt slimību uz saimnieks (ja transplantētās šūnas uzbrūk pacienta organismam) un elpošanas (plaušu) traucējumi. Pilns visu Busilvex izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Busilvex nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret busulfānu vai kādu citu sastāvdaļu. To nedrīkst lietot grūtniecēm. Sākot ārstēšanu ar Busilvex, zīdīšana jāpārtrauc. Busilvex var mazināt abu dzimumu auglību. Tādēļ sievietēm nevajadzētu iestāties grūtniecības laikā un ne ilgāk kā sešus mēnešus pēc ārstēšanas, un vīriešiem nevajadzētu attīstīties laikā un sešus mēnešus pēc ārstēšanas ar zālēm.
Īpaša piesardzība ir ieteicama, ja lieto vienlaicīgas zāles, piemēram, itrakonazolu (lieto dažu veidu infekcijām), chetobemidonu (lieto sāpju ārstēšanai) un paracetamolu. Sīkāku informāciju skatīt lietošanas instrukcijā.
Kāpēc Busilvex tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka ir pierādīta Busilvex efektivitāte un ka tā ir alternatīva busulfāna tabletēm, kam ir trūkumi, tostarp liels tablešu skaits, kas jālieto. CHMP nolēma, ka Busilvex ieguvumi atsver riskus kā terapiju pirms hematopoētisko cilmes šūnu transplantācijas. Tādēļ Komiteja ieteica izsniegt Busilvex reģistrācijas apliecību.
Plašāka informācija par Busilvex:
Eiropas Komisija 2003. gada 9. jūlijā piešķīra Pierre-Fabre Médicament reģistrācijas apliecību visā Eiropas Savienībā par Busilvex. Tirdzniecības atļauja tika atjaunota 2008. gada 9. jūlijā.
Lai reģistrētos kā zālēm Busilvex, noklikšķiniet šeit .
Pilns Busilvex EPAR teksts ir atrodams šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 07-2008.
