Flebogammadif - normāls cilvēka imūnglobulīns

Kas ir Flebogammadif?

Flebogammadif ir šķīdums, ko ievada infūzijas veidā (pilienveida vēnā). Flebogammadif satur aktīvo vielu cilvēka normālo imūnglobulīnu.

Kāpēc lieto Flebogammadif?

Flebogammadif lieto trīs galvenajās pacientu grupās:

Pacienti, kuriem ir infekcijas risks, jo viņiem nav pietiekami daudz antivielu (olbaltumvielas, kas dabiski atrodas asinīs, kas palīdz organismam cīnīties ar infekcijām un citām slimībām). Šie pacienti var būt iedzimtas antivielas trūkumi (primārais imūndeficīta sindroms (PID)), kā arī pacienti, kuru antivielu deficīts ir saistīts ar asins vēzi (hronisku mielomu vai limfātisko leikēmiju) vai bērniem, kas dzimuši ar imūndeficīta sindromu. (AIDS) un bieži inficējas. Šos stāvokļus sauc par imūndeficīta sindromiem, un norādītā ārstēšana ir aizstājterapija.
Pacienti ar zināmiem imūnsistēmas traucējumiem. Šiem pacientiem ir imūnsistēmas anomālija (cilvēka ķermeņa aizsardzības sistēma), kas jānovērš. Tie var būt pacienti ar idiopātisku trombocitopēnisku purpuru (ITP) ar nepietiekamu trombocītu skaitu (asins komponenti, kas veicina koagulāciju), un tiem ir augsts asiņošanas risks un pacienti ar noteiktām slimībām (Guillain-Barré sindroms, slimība). Kawasaki). Šo ārstēšanas veidu sauc par imūnmodulāciju (imūnsistēmu regulēšanu).
Pacienti, kam veikta kaulu smadzeņu transplantācija.

Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.

Kā lieto Flebogammadif?

Flebogammadif parasti ievada intravenozas infūzijas veidā, ko parasti veic ārsts vai medmāsa; ievadīšanu var veikt arī pacients vai viņa aprūpētājs pēc tam, kad tas ir pienācīgi instruēts. Infūziju deva un biežums ir atkarīgs no ārstējamās slimības. Aizstājterapijā var būt nepieciešams mainīt devu, ņemot vērā pacienta atbildes reakciju. Plašāku informāciju skatiet EPAR iekļautajā zāļu aprakstā.

Kā Flebogammadif darbojas?

Flebogammadif aktīvā viela, cilvēka normālais imūnglobulīns, ir ļoti attīrīts proteīns, kas iegūts no cilvēka plazmas (asins sastāvdaļa). Tas satur imūnglobulīna G (IgG), antivielas veidu, kas kopš 1980. gadiem ir lietots medicīniski un kam ir plašs darbības spektrs pret infekcijas ierosinātājiem. Flebogammadif palīdz atjaunot neparasti zemu IgG līmeni asinīs līdz normālam līmenim. Lielākas devas gadījumā Flebogammadif var palīdzēt regulēt imūnsistēmu, ko ietekmē novirzes, un modulēt imūnreakciju. Flebogammadif tiek ražots līdzīgi kā Flebogamma, cita zāles, kas satur normālu cilvēka imūnglobulīnu, pievienojot dažas darbības cilvēka plazmā iegūtā produkta attīrīšanas fāzē.

Kā noritēja Flebogammadif izpēte?

Tā kā šo slimību ārstēšanai jau sen ir izmantots cilvēka normālais imūnglobulīns, bija nepieciešami tikai divi nelieli pētījumi, lai noteiktu Flebogammadif efektivitāti un drošību pacientiem. Pirmajā pētījumā Flebogammadif tika izmantots kā aizstājterapija 46 pacientiem ar PID, lietojot 21-28 dienu intervālos. Galvenais efektivitātes rādītājs bija nopietnu baktēriju infekciju skaits gada laikā pēc ārstēšanas.

Otrajā pētījumā tika pētīta Flebogammadif lietošana imūnmodulācijai 20 pacientiem ar ITP. Galvenais efektivitātes parametrs bija maksimālais trombocītu skaits, kas iegūti pētījuma trīs mēnešos.

Nevienā no šiem diviem pētījumiem Flebogammadif, salīdzinot ar citām zālēm, nebija.

Kāds ir Flebogammadif iedarbīgums šajos pētījumos?

Pirmajā pētījumā pacientiem bija vidēji 0, 021 nopietnas infekcijas gada laikā. Tā kā šī vērtība ir zemāka par 1 infekcijas noklusējuma slieksni gadā, tas norāda uz zāļu efektivitāti aizstājterapijā. Otrajā pētījumā līdz pat 14 pacientiem no 19 (73%), kas turpināja piedalīties pētījumā, vismaz vienu reizi pētījuma laikā ieguva trombocītu vērtības, kas apstiprināja Flebogammadif efektivitāti imunomodulācijā.

Kāds pastāv risks, lietojot Flebogammadif?

Visbiežāk novērotās Flebogammadif blakusparādības, ti, novēroja no 1 līdz 10 pacientiem no 100, ir galvassāpes, pireksija (drudzis) un punkcijas vietas reakcijas (sāpes un iekaisums). Dažas blakusparādības visdrīzāk rodas, ja infūzija notiek lielā ātrumā, pacientiem ar zemu imūnglobulīna līmeni vai pacientiem, kuri pirmo reizi vai ilgāk pēc pēdējās lietošanas ārstēti ar Flebogammadif. Pilns visu Flebogammadif izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā. Flebogammadif nedrīkst lietot cilvēki, kuriem var būt alerģija pret normālu cilvēka imūnglobulīnu vai kādu citu sastāvdaļu, vai pacientiem, kas ir alerģiski pret cita veida imūnglobulīniem, īpaši, ja tiem ir imūnglobulīna A (IgA) deficīts un tiem ir anti-IgA antivielas. Flebogammadif nevar lietot pacientiem, kuri nepanes fruktozi (cukura veidu). Īpaši piesardzības pasākumi jāievēro zīdaiņiem un bērniem, jo fruktozes nepanesība vēl nav diagnosticēta un tādēļ var būt letāla.

Kāpēc Flebogammadif tika apstiprinātas?

Saskaņā ar pašreizējām vadlīnijām zāles, kas ir pierādījušas efektivitāti PID pacientiem un pacientiem ar ITP, var atļaut arī visu primāro imūndeficīta veidu ārstēšanai, kā arī antivielu deficīta gadījumus asins vēža dēļ un AIDS. Viņiem var būt atļauts arī bez īpašiem pētījumiem, lai ārstētu pacientus ar Guillain-Barré sindromu, pacientus ar Kawasaki slimību un pacientus, kam paredzēts veikt kaulu smadzeņu transplantāciju.

Tādēļ Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) secināja, ka Flebogammadif ieguvumi atsver risku, kas saistīts ar to pacientiem, kuriem nepieciešama IgG aizvietotājterapijai, imūnmodulācijai vai kaulu smadzeņu transplantācijai, un ieteica izdalīties. produkta tirdzniecības atļaujas.