Kas ir CYSTAGON?
CYSTAGON ir zāles, kas kā aktīvo sastāvdaļu satur cisteamīnu. Tas ir kapsulu veidā (50 un 150 mg).
Kāpēc lieto CYSTAGON?
CYSTAGON lieto pacientu, kas cieš no nefropātiskas cistinozes (nieres), ārstēšanai. Cystinoze ir reta iedzimta slimība, ko izraisa cistīns, kas uzkrājas dažās šūnās, novēršot to normālu darbību. Šī uzkrāšanās rada problēmas nierēm un izplatās uz citām ķermeņa daļām, ieskaitot acis, dažus dziedzeri (vairogdziedzera, aizkuņģa dziedzera, dzimumdziedzeru), centrālo nervu sistēmu, muskuļus un aknas. Slimība izpaužas augšanas grūtībās.
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto CYSTAGON?
CYSTAGON lietošana jāsāk ārsta uzraudzībā, kam ir pieredze cistinozes ārstēšanā.
Lai koriģētu zāļu devu, jānosaka cistīna līmenis leikocītos.
Bērniem līdz 12 gadu vecumam ieteicamā deva ir 1, 30 g / m2 / dienā, iedalot četrās devās
katru dienu.
Pacientiem, kas vecāki par 12 gadiem un vairāk par 50 kilogramiem svara, ieteicams lietot 2 g dienā, iedalot četrās dienas devās. Sākotnējām devām jāatbilst 1/4 - 1/6 no paredzamajām galīgajām devām. Sākotnējās devas pakāpeniski jāpalielina 4-6 nedēļu laikā.
Kā CYSTAGON darbojas?
CYSTAGON reaģē ar cistīnu, veidojot cisteīnu un jauktu cisteamīnu un cistīna disulfīdu.
Pēc tam šo sajaukto disulfīdu ekstrahē no šūnām ar citas aminoskābes (lizīna) transporta sistēmu. Cistīna daudzums orgānos ir samazināts, ierobežojot bojājumus.
Kādi pētījumi veikti CYSTAGON?
CYSTAGON tika pārbaudīts trijos klīniskajos pētījumos, iesaistot 234 pacientus divpadsmit gadus. Pētījumos iesaistījās bērni un jauni pacienti, kas nesen tika pieņemti darbā un kuros tika pārbaudītas divas dažādas devas. Tā kā tas ir ļoti nopietns stāvoklis, ētisku apsvērumu dēļ CYSTAGON nebija iespējams salīdzināt ar placebo. Salīdzinājums tika veikts ar pacientu grupu, kas tika ārstēti ar placebo, kā daļa no cita nesaistīta pētījuma. Pētījumi ir vērsti uz nieru darbību un pacientu izdzīvošanu un augšanas ātrumu.
Kāds ir CYSTAGON iedarbīgums šajos pētījumos?
Trīs pētījumi parādīja, ka CYSTAGON aizkavē nieru patoloģiju un nepieciešamību pēc dialīzes vai nieru transplantācijas, ja ārstēšanu sāk jauni pacienti ar labu nieru darbību. Narkotika arī uzlabo izdzīvošanu un augšanas ātrumu bērniem, kas to lieto.
Kāds pastāv risks, lietojot CYSTAGON?
Visbiežāk novērotās CYSTAGON blakusparādības galvenokārt ir saistītas ar gremošanas sistēmu.
Visbiežāk novērotās nevēlamās blakusparādības (novērotas vairāk nekā vienam pacientam no desmit) ir: anoreksija (apetītes zudums), slikta dūša, vemšana, caureja, letarģija un pireksija (drudzis). Pilns visu CYSTAGON izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
CYSTAGON nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret cisteamīnu, citām zāļu sastāvdaļām vai penicilamīnu. CYSTAGON nedrīkst lietot sievietes, kas baro bērnu ar krūti vai ir grūtnieces vai ir aizdomas (īpaši pirmajos trīs mēnešos), ja vien tas nav absolūti nepieciešams.
Kāpēc CYSTAGON tika apstiprinātas?
Cystinoze ir reta un nāvīga slimība, un CYSTAGON tiek uzskatīts par noderīgu zāļu
tai nav alternatīvu. Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) uzskatīja, ka CYSTAGON ieguvumi ir lielāki par tā radīto risku, un ieteica izsniegt CYSTAGON reģistrācijas apliecību.
CYSTAGON ir atļauts izņēmuma gadījumos, jo kopš tā lietošanas
retas slimības ārstēšanai apstiprināšanas laikā nebija iespējams iegūt sīkāku informāciju par šīm zālēm. Ņemot vērā, ka ražotājs sniedza pieprasīto papildu informāciju, ārkārtas apstākļi beidzās 2007. gada 17. aprīlī.
Plašāka informācija par CYSTAGON
1997. gada 23. jūnijā Eiropas Komisija piešķīra Orphan Europe CYSTAGON reģistrācijas apliecību, kas derīga visā Eiropas Savienībā. Šī atļauja tika atjaunota 2002. gada 23. jūnijā un 2007. gada 23. jūnijā.
Šeit Jūs varat iepazīties ar pilnu novērtējuma versiju (EPAR).
Šī kopsavilkuma pēdējā atjaunināšana: 06-2007
