Soliris - ekulizumabs

Kas ir Soliris?

Soliris ir koncentrāts, kas pagatavots infūziju šķīdumā. Tā satur aktīvo vielu ekulizumabu.

Kāpēc lieto Soliris?

Soliris ir indicēts, lai ārstētu pacientus ar paroksismālu nakts hemoglobinūriju (PNH) - reti sastopamu ģenētisku slimību, kas pacientam ir dzīvībai bīstama, izraisot pārāk ātru sarkano asinsķermenīšu līzi (iznīcināšanu). Sekas ir anēmija (sarkano asins šūnu skaita samazināšanās), tromboze (trombu veidošanās asinsvados) un tumšs urīns.

Tā kā pacientu ar PNH skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par "retu", un Soliris 2003. Gada 17. Oktobrī tika atzīta par "zālēm retu slimību ārstēšanai".

Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.

Kā lieto Soliris?

Soliris jālieto veselības aprūpes speciālistam, piemēram, ārstam vai medmāsai, ārsta uzraudzībā, kam ir pieredze asins slimību ārstēšanā.

Ārstēšana ar Soliris sastāv no 600 mg produkta infūzijas (pilienveida vēnā) 25-45 minūtes reizi nedēļā, kam seko 900 mg deva piektajā nedēļā. Pēc tam deva jāuztur 900 mg, ievadot aptuveni ik pēc divām nedēļām. Vismaz divām nedēļām pirms Soliris terapijas uzsākšanas visi pacienti ir jā vakcinē pret meningītu, ko izraisa baktērija Neisseria meningitidis, un tie jāpārbauda saskaņā ar spēkā esošajām vadlīnijām.

Pacientiem, kas saņem Soliris, jāsaņem īpaša karte, kas izskaidro noteiktu infekciju veidu simptomus, brīdinot nekavējoties meklēt medicīnisku palīdzību, ja šie simptomi parādās.

Kā Soliris darbojas?

Soliris aktīvā viela ekulizumabs ir monoklonāla antiviela. Monoklonāla antiviela ir antiviela (olbaltumvielu veids), kas paredzēta, lai atpazītu un saistītos ar specifisku struktūru (antigēnu) organismā. Ekulizumabs tika veidots tā, lai tas saistītos ar komplementa proteīnu C5, kas ir daļa no organisma aizsardzības sistēmas, ko sauc par "komplementu". EPN pacientiem ir defekts CD59 proteīnos, kas atrodas uz sarkano asins šūnu virsmas, kas parasti novērš komplementa uzbrukumu šūnām. Šī defekta rezultātā komplementu iznīcina sarkanās asins šūnas. Bloķējot C5 proteīnu no komplementa, ekulizumabs novērš komplementa uzbrukumu šūnām, samazinot līzi un mazinot slimības simptomus.

Kādi pētījumi veikti ar Soliris?

Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Soliris iedarbību vispirms pārbaudīja eksperimentālos modeļos.

Soliris pētīja vienā pamatpētījumā, kurā piedalījās 88 pieaugušie ar PNH, kuriem iepriekšējā gadā bija veikta vismaz četras anēmijas pārliešanas. Soliris salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu). Galvenie efektivitātes rādītāji bija to pacientu skaits, kuru hemoglobīna līmenis (proteīns, kas konstatēts sarkanās asins šūnās) saglabājās augstāks par individuālo mērķa līmeni un sarkano asinsķermenīšu pārliešanas skaitu, kas bija nepieciešamas pirmajās 26 ārstēšanas nedēļās. .

Kāds ir Soliris iedarbīgums šajos pētījumos?

Soliris uzlaboja EPN simptomus nekā placebo. Galvenajā pētījumā 49% pacientu (21 no 43), kas tika ārstēti ar Soliris, bija stabils hemoglobīna līmenis un vidēji nebija nepieciešami sarkano asins šūnu pārliešanas. Salīdzinājumam, nevienam no 44 pacientiem, kas lietoja placebo, nebija stabila hemoglobīna līmeņa, un tiem bija nepieciešami vidēji 10 transfūzijas.

Kāds pastāv risks, lietojot Soliris?

Visbiežāk novērotā Soliris blakusparādība (vairāk nekā vienam pacientam no 10) ir galvassāpes. Pilns visu Soliris izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.

Soliris nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret ekulizumabu, peles olbaltumvielām vai kādu citu vielu, vai kuri cieš vai ir sagaidāmi, ka tiem ir iedzimta komplementa deficīts. Sakarā ar paaugstinātu meningīta risku, Soliris nedrīkst lietot cilvēki, kas inficēti ar Neisseria meningitidis vai kuri nav vakcinēti pret šo baktēriju.

Kāpēc Soliris tika apstiprinātas?

Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka, ārstējot pacientus ar paroksismālu nakts hemoglobinūriju (PNH), Soliris ieguvumi pārsniedz šo zāļu radīto risku, bet norādīja, ka pierādījumi par Soliris lietošanu attiecas tikai uz pacientiem iepriekš tika pakļauti asins pārliešanai. Komiteja ieteica izsniegt Soliris reģistrācijas apliecību.

Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu Soliris lietošanu?

Soliris ražotājs vienojas par katras dalībvalsts sistēmu, kas nodrošina, ka zāļu izplatīšana notiek tikai pēc tam, kad ir pārbaudīts, vai pacients ir pienācīgi vakcinēts. Tā arī izrakstīs ārstiem un pacientiem informāciju par zāļu drošumu un pārbaudīs, vai zāļu izrakstītāji to lieto droši.