Kas ir Nplate?
Nplate ir pulveris injekciju šķīduma pagatavošanai. Tā satur aktīvo vielu romiplostīmu.
Kāpēc lieto Nplate?
Nplate lieto pieaugušajiem ar hronisku imūntrombocitopēnisku purpuru (PTI), slimību, kurā pacienta imūnsistēma iznīcina trombocītus (asins komponenti, kas veicina recēšanu). Pacientiem ar ITP ir zems trombocītu skaits, un viņiem ir asiņošanas risks.
Nplate lieto pacienti, kuri jau ir ārstēti ar tādām zālēm kā kortikosteroīdi vai imūnglobulīni, un ja liesa ir izņemta, ja šīs ārstēšanas nav. Šo zāļu lietošanu var apsvērt arī pacientiem, kas ārstēti ar PTI terapiju, tiem ir liesa un tie nevar tikt operēti. Liesa ir orgāns, kas piedalās trombocītu iznīcināšanā.
Tā kā pacientu ar ITP skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par “retu”, un Nplate tika atzīta par “retu slimību ārstēšanai” (zāles, ko lieto retām slimībām) 2005. gada 27. maijā.
Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.
Kā lieto Nplate?
Ārstēšana ar Nplate jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze asins slimību ārstēšanā.
Nplate ievada reizi nedēļā ar injekciju zem ādas. Sākotnējā deva ir atkarīga no pacienta svara un pēc tam tiek pielāgota katru nedēļu, lai saglabātu trombocītu skaitu vēlamajā līmenī. Ārstēšanu var pārtraukt, ja trombocīti sasniedz pārāk augstu līmeni.
Nplate terapija jāpārtrauc pēc četru nedēļu ilgas ārstēšanas ar maksimālo devu, ja trombocītu skaits nesasniedz pietiekami augstu līmeni, lai samazinātu asiņošanas risku. Nplate jālieto piesardzīgi pacientiem, kuriem ir aknu vai nieru darbības traucējumi, jo tas nav oficiāli pētīts šajā grupā.
Kā Nplate darbojas?
Nplate aktīvā viela romiplostīms ir zāles, kas stimulē trombocītu veidošanos. Ķermenī hormons, ko sauc par trombopoetīnu, stimulē trombocītu veidošanos kaulu smadzenēs. Romiplostīms ir proteīns, kas izveidots (īpaši izstrādāts), lai tas varētu saistīties
trombopoetīna receptoriem un stimulē tos. Emulējot trombopoetīna iedarbību, romiplostīms stimulē trombocītu veidošanos, palielinot trombocītu skaitu.
Romiplostīmu ražo, izmantojot metodi, ko sauc par “rekombinanto DNS tehnoloģiju”: to ražo baktērija, kas saņēmusi gēnu (DNS), kas padara to spējīgu radīt romiplostīmu.
Kādi pētījumi veikti ar Nplate?
Pirms pētīšanas ar cilvēkiem Nplate iedarbību vispirms pārbaudīja eksperimentālos modeļos.
Nplate salīdzināja ar placebo (fiktīvu ārstēšanu) divos pamatpētījumos, kuros piedalījās pieaugušie ar hronisku ITP. Pirmajā pētījumā bija iekļauti 63 pacienti, kas jau bija pakļauti liesas izņemšanai, bet slimība vēl nebija kontrolēta. Otrajā pētījumā bija iekļauti 62 pacienti, kuriem vēl bija liesa un kuriem iepriekš bija bijusi ITP terapija.
Abos pētījumos galvenais efektivitātes rādītājs bija to pacientu skaits, kuriem bija ilgstoša atbildes reakcija uz ārstēšanu, ti, trombocītu skaits vairāk nekā 50 miljoniem mililitrā vismaz sešās 24 nedēļu ārstēšanas perioda astoņās nedēļās, bez citām PTI zālēm. Trombocītu skaits, kas ir mazāks par 30 miljoniem mililitrā, rada ITP pacientiem asiņošanas risku, bet normālais līmenis ir no 150 līdz 400 miljoniem uz mililitru.
Kāds ir Nplate iedarbīgums šajos pētījumos?
Nplate palielināja trombocītu skaitu asinīs efektīvāk nekā placebo. Pētījumā ar pacientiem, kuru liesa tika izvadīta, 38% pacientu ilgstoši reaģēja uz ārstēšanu ar Nplate (16 no 42), salīdzinot ar nevienu no 21 pacientam, kas saņēma placebo. Pētījumā pacientiem ar liesu 61% pacientu ilgstoši reaģēja uz ārstēšanu ar Nplate (25 no 41), salīdzinot ar 5% pacientu, kas saņēma placebo (1 no 21).
Kāds pastāv risks, lietojot Nplate?
Visbiežāk novērotā Nplate blakusparādība (vairāk nekā vienam pacientam no 10) ir galvassāpes. Pilns visu Nplate izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Nplate nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret romiplostīmu, jebkuru citu vielu vai Escherichia coli (baktērijas) ražotām olbaltumvielām.
Kāpēc Nplate tika apstiprinātas?
Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) atzīmēja, ka Nplate efektivitāte tika pierādīta gan pacientiem, kuriem bija liesa, gan tiem, kam vēl bija liesa. Tomēr, tā kā liesas noņemšana ir potenciāls izārstēt ITP, komiteja nolēma, ka Nplate drīkst lietot tikai pacientiem ar liesu, ja tie nav pakļauti operācijai. Tādēļ CHMP nolēma, ka Nplate ieguvumi ir lielāki par riskiem pieaugušajiem, kuriem ir hroniska imūn-trombocitopēniska (idiopātiska) purpura terapija, kuri ir neitrāli pret citiem ārstēšanas veidiem un kurus var uzskatīt par otrās līnijas ārstēšanu pieaugušiem pacientiem, kuri nav splenektomāti operācija ir kontrindicēta. Komiteja ieteica izsniegt Nplate reģistrācijas apliecību.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu Nplate lietošanu?
Uzņēmums, kas ražo Nplate, sniegs informācijas komplektus ārstiem katrā dalībvalstī. Komplektos būs informācija par Nplate drošību un efektivitāti un piezīmēm, lai atgādinātu ārstiem par zāļu lietošanu un nepieciešamību apspriest Nplate ieguvumus un riskus ar pacientiem. Ārsti saņems arī “devas kalkulatoru”, kas palīdzēs viņiem aprēķināt injicējamā Nplate daudzumu. Dažreiz šie apjomi var būt ļoti mazi.
Plašāka informācija par Nplate:
Eiropas Komisija 2009. gada 4. februārī piešķīra Amgen Europe BV reģistrācijas apliecību Nplate, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā.
Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma par Nplate kopsavilkumu noklikšķiniet šeit.
Pilns Nplate EPAR teksts ir atrodams šeit.
Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 12-2008.
