Vedrop - tokofersolāns

Kas ir Vedrop?

Vedrop ir perorāls šķīdums, kas satur aktīvo vielu tokofersolānu.

Kāpēc lieto Vedrop?

Vedrop ir indicēts E vitamīna trūkumu ārstēšanai vai novēršanai (zems E vitamīna līmenis). Šīs zāles lieto bērniem un pusaudžiem līdz 18 gadu vecumam ar hronisku iedzimtu vai iedzimtu holestāzi, kurā zarnas nespēj absorbēt pietiekamu E vitamīna daudzumu. Hroniska iedzimta vai iedzimta holestāze ir iedzimta slimība, par kuru žults nevar izplūst no aknām zarnās. Žults ir aknās saražots šķidrums, kas kalpo, lai absorbētu taukus no zarnām.

Šīs zāles var iegādāties tikai ar recepti.

Kā lieto Vedrop?

Ārstēšana ar Vedrop jāuzsāk un jāuzrauga ārstam, kam ir pieredze, ārstējot pacientus ar hronisku iedzimtu vai iedzimtu holestāzi.

Vedrop lieto iekšķīgi, ar ūdeni vai bez tās. Ieteicamā dienas deva ir 0, 34 ml uz kilogramu ķermeņa masas. Deva jāpielāgo atbilstoši E vitamīna līmenim bērna asinīs. Šī vērtība regulāri jāpārbauda.

Kā Vedrop darbojas?

E vitamīns ir dabiska viela, ko ķermenis neražo, papildinot ar pārtiku. Tā veic daudzas funkcijas organismā, ieskaitot nervu sistēmas aizsardzību. Tā kā E vitamīns izšķīst taukos, nevis ūdenī, tas organismā uzsūcas tikai caur zarnām, kopā ar tauku daļiņām. Pacientiem ar holestāzi zems E vitamīna līmenis var būt saistīts ar tauku noārdīšanos no zarnām.

Vedrop aktīvā viela, tokofersolāns, sastāv no E vitamīna formas, kas ir šķīstošs ūdenī, piestiprinot to ķīmiskai vielai, ko sauc par polietilēnglikolu. Bērniem, kuriem ir grūtības absorbēt taukus un E vitamīnu no diētas, tofersolāns var uzsūkties no zarnām. Tas var paaugstināt E vitamīna līmeni asinīs un palīdzēt novērst neiroloģisku pasliktināšanos (nervu sistēmas traucējumus), ko izraisa E vitamīna deficīts.

Kā noritēja Vedrop izpēte?

Pirms uzsākt pētījumus ar cilvēkiem, Vedrop iedarbība tika pārbaudīta eksperimentālos modeļos.

Lai atbalstītu Vedrop lietošanu, farmācijas uzņēmums sniedza informāciju no zinātniskās literatūras, tostarp trīs pētījumu rezultātus, kas veikti kopā ar 92 bērniem un pusaudžiem ar hronisku holestāzi, kuriem aptuveni divus gadus tika dots tokofersolāns. . Pacientiem visiem bija E vitamīna deficīts, un tie nebija reaģējuši uz citām E vitamīna bāzēm, kuru galvenie efektivitātes kritēriji bija balstīti uz E vitamīna līmeni asinīs un to pacientu skaitu, kuru neiroloģiskie simptomi bija uzlabojušies vai saglabājās stabils.

Sākotnēji uzņēmums iesniedza informāciju par Vedrop lietošanu pat pacientiem ar cistisko fibrozi, tomēr zāļu novērtēšanas laikā pieteikums tika atsaukts, atsaucoties uz šo traucējumu.

Kāds ir Vedrop iedarbīgums šajos pētījumos?

Pētījumi liecina, ka Vedrop koriģē E vitamīna līmeni pacientiem ar hronisku holestāzi un ka tas var uzlabot vai novērst neiroloģiskus simptomus, īpaši pacientiem, kas jaunāki par trim gadiem.

Kāds pastāv risks, lietojot Vedrop?

Visbiežāk novērotā Vedrop blakusparādība (novēroja no 1 līdz 10 pacientiem no 100) ir caureja. Pilns visu Vedrop izraisīto blakusparādību apraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.

Vedrop nedrīkst lietot cilvēki ar paaugstinātu jutību (alerģiju) pret tokofersolānu vai kādu citu sastāvdaļu. Šīs zāles nedrīkst lietot priekšlaicīgi dzimušiem zīdaiņiem.

Kāpēc Vedrop tika apstiprinātas?

Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) ir noteikusi, ka Vedrop ieguvumi atsver risku, ko izraisa E vitamīna trūkums, ko izraisa gremošanas traucējumi bērniem, kuri slimo ar hronisku iedzimtu holestāzi vai iedzimtu hronisku holestāzi, no dzimšanas brīža termiņš līdz 16 vai 18 gadiem, atkarībā no reģiona. Tādēļ Komiteja ieteica izsniegt Vedrop reģistrācijas apliecību.

Vedrop tika atļauts "ārkārtas apstākļos". Tas nozīmē, ka, tā kā slimība ir reta, nav iespējams iegūt pilnīgu informāciju par Vedrop. Eiropas Zāļu aģentūra katru gadu pārskata jauno informāciju, kas var kļūt pieejama, un, ja nepieciešams, šo kopsavilkumu atjauninās.

Kāda informācija vēl ir sagaidāma par Vedrop?

Uzņēmums, kas ražo Vedrop, sadarbosies ar citām farmācijas kompānijām, lai novērtētu propilparabēna (Vedrop sastāvā esošā konservanta) iespējamo ietekmi uz reproduktīvajiem orgāniem. Uzņēmums arī plāno izveidot reģistru par pacientiem, kas cieš no iedzimtas vai iedzimtas hroniskas holestāzes.