Kāpēc tiek lietots Translarna un ataluren?
Translarna ir zāles, kas satur aktīvo vielu atalurēnu . Tas ir indicēts Duchenne muskuļu distrofijas ārstēšanai pacientiem, kas vecāki par 5 gadiem un spēj staigāt. Duchenne muskuļu distrofija ir ģenētiska slimība, kas pakāpeniski izraisa muskuļu funkcijas vājumu un zudumu. Translarna lieto ierobežotā pacientu grupā ar Duchenne distrofiju, jo dinstrofīna gēnā ir specifisks ģenētiskais defekts (saukts par "neskaidrību mutāciju"). Tā kā pacientu ar Duchenne muskuļu distrofiju skaits ir zems, slimība tiek uzskatīta par retu, un 2005. gada 27. maijā Translarna tika atzīta par zālēm retu slimību ārstēšanai.
Kā lieto Translarna - ataluren?
Translarna var iegūt tikai ar ārsta recepti un ārstēšanu jāsāk speciālistiem, kam ir pieredze Duchenne / Becker muskuļu distrofijas ārstēšanā. Pirms terapijas ar Translarna uzsākšanas pacientiem jāveic asins analīze, lai apstiprinātu, ka slimību izraisa neskaidrības mutācija un ka tādēļ tā ir piemērota ārstēšanai ar Translarna. Translarna ir pieejams granulu veidā (100, 250 un 1 000 mg), ko lieto iekšķīgi, sajaucot ar šķidru vai daļēji cietu pārtiku (piemēram, jogurtu). Translarna lieto trīs reizes dienā ar ieteicamo devu 10 mg / kg (10 mg uz kilogramu ķermeņa masas) no rīta, 10 mg / kg pusdienlaikā un 20 mg / kg vakarā (kopējā deva 40 mg). / kg). Plašāku informāciju skatiet lietošanas instrukcijā.
Kā Translarna - ataluren darbojas?
Pacientiem ar Duchenne muskuļu distrofiju ir distrofīna deficīts, kas ir muskuļos atrodams proteīns. Tā kā šis proteīns palīdz aizsargāt muskuļus no bojājumiem kontrakcijas un relaksācijas laikā, pacientiem ar Duchenne muskuļu distrofiju muskuļi tiek ievainoti un laika gaitā zaudē savu funkciju. Duchenne muskuļu distrofiju var izraisīt vairākas ģenētiskas novirzes. Translarna lieto pacientiem, kuru slimība ir saistīta ar zināmiem defektiem (ko sauc par muļķības mutācijām) dystrofīna gēnā, kas priekšlaicīgi bloķē normālas dystrofīna proteīna veidošanos, izraisot dystrofīna proteīnu ar īsāku formu, kas nav spēj pareizi darboties. Translarna iedarbojas uz šiem pacientiem, ļaujot šūnās esošajam proteīna ražošanas aparātam pārvarēt defektu tā, lai šūnas varētu radīt funkcionālu dystrofīna proteīnu.
Kāds ir Translarna - ataluren iedarbīgums šajos pētījumos?
Translarna tika pētīta pamatpētījumā, kurā piedalījās 174 pacienti ar ambulatoro duchenne muskuļu distrofiju, kurā divas Translarna devas (40 mg / kg dienā un 80 mg / kg dienā) salīdzināja ar placebo (\ t fiktīva ārstēšana). Galvenais efektivitātes rādītājs bija attālums pacientiem, kuri varēja staigāt sešu minūšu laikā pēc 48 ārstēšanas nedēļām. Lai gan pirmajā pētījumā iegūto datu rezultātu analīze neatklāja būtiskas atšķirības attālumos, ko devuši pacienti, kuri tika ārstēti ar Translarna, un pacientiem, kas tika ārstēti ar placebo, turpmākās analīzes parādīja, ka gājiena spēja ir samazināta mazāk grupā, kas ārstēta katru dienu 40 mg / kg Translarna, salīdzinot ar placebo grupu: pēc 48 terapijas nedēļām pacientiem, kas tika ārstēti katru dienu ar 40 mg / kg Translarna, bija iespēja iet vidēji par 31, 3 metriem vairāk nekā pacientiem, kuri tika ārstēti ar placebo. Šo mazākās devas labvēlīgo ietekmi apstiprina arī citu efektivitātes rādītāju uzlabojumi, tostarp tie, kas tieši saistīti ar pacientu ikdienas aktivitātēm. Tomēr, lietojot lielāko devu (80 mg / kg / dienā), uzlabojumi netika novēroti.
Kāds pastāv risks, lietojot Translarna - ataluren?
Visbiežāk novērotās Translarna blakusparādības (kas var skart vairāk nekā 1 no 10 cilvēkiem) ir slikta dūša, vemšana un galvassāpes. Translarna nedrīkst lietot vienlaikus ar dažām antibiotikām, kas pazīstamas kā aminoglikozīdi, ja tās tiek ievadītas intravenozi. Pilns visu Translarna izraisīto blakusparādību un ierobežojumu saraksts ir atrodams zāļu lietošanas pamācībā.
Kāpēc Translarna - ataluren tika apstiprinātas?
Aģentūras Cilvēkiem paredzēto zāļu komiteja (CHMP) nolēma, ka ieguvumi, lietojot Translarna, pārsniedz šo zāļu radīto risku, un ieteica to apstiprināt lietošanai ES. Neskatoties uz pieejamajiem ierobežotajiem datiem un to, ka, lietojot lielāko devu 80 mg / kg dienā, ieguvumi netika konstatēti, CHMP uzskatīja, ka 40 mg / kg Translarna dienas deva ir aizkavējusi slimības progresēšanu. un ka drošības profils nav iemesls bažām. Komiteja arī atzina Duchenne muskuļu distrofijas smagumu un pacientu, kas cieš no šī stāvokļa, neapmierināto medicīnisko pieprasījumu. Translarna ir ieguvusi "nosacītu apstiprinājumu". Tas nozīmē, ka nākotnē būs pieejama papildu informācija par zālēm, kuras uzņēmumam ir jāsniedz. Katru gadu Eiropas Zāļu aģentūra pārskatīs jauno pieejamo informāciju un šo kopsavilkumu attiecīgi atjauninās
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Translarna - ataluren lietošanu
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Translarna tiek izmantota pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Translarna zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem. Sīkāka informācija ir pieejama riska pārvaldības plāna kopsavilkumā.
Kādi pasākumi tiek veikti, lai nodrošinātu drošu un efektīvu Translarna - ataluren lietošanu?
Ir izstrādāts riska pārvaldības plāns, lai nodrošinātu, ka Translarna tiek izmantota pēc iespējas drošāk. Pamatojoties uz šo plānu, Translarna zāļu aprakstā un lietošanas instrukcijā ir iekļauta drošības informācija, tostarp atbilstošie piesardzības pasākumi, kas jāievēro veselības aprūpes speciālistiem un pacientiem. Sīkāka informācija ir pieejama riska pārvaldības plāna kopsavilkumā.
Vairāk informācijas par Translarna - ataluren
2014. gada 31. jūlijā Eiropas Komisija izsniedza Translarna reģistrācijas apliecību, kas ir derīga visā Eiropas Savienībā. Plašāka informācija par ārstēšanu ar Translarna pieejama zāļu lietošanas pamācībā (kas arī ir daļa no EPAR) vai sazinieties ar savu ārstu vai farmaceitu. Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu komitejas atzinuma kopsavilkums, kas saistīts ar Translarna, ir pieejams Aģentūras tīmekļa vietnē: ema.Europa.eu/Find medicine / Cilvēka zāles / reto slimību apzīmējums. Pēdējais šī kopsavilkuma atjauninājums: 08-2014
